Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost rozanolixizumabu u dospělých pacientů s generalizovanou myasthenia gravis

22. srpna 2023 aktualizováno: UCB Biopharma SRL

Randomizovaná, otevřená rozšiřující studie ke zkoumání dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti rozanolixizumabu u dospělých pacientů s generalizovanou myasthenia gravis

Účelem MycarinGstudy je zhodnotit dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a dlouhodobou účinnost rozanolixizumabu u účastníků studie s generalizovanou myasthenia gravis (MG).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

71

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Aalborg, Dánsko
        • Mg0004 40128
  • Francie
      • Bordeaux, Francie
        • Mg0004 40129
      • Nice, Francie
        • Mg0004 40132
      • Paris, Francie
        • Mg0004 40133
      • Strasbourg, Francie
        • Mg0004 40131
  • Itálie
      • Milano, Itálie
        • Mg0004 40144
      • Pavia, Itálie
        • Mg0004 40146
      • Roma, Itálie
        • Mg0004 40150
      • Roma, Itálie
        • Mg0004 40148
  • Japonsko
      • Hanamaki shi, Japonsko
        • Mg0004 20078
      • Hiroshima, Japonsko
        • Mg0004 20079
      • Miyagi, Japonsko
        • Mg0004 20077
      • Shinjuku-Ku, Japonsko
        • Mg0004 20076
      • Suita, Japonsko
        • Mg0004 20032
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • Mg0004 50066
      • Québec, Kanada
        • Mg0004 50070
      • Toronto, Kanada
        • Mg0004 50069
  • Německo
      • Göttingen, Německo
        • Mg0004 40140
      • Leipzig, Německo
        • Mg0004 40078
      • Münster, Německo
        • Mg0004 40177
  • Polsko
      • Gdańsk, Polsko
        • Mg0004 40155
      • Lublin, Polsko
        • Mg0004 40151
      • Łódź, Polsko
        • Mg0004 40154
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace
        • Mg0004 20027
      • Saint Petersburg, Ruská Federace
        • Mg0004 20001
      • Saint Petersburg, Ruská Federace
        • Mg0004 20028
      • Saint Petersburg, Ruská Federace
        • Mg0004 20055
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013-4409
        • Mg0004 50081
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Mg0004 50072
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • Mg0004 50088
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33144
        • Mg0004 50120
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Mg0004 50073
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Mg0004 50114
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • Mg0004 50121
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Mg0004 50077
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Mg0004 50090
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Mg0004 50096
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan
        • Mg0004 20080
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Mg0004 20081
  • Česko
      • Ostrava-Poruba, Česko
        • Mg0004 40125
      • Praha 2, Česko
        • Mg0004 40124
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Mg0004 40159
      • Hospitalet de Llobregat, Španělsko
        • Mg0004 40157

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník byl způsobilý pro MG0003 [NCT03971422] nebo MGC003 v době zařazení do kterékoli studie a účastník buď dokončil období pozorování MG0003 nebo MGC003, nebo vyžadoval záchrannou terapii během období sledování úvodních studií
  • Tělesná hmotnost ≥35 kg při návštěvě 1
  • Účastníci studie mohou být muži nebo ženy

Kritéria vyloučení:

  • Důkaz aktivní nebo latentní tuberkulózy (TBC) doložený anamnézou a případně vyšetřením, RTG hrudníku (zadní přední a boční) a vyšetřením TBC pozitivním (ne neurčitým) QuantiFERON®-TB Gold Plus
  • Účastník dostal živé očkování během 8 týdnů před základní návštěvou; nebo zamýšlí podstoupit živou vakcinaci v průběhu studie nebo do 8 týdnů po poslední dávce studované medikace
  • Účastník studie zaznamenal reakci přecitlivělosti po expozici jiným lékům proti neonatálnímu Fc receptoru (FcRn) - Účastník studie s těžkou (definovanou jako stupeň 3 na stupnici myasthenia gravis-aktivuje každodenní život (MG-ADL)) slabostí postihující orofaryngeální nebo respirační svaly nebo kdo má myastenickou krizi nebo blížící se krizi
  • Účastník má jakoukoli laboratorní abnormalitu, která je podle názoru zkoušejícího klinicky významná, nevyřešila se při randomizaci a mohla by ohrozit nebo ohrozit schopnost účastníka studie účastnit se této studie.
  • Účastník studie splnil všechna povinná kritéria pro vysazení nebo povinné vysazení studovaného léku MG0003 [NCT03971422] nebo MGC003, nebo přerušil studijní medikaci v obou studiích, s výjimkou přerušení kvůli nutnosti záchranné léčby
  • Podle úsudku zkoušejícího není účastník studie považován za schopného dodržovat protokol návštěvy nebo příjem léků
  • Účastník studie má celoživotní pokus o sebevraždu (včetně aktivního pokusu, přerušeného pokusu nebo přerušeného pokusu) nebo měl sebevražedné myšlenky od poslední návštěvy v MG0003, což je indikováno kladnou odpovědí (Ano) buď na otázku 4 nebo otázku 5 Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dávkovací režim rozanolixizumabu 1
Účastníci studie randomizovaní do dávkovacího režimu 1 dostanou přidělenou dávku rozanolixizumabu v předem specifikovaných časových bodech během léčebného období. Dávkový režim lze změnit na základě uvážení zkoušejícího.
Lék: Rozanolixizumab
Rozanolixizumab bude podáván subkutánní infuzí v dávkovacím režimu 1 nebo 2.
Ostatní jména:
  • UCB7665
Experimentální: Dávkovací režim rozanolixizumabu 2
Účastníci studie randomizovaní do dávkovacího režimu 2 dostanou přidělenou dávku rozanolixizumabu v předem specifikovaných časových bodech během léčebného období. Dávkový režim lze změnit na základě uvážení zkoušejícího.
Lék: Rozanolixizumab
Rozanolixizumab bude podáván subkutánní infuzí v dávkovacím režimu 1 nebo 2.
Ostatní jména:
  • UCB7665

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (do 60. týdne)
TEAE je definována jako AE začínající v době prvního podání hodnoceného léčivého přípravku (IMP) nebo po něm nebo jakákoli nevyřešená událost již přítomná před prvním podáním IMP, jejíž intenzita se zhoršila po expozici IMP, až 8 týdnů po poslední dávka IMP u účastníků studie, kteří přerušili studii nebo IMP.
Od základního stavu do konce studie (do 60. týdne)
Procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), které vedly k trvalému stažení studijní medikace
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (do 60. týdne)
TEAE je definována jako AE začínající v době prvního podání IMP nebo po něm nebo jakákoli nevyřešená událost již přítomná před prvním podáním IMP, jejíž intenzita se zhoršila po expozici IMP, až 8 týdnů po poslední dávce IMP v roce účastníci studie, kteří přerušili studii nebo IMP.
Od základního stavu do konce studie (do 60. týdne)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího stavu u Myasthenia Gravis – aktivity denního života (MG-ADL) Celkové skóre při každém plánovaném hodnocení během léčby a období pozorování
Časové okno: Výchozí stav, týdny 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 a 60
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) je nástroj s 8 položkami pacientem hlášených výsledků (PRO) vyvinutý na základě kvantitativní myasthenia gravis (QMG). MG-ADL se zaměřil na symptomy a postižení napříč očními, bulbárními, respiračními a axiálními symptomy. Celkové skóre MG-ADL bylo získáno sečtením odpovědí na každou jednotlivou položku (8 položek; stupně: 0, 1, 2, 3), kde 0 představuje žádné příznaky nebo zhoršený výkon a 3 představuje nejzávažnější příznaky nebo zhoršený výkon. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre znamená větší postižení. Pozitivní změna znamená zhoršení a negativní změna znamená zlepšení.
Výchozí stav, týdny 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 a 60
Změna celkového skóre myasthenia Gravis-Composite (MG-C) od výchozího stavu při každém plánovaném hodnocení během léčby a období pozorování
Časové okno: Výchozí stav, týdny 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 a 60
Stupnice MG-C je validované hodnocení a škála testuje 10 položek, přičemž jednotlivé položky jsou váženy odlišně. Položky zahrnovaly ptózu/pohled nahoru (rozsah: 0 [>45 sekund] – 3 [okamžité]), dvojité vidění při bočním pohledu (rozsah: 0 [>45 sekund] – 4 [okamžité]), zavření oka (rozsah: 0 [Normální] – 2 [těžká slabost]), mluvení (rozsah: 0 [Normální] – 6 [obtížně srozumitelné řeči]), žvýkání (rozsah: 0 [Normální] – 6 [žaludeční sonda]), polykání (rozsah: 0 [Normální] – 6 [žaludeční sonda]), dýchání (rozsah: 0 [Normální] – 9 [závislost na ventilátoru]), flexe krku (rozsah: 0 [Normální] – 4 [těžká slabost]), abdukce ramene (rozsah: 0 [Normální] - 5 [těžká slabost]) a flexe kyčle (rozsah: 0 [Normální] - 5 [závažná slabost]), nižší skóre = nižší aktivita onemocnění. Celkové skóre MG-C bylo získáno sečtením odpovědí na každou jednotlivou položku a skóre se pohybovalo od 0 do 50, přičemž nižší skóre indikovalo nižší aktivitu onemocnění. Pozitivní změna znamená zhoršení a negativní změna znamená zlepšení.
Výchozí stav, týdny 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 a 60
Změna celkového skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) od výchozího stavu při každém plánovaném hodnocení během léčby a období pozorování
Časové okno: Výchozí stav, týdny 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 a 60
QMG je validované hodnocení a škála testovala 13 položek, včetně postižení očí a obličeje, polykání, řeči, síly končetin a nucené vitální kapacity. Celkové skóre QMG bylo získáno sečtením odpovědí na každou jednotlivou položku (13 položek; odpovědi: žádné=0, mírné=1, střední=2, závažné=3) a skóre se pohybuje od 0 do 39, přičemž nižší skóre ukazuje na nižší činnost onemocnění. Pozitivní změna znamená zhoršení a negativní změna znamená zlepšení.
Výchozí stav, týdny 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 a 60
Procento účastníků užívajících záchrannou medikaci (intravenózní infuze imunoglobulinu G (IVIg) nebo výměna plazmy (PEX))
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (do 60. týdne)
Záchranná terapie sestávala z IVIg nebo PEX. Účastníci studie, u kterých došlo ke zhoršení onemocnění (např. zvýšení o 2 body na MG-ADL nebo o 3 body na stupnici QMG mezi 2 po sobě jdoucími návštěvami), mohou být podle uvážení zkoušejícího zvažováni pro záchrannou terapii.
Od základního stavu do konce studie (do 60. týdne)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UCB Biopharma SRL

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 22733 (UCB)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2021

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. října 2019

První zveřejněno (Aktuální)

14. října 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MG0004
  • 2019-000969-21 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky. Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s poznámkou o případu, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem. Tento plán se může změnit, pokud je riziko opětovné identifikace účastníků pokusu po jeho dokončení příliš vysoké; v tomto případě a z důvodu ochrany účastníků nebudou údaje o jednotlivých pacientech zpřístupněny.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na Rozanolixizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit