Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine del rozanolixizumab nei pazienti adulti con miastenia grave generalizzata

22 agosto 2023 aggiornato da: UCB Biopharma SRL

Uno studio di estensione randomizzato in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di rozanolixizumab in pazienti adulti con miastenia grave generalizzata

Lo scopo del MycarinGstudy è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di rozanolixizumab nei partecipanti allo studio con miastenia grave (MG) generalizzata.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

71

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Montréal, Canada
        • Mg0004 50066
      • Québec, Canada
        • Mg0004 50070
      • Toronto, Canada
        • Mg0004 50069
  • Cechia
      • Ostrava-Poruba, Cechia
        • Mg0004 40125
      • Praha 2, Cechia
        • Mg0004 40124
  • Danimarca
      • Aalborg, Danimarca
        • Mg0004 40128
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa
        • Mg0004 20027
      • Saint Petersburg, Federazione Russa
        • Mg0004 20001
      • Saint Petersburg, Federazione Russa
        • Mg0004 20028
      • Saint Petersburg, Federazione Russa
        • Mg0004 20055
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Mg0004 40129
      • Nice, Francia
        • Mg0004 40132
      • Paris, Francia
        • Mg0004 40133
      • Strasbourg, Francia
        • Mg0004 40131
  • Germania
      • Göttingen, Germania
        • Mg0004 40140
      • Leipzig, Germania
        • Mg0004 40078
      • Münster, Germania
        • Mg0004 40177
  • Giappone
      • Hanamaki shi, Giappone
        • Mg0004 20078
      • Hiroshima, Giappone
        • Mg0004 20079
      • Miyagi, Giappone
        • Mg0004 20077
      • Shinjuku-Ku, Giappone
        • Mg0004 20076
      • Suita, Giappone
        • Mg0004 20032
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Mg0004 40144
      • Pavia, Italia
        • Mg0004 40146
      • Roma, Italia
        • Mg0004 40150
      • Roma, Italia
        • Mg0004 40148
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia
        • Mg0004 40155
      • Lublin, Polonia
        • Mg0004 40151
      • Łódź, Polonia
        • Mg0004 40154
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Mg0004 40159
      • Hospitalet de Llobregat, Spagna
        • Mg0004 40157
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013-4409
        • Mg0004 50081
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Mg0004 50072
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • Mg0004 50088
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33144
        • Mg0004 50120
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Mg0004 50073
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Mg0004 50114
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • Mg0004 50121
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Mg0004 50077
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Mg0004 50090
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Mg0004 50096
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Mg0004 20080
      • Taipei, Taiwan
        • Mg0004 20081

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante era idoneo per MG0003 [NCT03971422] o MGC003 al momento dell'arruolamento in uno studio e il partecipante ha completato il periodo di osservazione di MG0003 o MGC003 o ha richiesto una terapia di salvataggio durante il periodo di osservazione degli studi introduttivi
  • Peso corporeo ≥35 kg alla Visita 1
  • I partecipanti allo studio possono essere maschi o femmine

Criteri di esclusione:

  • Evidenza di tubercolosi attiva o latente (TBC) come documentata dall'anamnesi e dall'esame, se del caso, radiografie del torace (anteriore posteriore e laterale) e test per la tubercolosi da un QuantiFERON®-TB Gold Plus positivo (non indeterminato)
  • - Il partecipante ha ricevuto una vaccinazione viva entro 8 settimane prima della visita di riferimento; o intende sottoporsi a una vaccinazione viva durante il corso dello studio o entro 8 settimane dalla dose finale del farmaco in studio
  • Il partecipante allo studio ha manifestato una reazione di ipersensibilità dopo l'esposizione ad altri farmaci anti-recettore Fc neonatale (FcRn) - Partecipante allo studio con debolezza grave (definita come grado 3 sulla scala della miastenia grave-attivata dalla vita quotidiana (MG-ADL)) che interessa l'orofaringe o le vie respiratorie muscoli, o chi ha una crisi miastenica o una crisi imminente
  • - Il partecipante presenta anomalie di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, sono clinicamente significative, non si sono risolte alla randomizzazione e potrebbero mettere a repentaglio o compromettere la capacità del partecipante allo studio di partecipare a questo studio
  • Il partecipante allo studio ha soddisfatto i criteri MG0003 [NCT03971422] o MGC003 per il ritiro obbligatorio o l'interruzione obbligatoria del farmaco in studio, o ha interrotto il farmaco in studio in entrambi gli studi, ad eccezione dell'interruzione dovuta alla necessità di un trattamento di salvataggio
  • Il partecipante allo studio non è considerato in grado di aderire al programma delle visite del protocollo o all'assunzione di farmaci secondo il giudizio dello sperimentatore
  • Il partecipante allo studio ha una storia di tentativi di suicidio (compreso un tentativo attivo, un tentativo interrotto o un tentativo interrotto) o ha avuto ideazione suicidaria dall'ultima visita in MG0003, come indicato da una risposta positiva (Sì) alla domanda 4 o alla domanda 5 di la Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Regime di dosaggio del rozanolixizumab 1
I partecipanti allo studio randomizzati al regime di dosaggio 1 riceveranno il dosaggio assegnato di rozanolixizumab in momenti prestabiliti durante il periodo di trattamento. Il regime posologico può essere cambiato a discrezione dello sperimentatore.
Droga: Rozanolixizumab
Rozanolixizumab sarà somministrato per infusione sottocutanea nel regime di dosaggio 1 o 2.
Altri nomi:
  • UCB7665
Sperimentale: Regime di dosaggio del rozanolixizumab 2
I partecipanti allo studio randomizzati al regime di dosaggio 2 riceveranno il dosaggio assegnato di rozanolixizumab in momenti prestabiliti durante il periodo di trattamento. Il regime posologico può essere cambiato a discrezione dello sperimentatore.
Droga: Rozanolixizumab
Rozanolixizumab sarà somministrato per infusione sottocutanea nel regime di dosaggio 1 o 2.
Altri nomi:
  • UCB7665

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (fino alla settimana 60)
Un TEAE è definito come un evento avverso che inizia al momento o dopo la prima somministrazione del medicinale sperimentale (IMP) o qualsiasi evento irrisolto già presente prima della prima somministrazione di IMP che è peggiorato di intensità in seguito all'esposizione a IMP, fino a 8 settimane dopo la ultima dose di IMP nei partecipanti allo studio che hanno interrotto lo studio o IMP.
Dal basale fino alla fine dello studio (fino alla settimana 60)
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) che hanno portato al ritiro permanente del farmaco in studio
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (fino alla settimana 60)
Un TEAE è definito come un evento avverso che inizia al momento o dopo la prima somministrazione di IMP o qualsiasi evento irrisolto già presente prima della prima somministrazione di IMP che è peggiorato di intensità in seguito all'esposizione a IMP, fino a 8 settimane dopo l'ultima dose di IMP in partecipanti allo studio che hanno interrotto lo studio o l'IMP.
Dal basale fino alla fine dello studio (fino alla settimana 60)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della miastenia grave-attività della vita quotidiana (MG-ADL) a ciascuna valutazione programmata durante il trattamento e i periodi di osservazione
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 e 60
La Miastenia Gravis Attività della Vita Quotidiana (MG-ADL) è uno strumento di esito riferito dal paziente (PRO) a 8 voci sviluppato sulla base della Miastenia Gravis Quantitativa (QMG). L'MG-ADL ha preso di mira i sintomi e la disabilità attraverso i sintomi oculari, bulbari, respiratori e assiali. Il punteggio totale MG-ADL è stato ottenuto sommando le risposte a ogni singolo item (8 item; Gradi: 0, 1, 2, 3), dove 0 rappresenta assenza di sintomi o prestazioni compromesse e 3 rappresenta i sintomi più gravi o prestazioni compromesse. Il punteggio totale va da 0 a 24, con un punteggio più alto che indica una maggiore disabilità. Un cambiamento positivo indica un peggioramento e un cambiamento negativo indica un miglioramento.
Basale, settimane 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 e 60
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della miastenia grave-composita (MG-C) a ciascuna valutazione programmata durante il trattamento e i periodi di osservazione
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 e 60
La scala MG-C è una valutazione convalidata e la scala verifica 10 elementi con i singoli elementi ponderati in modo diverso. Gli item includevano ptosi/sguardo verso l'alto (intervallo: 0 [>45 secondi] - 3 [immediato]), visione doppia sullo sguardo laterale (intervallo: 0 [>45 secondi] - 4 [immediato]), chiusura degli occhi (intervallo: 0 [Normale] - 2 [grave debolezza]), parlare (intervallo: 0 [Normale] - 6 [parlato difficile da capire]), masticare (intervallo: 0 [Normale] - 6 [sonda gastrica]), deglutire (intervallo: 0 [Normale] - 6 [tubo gastrico]), respirazione (intervallo: 0 [Normale] - 9 [dipendenza dal ventilatore]), flessione del collo (intervallo: 0 [Normale] - 4 [grave debolezza]), abduzione della spalla (intervallo: 0 [Normale] - 5 [grave debolezza]) e flessione dell'anca (intervallo: 0 [Normale] - 5 [grave debolezza]), punteggi più bassi = minore attività della malattia. Il punteggio totale MG-C è stato ottenuto sommando le risposte a ogni singolo elemento e il punteggio varia da 0 a 50, con punteggi più bassi che indicano una minore attività della malattia. Un cambiamento positivo indica un peggioramento e un cambiamento negativo indica un miglioramento.
Basale, settimane 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 e 60
Variazione rispetto al basale del punteggio totale quantitativo della miastenia grave (QMG) a ciascuna valutazione programmata durante il trattamento e i periodi di osservazione
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 e 60
Il QMG è una valutazione convalidata e la scala ha testato 13 elementi, tra cui il coinvolgimento oculare e facciale, la deglutizione, la parola, la forza degli arti e la capacità vitale forzata. Il punteggio QMG totale è stato ottenuto sommando le risposte a ogni singolo elemento (13 elementi; Risposte: Nessuna=0, Lieve=1, Moderato=2, Grave=3) e il punteggio varia da 0 a 39, con punteggi più bassi che indicano una minore attività della malattia. Un cambiamento positivo indica un peggioramento e un cambiamento negativo indica un miglioramento.
Basale, settimane 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 e 60
Percentuale di partecipanti che utilizzano farmaci di salvataggio (infusione endovenosa di immunoglobulina G (IVIg) o plasmaferesi (PEX))
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (fino alla settimana 60)
La terapia di salvataggio consisteva in IVIg o PEX. I partecipanti allo studio che hanno manifestato un peggioramento della malattia (ad esempio, un aumento di 2 punti sulla scala MG-ADL o 3 punti sulla scala QMG tra 2 visite consecutive) possono essere presi in considerazione per la terapia di salvataggio a discrezione dello sperimentatore.
Dal basale fino alla fine dello studio (fino alla settimana 60)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 22733 (UCB)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

14 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MG0004
  • 2019-000969-21 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di singolo paziente e documenti di sperimentazione redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione di casi annotati, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere eseguito un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano può cambiare se il rischio di reidentificare i partecipanti allo studio è ritenuto troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati dei singoli pazienti non sarebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'interruzione dell'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dell'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento della sperimentazione.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimi e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso in bianco, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere eseguito un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave generalizzata

Prove cliniche su Rozanolixizumab

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Canada

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi