Исследование по изучению долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности розаноликсизумаба у взрослых пациентов с генерализованной миастенией
22 августа 2023 г. обновлено: UCB Biopharma SRL
Рандомизированное открытое дополнительное исследование для изучения долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности розаноликсизумаба у взрослых пациентов с генерализованной миастенией
Целью исследования MycarinG является оценка долгосрочной безопасности, переносимости и долгосрочной эффективности розаноликсизумаба у участников исследования с генерализованной миастенией (МГ).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
71
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Göttingen, Германия
- Mg0004 40140
-
Leipzig, Германия
- Mg0004 40078
-
Münster, Германия
- Mg0004 40177
-
-
-
-
-
Aalborg, Дания
- Mg0004 40128
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Mg0004 40159
-
Hospitalet de Llobregat, Испания
- Mg0004 40157
-
-
-
-
-
Milano, Италия
- Mg0004 40144
-
Pavia, Италия
- Mg0004 40146
-
Roma, Италия
- Mg0004 40150
-
Roma, Италия
- Mg0004 40148
-
-
-
-
-
Montréal, Канада
- Mg0004 50066
-
Québec, Канада
- Mg0004 50070
-
Toronto, Канада
- Mg0004 50069
-
-
-
-
-
Gdańsk, Польша
- Mg0004 40155
-
Lublin, Польша
- Mg0004 40151
-
Łódź, Польша
- Mg0004 40154
-
-
-
-
-
Moscow, Российская Федерация
- Mg0004 20027
-
Saint Petersburg, Российская Федерация
- Mg0004 20001
-
Saint Petersburg, Российская Федерация
- Mg0004 20028
-
Saint Petersburg, Российская Федерация
- Mg0004 20055
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013-4409
- Mg0004 50081
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
- Mg0004 50072
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20037
- Mg0004 50088
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33144
- Mg0004 50120
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
- Mg0004 50073
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Mg0004 50114
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
- Mg0004 50121
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- Mg0004 50077
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Mg0004 50090
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Mg0004 50096
-
-
-
-
-
Taichung, Тайвань
- Mg0004 20080
-
Taipei, Тайвань
- Mg0004 20081
-
-
-
-
-
Bordeaux, Франция
- Mg0004 40129
-
Nice, Франция
- Mg0004 40132
-
Paris, Франция
- Mg0004 40133
-
Strasbourg, Франция
- Mg0004 40131
-
-
-
-
-
Ostrava-Poruba, Чехия
- Mg0004 40125
-
Praha 2, Чехия
- Mg0004 40124
-
-
-
-
-
Hanamaki shi, Япония
- Mg0004 20078
-
Hiroshima, Япония
- Mg0004 20079
-
Miyagi, Япония
- Mg0004 20077
-
Shinjuku-Ku, Япония
- Mg0004 20076
-
Suita, Япония
- Mg0004 20032
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участник имел право на получение MG0003 [NCT03971422] или MGC003 на момент включения в любое из исследований, и участник либо завершил период наблюдения MG0003 или MGC003, либо нуждался в неотложной терапии в течение периода наблюдения предварительных исследований.
- Масса тела ≥35 кг на визите 1
- Участники исследования могут быть мужчинами или женщинами
Критерий исключения:
- Доказательства активного или латентного туберкулеза (ТБ), подтвержденные анамнезом и обследованием, если применимо, рентгенографией органов грудной клетки (задне-передней и боковой) и тестированием на туберкулез положительным (не неопределенным) тестом QuantiFERON®-TB Gold Plus
- Участник получил живую вакцину в течение 8 недель до исходного визита; или намеревается получить живую вакцину в ходе исследования или в течение 8 недель после последней дозы исследуемого препарата
- Участник исследования испытал реакцию гиперчувствительности после воздействия других препаратов против неонатальных Fc-рецепторов (FcRn) - Участник исследования с тяжелой (определяемой как 3-я степень по шкале миастении, активируемой повседневной жизнью (MG-ADL)) слабостью, затрагивающей ротоглотку или дыхательные пути мышцы, или у кого миастенический криз или надвигающийся криз
- У участника есть какие-либо лабораторные отклонения, которые, по мнению исследователя, являются клинически значимыми, не разрешились при рандомизации и могут поставить под угрозу или поставить под угрозу способность участника исследования участвовать в этом исследовании.
- Участник исследования соответствовал всем критериям обязательной отмены или обязательной отмены исследуемого препарата MG0003 [NCT03971422] или MGC003 или прекратил прием исследуемого препарата в любом из исследований, за исключением случаев прекращения приема из-за необходимости экстренного лечения.
- Участник исследования считается неспособным соблюдать график посещений в соответствии с протоколом или принимать лекарства в соответствии с суждением исследователя.
- Участник исследования имел в анамнезе попытки самоубийства (включая активную попытку, прерванную попытку или прерванную попытку) или имел суицидальные мысли с момента последнего визита в MG0003, о чем свидетельствует положительный ответ (Да) на вопрос 4 или вопрос 5 анкеты. Колумбийская шкала оценки тяжести самоубийства (C-SSRS)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Режим дозирования розаноликсизумаба 1
Участники исследования, рандомизированные для режима дозирования 1, будут получать назначенную дозу розаноликсизумаба в заранее определенные моменты времени в течение периода лечения.
Режим дозирования может быть изменен по усмотрению исследователя.
|
Розаноликсизумаб будет вводиться путем подкожной инфузии в режиме дозирования 1 или 2.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Режим дозирования розаноликсизумаба 2
Участники исследования, рандомизированные для режима дозирования 2, будут получать назначенную дозу розаноликсизумаба в заранее определенные моменты времени в течение периода лечения.
Режим дозирования может быть изменен по усмотрению исследователя.
|
Розаноликсизумаб будет вводиться путем подкожной инфузии в режиме дозирования 1 или 2.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: От исходного уровня до конца исследования (до недели 60)
|
TEAE определяется как НЯ, начавшееся во время или после первого введения исследуемого лекарственного средства (ИЛП) или любое неразрешенное событие, уже имевшееся до первого введения ИЛП, которое ухудшилось по интенсивности после воздействия ИЛП, до 8 недель после введения. последняя доза ИЛП у участников исследования, прекративших участие в исследовании, или ИЛП.
|
От исходного уровня до конца исследования (до недели 60)
|
|
Процент участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (TEAE), которые привели к постоянному прекращению приема исследуемого препарата
Временное ограничение: От исходного уровня до конца исследования (до недели 60)
|
TEAE определяется как НЯ, начинающееся во время или после первого введения ИМФ, или любое неразрешенное событие, уже имевшееся до первого введения ИМФ, которое ухудшилось по интенсивности после воздействия ИМФ, до 8 недель после последней дозы ИМФ в участники исследования, прекратившие участие в исследовании или IMP.
|
От исходного уровня до конца исследования (до недели 60)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего показателя активности повседневной жизни при миастении гравис (MG-ADL) при каждой запланированной оценке в периоды лечения и наблюдения
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 и 60
|
Тест активности повседневной жизни при миастении (MG-ADL) представляет собой инструмент, состоящий из 8 пунктов, сообщаемых пациентами (PRO), разработанный на основе количественного анализа миастении (QMG).
MG-ADL нацелен на симптомы и инвалидность по глазным, бульбарным, респираторным и осевым симптомам.
Общий балл MG-ADL был получен путем суммирования ответов на каждый отдельный пункт (8 пунктов; степени: 0, 1, 2, 3), где 0 означает отсутствие симптомов или нарушение работоспособности, а 3 — наиболее тяжелые симптомы или ухудшение работоспособности.
Общий балл колеблется от 0 до 24, при этом более высокий балл указывает на большую степень инвалидности.
Положительное изменение указывает на ухудшение, а отрицательное изменение указывает на улучшение.
|
Исходный уровень, недели 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 и 60
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем суммарного балла Myasthenia Gravis-Composite (MG-C) при каждой запланированной оценке в течение периодов лечения и наблюдения
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 и 60
|
Шкала MG-C является утвержденной оценкой, и шкала проверяет 10 элементов, при этом отдельные элементы имеют разный вес.
Пункты включали птоз/взгляд вверх (диапазон: 0 [>45 секунд] - 3 [немедленно]), двоение в глазах при боковом взгляде (диапазон: 0 [>45 секунд] - 4 [немедленно]), закрытие глаз (диапазон: 0 [Норма] - 2 [сильная слабость]), разговор (диапазон: 0 [Норма] - 6 [трудно понять речь]), жевание (диапазон: 0 [Норма] - 6 [желудочный зонд]), глотание (диапазон: 0 [Норма] - 6 [желудочный зонд]), дыхание (диапазон: 0 [Норма] - 9 [зависимость от ИВЛ]), сгибание шеи (диапазон: 0 [Норма] - 4 [сильная слабость]), отведение плеча (диапазон: 0 [Норма] - 5 [сильная слабость]) и сгибание бедра (диапазон: 0 [Нормально] - 5 [сильная слабость]), более низкие баллы = более низкая активность заболевания.
Общий балл MG-C был получен путем суммирования ответов на каждый отдельный пункт, и баллы варьировались от 0 до 50, при этом более низкие баллы указывали на более низкую активность заболевания.
Положительное изменение указывает на ухудшение, а отрицательное изменение указывает на улучшение.
|
Исходный уровень, недели 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 и 60
|
|
Изменение общего балла количественной оценки миастении гравис (QMG) по сравнению с исходным уровнем при каждой запланированной оценке в течение периодов лечения и наблюдения
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 и 60
|
QMG является утвержденной оценкой, и шкала протестировала 13 пунктов, включая поражение глаз и лица, глотание, речь, силу конечностей и форсированную жизненную емкость легких.
Общий балл QMG был получен путем суммирования ответов на каждый отдельный пункт (13 пунктов; ответы: нет = 0, легкий = 1, средний = 2, тяжелый = 3), а балл варьируется от 0 до 39, при этом более низкие баллы указывают на более низкую активность болезни.
Положительное изменение указывает на ухудшение, а отрицательное изменение указывает на улучшение.
|
Исходный уровень, недели 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 и 60
|
|
Процент участников, использующих препараты экстренной помощи (внутривенное вливание иммуноглобулина G (IVIg) или плазмаферез (PEX))
Временное ограничение: От исходного уровня до конца исследования (до недели 60)
|
Спасательная терапия состояла из IVg или PEX.
Участники исследования, у которых наблюдалось ухудшение заболевания (например, увеличение на 2 балла по шкале MG-ADL или на 3 балла по шкале QMG между 2 последовательными визитами), могут быть рассмотрены для экстренной терапии по усмотрению исследователя.
|
От исходного уровня до конца исследования (до недели 60)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: UCB Cares, 001 844 599 22733 (UCB)
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 октября 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 сентября 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 октября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 октября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 октября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 сентября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 августа 2023 г.
Последняя проверка
1 августа 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания нервной системы
- Заболевания иммунной системы
- Новообразования
- Аутоиммунные заболевания нервной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Новообразования по локализации
- Неврологические проявления
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Новообразования нервной системы
- Паранеопластические синдромы, нервная система
- Паранеопластические синдромы
- Заболевания нервно-мышечных соединений
- Мышечная слабость
- Миастения Гравис
- Физиологические эффекты лекарств
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Розаноликсизумаб
Другие идентификационные номера исследования
- MG0004
- 2019-000969-21 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования.
Исследователи могут запросить доступ к анонимным данным отдельных пациентов и отредактированным документам исследования, которые могут включать: готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании.
Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org.
и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить.
Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале.
Этот план может измениться, если риск повторной идентификации участников исследования будет признан слишком высоким после его завершения; в этом случае и для защиты участников данные на уровне отдельных пациентов не будут доступны.
Сроки обмена IPD
Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки и через 18 месяцев после завершения испытаний.
Критерии совместного доступа к IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным IPD и отредактированным исследовательским документам, которые могут включать: необработанные наборы данных, готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, пустую форму отчета о случае, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании.
Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org.
и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить.
Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .