Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Rozanolixizumab hos voksne patienter med generaliseret myasthenia gravis

22. august 2023 opdateret af: UCB Biopharma SRL

Et randomiseret, åbent udvidelsesstudie for at undersøge langsigtet sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Rozanolixizumab hos voksne patienter med generaliseret myasthenia gravis

Formålet med MycarinG-studiet er at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og langsigtede effekt af rozanolixizumab hos deltagere i undersøgelsen med generaliseret myasthenia gravis (MG).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

71

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Montréal, Canada
        • Mg0004 50066
      • Québec, Canada
        • Mg0004 50070
      • Toronto, Canada
        • Mg0004 50069
  • Danmark
      • Aalborg, Danmark
        • Mg0004 40128
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Mg0004 20027
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
        • Mg0004 20001
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
        • Mg0004 20028
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
        • Mg0004 20055
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013-4409
        • Mg0004 50081
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Mg0004 50072
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • Mg0004 50088
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33144
        • Mg0004 50120
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Mg0004 50073
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Mg0004 50114
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • Mg0004 50121
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Mg0004 50077
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Mg0004 50090
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Mg0004 50096
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • Mg0004 40129
      • Nice, Frankrig
        • Mg0004 40132
      • Paris, Frankrig
        • Mg0004 40133
      • Strasbourg, Frankrig
        • Mg0004 40131
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Mg0004 40144
      • Pavia, Italien
        • Mg0004 40146
      • Roma, Italien
        • Mg0004 40150
      • Roma, Italien
        • Mg0004 40148
  • Japan
      • Hanamaki shi, Japan
        • Mg0004 20078
      • Hiroshima, Japan
        • Mg0004 20079
      • Miyagi, Japan
        • Mg0004 20077
      • Shinjuku-Ku, Japan
        • Mg0004 20076
      • Suita, Japan
        • Mg0004 20032
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Mg0004 40155
      • Lublin, Polen
        • Mg0004 40151
      • Łódź, Polen
        • Mg0004 40154
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Mg0004 40159
      • Hospitalet de Llobregat, Spanien
        • Mg0004 40157
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Mg0004 20080
      • Taipei, Taiwan
        • Mg0004 20081
  • Tjekkiet
      • Ostrava-Poruba, Tjekkiet
        • Mg0004 40125
      • Praha 2, Tjekkiet
        • Mg0004 40124
  • Tyskland
      • Göttingen, Tyskland
        • Mg0004 40140
      • Leipzig, Tyskland
        • Mg0004 40078
      • Münster, Tyskland
        • Mg0004 40177

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren var berettiget til MG0003 [NCT03971422] eller MGC003 på tidspunktet for tilmelding til begge undersøgelser, og deltageren gennemførte enten observationsperioden for MG0003 eller MGC003 eller krævede redningsterapi i observationsperioden for indledende undersøgelser
  • Kropsvægt ≥35 kg ved besøg 1
  • Undersøgelsesdeltagere kan være mænd eller kvinder

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis for aktiv eller latent tuberkulose (TB) som dokumenteret ved sygehistorie og undersøgelse, hvis relevant, røntgenbilleder af thorax (posterior anterior og lateral) og TB-test ved en positiv (ikke ubestemt) QuantiFERON®-TB Gold Plus
  • Deltageren har modtaget en levende vaccination inden for 8 uger før baseline-besøget; eller har til hensigt at få en levende vaccination i løbet af undersøgelsen eller inden for 8 uger efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin
  • Undersøgelsesdeltager har oplevet overfølsomhedsreaktion efter eksponering for andre anti-neonatale Fc-receptor (FcRn) lægemidler - Undersøgelsesdeltager med svær (defineret som grad 3 på myasthenia gravis-activates of daily living (MG-ADL) skalaen) svaghed, der påvirker oropharyngeal eller respiratorisk muskler, eller som har myastenisk krise eller forestående krise
  • Deltageren har en laboratorieabnormitet, som efter investigatorens mening er klinisk signifikant, ikke er løst ved randomisering og kan bringe undersøgelsesdeltagerens mulighed for at deltage i denne undersøgelse i fare eller kompromittere.
  • Undersøgelsesdeltageren opfyldte enhver obligatorisk tilbagetrækning eller obligatorisk afbrydelseskriterier for undersøgelseslægemiddel MG0003 [NCT03971422] eller MGC003, eller seponerede undersøgelsesmedicin i begge undersøgelser, med undtagelse af seponering på grund af behov for redningsbehandling
  • Studiedeltageren anses ikke for at være i stand til at overholde protokolbesøgsplanen eller medicinindtagelse i henhold til efterforskerens vurdering
  • Undersøgelsesdeltageren har en livslang historie med selvmordsforsøg (inklusive et aktivt forsøg, afbrudt forsøg eller afbrudt forsøg), eller havde selvmordstanker siden det sidste besøg i MG0003 som indikeret ved et positivt svar (Ja) på enten spørgsmål 4 eller spørgsmål 5 af Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rozanolixizumab doseringsregime 1
Studiedeltagere, der er randomiseret til doseringsregime 1, vil modtage en tildelt dosis af rozanolixizumab på forudbestemte tidspunkter i løbet af behandlingsperioden. Dosisregimet kan ændres baseret på investigators skøn.
Medicin: Rozanolixizumab
Rozanolixizumab vil blive indgivet som subkutan infusion i doseringsregime 1 eller 2.
Andre navne:
  • UCB7665
Eksperimentel: Rozanolixizumab doseringsregime 2
Undersøgelsesdeltagere randomiseret til doseringsregime 2 vil modtage tildelt dosis af rozanolixizumab på forudbestemte tidspunkter i løbet af behandlingsperioden. Dosisregimet kan ændres baseret på investigators skøn.
Medicin: Rozanolixizumab
Rozanolixizumab vil blive indgivet som subkutan infusion i doseringsregime 1 eller 2.
Andre navne:
  • UCB7665

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 60)
En TEAE er defineret som en AE, der starter på eller efter tidspunktet for første administration af forsøgslægemiddel (IMP) eller enhver uafklaret hændelse, der allerede er til stede før den første administration af IMP, og som forværredes i intensitet efter eksponering for IMP, op til 8 uger efter sidste dosis IMP hos forsøgsdeltagere, der afbrød undersøgelsen eller IMP.
Fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 60)
Procentdel af deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), der fører til permanent tilbagetrækning af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 60)
En TEAE er defineret som en AE, der starter på eller efter tidspunktet for første administration af IMP eller enhver uafklaret hændelse, der allerede er til stede før den første administration af IMP, og som forværredes i intensitet efter eksponering for IMP, op til 8 uger efter den sidste dosis af IMP i undersøgelsesdeltagere, der afbrød undersøgelsen eller IMP.
Fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 60)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis-Aktiviteter i dagliglivet (MG-ADL) totalscore ved hver planlagt vurdering under behandlings- og observationsperioder
Tidsramme: Baseline, uge ​​5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 og 60
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) er et 8-element patientrapporteret resultat (PRO)-instrument udviklet på basis af Quantitative Myasthenia Gravis (QMG). MG-ADL målrettede symptomer og handicap på tværs af okulære, bulbare, respiratoriske og aksiale symptomer. Den samlede MG-ADL-score blev opnået ved at summere svarene på hvert enkelt punkt (8 elementer; karakterer: 0, 1, 2, 3), hvor 0 repræsenterer ingen symptomer eller nedsat præstation og 3 repræsenterer de mest alvorlige symptomer eller nedsat præstation. Den samlede score spænder fra 0 til 24, hvor en højere score indikerer mere handicap. En positiv ændring indikerer forværring og en negativ ændring indikerer forbedring.
Baseline, uge ​​5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 og 60
Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis-Composite (MG-C) totalscore ved hver planlagt vurdering under behandlings- og observationsperioder
Tidsramme: Baseline, uge ​​5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 og 60
MG-C-skalaen er en valideret vurdering og skalaen tester 10 emner, hvor individuelle emner vægtes forskelligt. Emnerne omfattede ptosis/opadgående blik (interval: 0 [>45 sekunder] - 3 [Umiddelbart]), dobbeltsyn på lateralt blik (interval: 0 [>45 sekunder] - 4 [Umiddelbart]), øjenlukning (interval: 0 [Normal] - 2 [alvorlig svaghed]), tale (interval: 0 [Normal] - 6 [svært at forstå tale]), tygge (område: 0 [Normal] - 6 [mavesonde]), synke (interval: 0) [Normal] - 6 [mavesonde]), vejrtrækning (område: 0 [Normal] - 9 [ventilatorafhængighed]), nakkefleksion (område: 0 [Normal] - 4 [alvorlig svaghed]), skulderabduktion (område: 0 [Normal] - 5 [alvorlig svaghed]) og hoftefleksion (interval: 0 [Normal] - 5 [alvorlig svaghed]), lavere score = lavere sygdomsaktivitet. Samlet MG-C-score blev opnået ved at summere svar på hvert enkelt element og score spænder fra 0 til 50, med lavere score, der indikerer lavere sygdomsaktivitet. En positiv ændring indikerer forværring og en negativ ændring indikerer forbedring.
Baseline, uge ​​5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 og 60
Ændring fra baseline i kvantitativ myasthenia gravis (QMG) totalscore ved hver planlagt vurdering under behandlings- og observationsperioder
Tidsramme: Baseline, uge ​​5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 og 60
QMG er en valideret vurdering, og skalaen testede 13 punkter, inklusive øjen- og ansigtsinddragelse, synke, tale, lemmerstyrke og forceret vitalkapacitet. Den samlede QMG-score blev opnået ved at summere svarene på hvert enkelt emne (13 punkter; Svar: Ingen = 0, Mild = 1, Moderat = 2, Svær = 3) og scoren går fra 0 til 39, med lavere score angiver lavere sygdomsaktivitet. En positiv ændring indikerer forværring og en negativ ændring indikerer forbedring.
Baseline, uge ​​5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 og 60
Procentdel af deltagere, der bruger redningsmedicin (intravenøs infusion af immunoglobulin G (IVIg) eller plasmaudveksling (PEX))
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 60)
Redningsterapi bestod af IVIg eller PEX. Undersøgelsesdeltagere, som oplevede sygdomsforværring (f.eks. en stigning på 2 point på MG-ADL eller 3 point på QMG-skalaen mellem 2 på hinanden følgende besøg), kan overvejes til redningsterapi efter investigators skøn.
Fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 60)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Efterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 22733 (UCB)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2021

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

14. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MG0004
  • 2019-000969-21 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa, eller global udvikling afbrydes, og 18 måneder efter forsøgets afslutning. Efterforskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau og redigerede forsøgsdokumenter, som kan omfatte: analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i et forudbestemt tidsrum, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal. Denne plan kan ændre sig, hvis risikoen for at genidentificere forsøgsdeltagere vurderes til at være for høj, efter at forsøget er afsluttet; i dette tilfælde og for at beskytte deltagerne ville individuelle data på patientniveau ikke blive gjort tilgængelige.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne undersøgelse kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa eller global udvikling er afbrudt, og 18 måneder efter forsøgets afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiseret IPD og redigerede undersøgelsesdokumenter, som kan omfatte: rå datasæt, analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, blank caserapportformular, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i en forudbestemt tid, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Generaliseret myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Rozanolixizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner