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Un estudio para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de rozanolixizumab en pacientes adultos con miastenia grave generalizada

22 de agosto de 2023 actualizado por: UCB Biopharma SRL

Un estudio de extensión aleatorizado y abierto para investigar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo de rozanolixizumab en pacientes adultos con miastenia grave generalizada

El propósito del estudio MycarinG es evaluar la seguridad a largo plazo, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo de rozanolixizumab en participantes del estudio con miastenia gravis generalizada (MG).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

71

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Göttingen, Alemania
        • Mg0004 40140
      • Leipzig, Alemania
        • Mg0004 40078
      • Münster, Alemania
        • Mg0004 40177
  • Canadá
      • Montréal, Canadá
        • Mg0004 50066
      • Québec, Canadá
        • Mg0004 50070
      • Toronto, Canadá
        • Mg0004 50069
  • Chequia
      • Ostrava-Poruba, Chequia
        • Mg0004 40125
      • Praha 2, Chequia
        • Mg0004 40124
  • Dinamarca
      • Aalborg, Dinamarca
        • Mg0004 40128
  • España
      • Barcelona, España
        • Mg0004 40159
      • Hospitalet de Llobregat, España
        • Mg0004 40157
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013-4409
        • Mg0004 50081
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Mg0004 50072
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • Mg0004 50088
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33144
        • Mg0004 50120
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Mg0004 50073
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Mg0004 50114
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Mg0004 50121
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Mg0004 50077
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Mg0004 50090
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Mg0004 50096
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa
        • Mg0004 20027
      • Saint Petersburg, Federación Rusa
        • Mg0004 20001
      • Saint Petersburg, Federación Rusa
        • Mg0004 20028
      • Saint Petersburg, Federación Rusa
        • Mg0004 20055
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Mg0004 40129
      • Nice, Francia
        • Mg0004 40132
      • Paris, Francia
        • Mg0004 40133
      • Strasbourg, Francia
        • Mg0004 40131
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Mg0004 40144
      • Pavia, Italia
        • Mg0004 40146
      • Roma, Italia
        • Mg0004 40150
      • Roma, Italia
        • Mg0004 40148
  • Japón
      • Hanamaki shi, Japón
        • Mg0004 20078
      • Hiroshima, Japón
        • Mg0004 20079
      • Miyagi, Japón
        • Mg0004 20077
      • Shinjuku-Ku, Japón
        • Mg0004 20076
      • Suita, Japón
        • Mg0004 20032
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia
        • Mg0004 40155
      • Lublin, Polonia
        • Mg0004 40151
      • Łódź, Polonia
        • Mg0004 40154
  • Taiwán
      • Taichung, Taiwán
        • Mg0004 20080
      • Taipei, Taiwán
        • Mg0004 20081

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante era elegible para MG0003 [NCT03971422] o MGC003 en el momento de la inscripción en cualquiera de los estudios y el participante completó el período de observación de MG0003 o MGC003 o requirió terapia de rescate durante el período de observación de los estudios preliminares
  • Peso corporal ≥35 kg en la Visita 1
  • Los participantes del estudio pueden ser hombres o mujeres.

Criterio de exclusión:

  • Evidencia de tuberculosis (TB) activa o latente documentada por historial médico y examen, si corresponde, radiografías de tórax (anterior posterior y lateral) y prueba de TB con un QuantiFERON®-TB Gold Plus positivo (no indeterminado)
  • El participante ha recibido una vacuna viva dentro de las 8 semanas anteriores a la visita inicial; o tiene la intención de recibir una vacuna viva durante el curso del estudio o dentro de las 8 semanas posteriores a la dosis final del medicamento del estudio
  • El participante del estudio experimentó una reacción de hipersensibilidad después de la exposición a otros fármacos antirreceptores Fc neonatales (FcRn) - Participante del estudio con debilidad grave (definida como grado 3 en la escala de miastenia grave activa de la vida diaria (MG-ADL)) que afecta la orofaringe o las vías respiratorias músculos, o que tiene crisis miasténica o crisis inminente
  • El participante tiene cualquier anomalía de laboratorio que, en opinión del investigador, sea clínicamente significativa, no se haya resuelto en la aleatorización y podría poner en peligro o comprometer la capacidad del participante del estudio para participar en este estudio.
  • El participante del estudio cumplió con cualquier criterio de retiro obligatorio o interrupción obligatoria del fármaco del estudio MG0003 [NCT03971422] o MGC003, o interrumpió el medicamento del estudio en cualquiera de los estudios, con la excepción de la interrupción debido a la necesidad de un tratamiento de rescate
  • El participante del estudio no se considera capaz de cumplir con el programa de visitas del protocolo o la ingesta de medicamentos de acuerdo con el juicio del investigador.
  • El participante del estudio tiene un historial de por vida de intento de suicidio (incluido un intento activo, un intento interrumpido o un intento abortado) o ha tenido ideación suicida desde la última visita en MG0003, como lo indica una respuesta positiva (Sí) a la Pregunta 4 o a la Pregunta 5 de la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Régimen de dosificación de rozanolixizumab 1
Los participantes del estudio aleatorizados al régimen de dosificación 1 recibirán la dosis asignada de rozanolixizumab en puntos de tiempo preespecificados durante el Período de tratamiento. El régimen de dosis puede cambiarse según el criterio del investigador.
Droga: Rozanolixizumab
Rozanolixizumab se administrará por infusión subcutánea en el régimen de dosificación 1 o 2.
Otros nombres:
  • UCB7665
Experimental: Régimen de dosificación de rozanolixizumab 2
Los participantes del estudio aleatorizados al régimen de dosificación 2 recibirán la dosis asignada de rozanolixizumab en puntos de tiempo preespecificados durante el Período de tratamiento. El régimen de dosis puede cambiarse según el criterio del investigador.
Droga: Rozanolixizumab
Rozanolixizumab se administrará por infusión subcutánea en el régimen de dosificación 1 o 2.
Otros nombres:
  • UCB7665

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta la semana 60)
Un EAET se define como un EA que comienza en el momento de la primera administración del medicamento en investigación (IMP) o después, o cualquier evento no resuelto ya presente antes de la primera administración de IMP que empeoró en intensidad después de la exposición a IMP, hasta 8 semanas después de la administración. última dosis de IMP en participantes del estudio que interrumpieron el estudio o IMP.
Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta la semana 60)
Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) que llevaron a la retirada permanente del medicamento del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta la semana 60)
Un TEAE se define como un AA que comienza en o después de la primera administración de IMP o cualquier evento no resuelto ya presente antes de la primera administración de IMP que empeoró en intensidad después de la exposición a IMP, hasta 8 semanas después de la última dosis de IMP en participantes del estudio que interrumpieron el estudio o IMP.
Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta la semana 60)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en Miastenia Gravis-Actividades de la vida diaria (MG-ADL) Puntaje total en cada evaluación programada durante los períodos de tratamiento y observación
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 y 60
La Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) es un instrumento de resultado informado por el paciente (PRO) de 8 ítems desarrollado sobre la base de la Quantitative Myasthenia Gravis (QMG). El MG-ADL se centró en los síntomas y la discapacidad en los síntomas oculares, bulbares, respiratorios y axiales. La puntuación total de MG-ADL se obtuvo sumando las respuestas a cada ítem individual (8 ítems; Grados: 0, 1, 2, 3), donde 0 representa ausencia de síntomas o desempeño deficiente y 3 representa los síntomas más graves o el desempeño deficiente. El puntaje total varía de 0 a 24, donde un puntaje más alto indica más discapacidad. Un cambio positivo indica empeoramiento y un cambio negativo indica mejora.
Línea de base, Semanas 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 y 60
Cambio desde el inicio en la puntuación total del compuesto de miastenia gravis (MG-C) en cada evaluación programada durante los períodos de tratamiento y observación
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 y 60
La escala MG-C es una evaluación validada y la escala prueba 10 elementos con elementos individuales que se ponderan de manera diferente. Los ítems incluyeron ptosis/mirada hacia arriba (rango: 0 [>45 segundos] - 3 [Inmediato]), visión doble en la mirada lateral (rango: 0 [>45 segundos] - 4 [Inmediato]), cierre de ojos (rango: 0 [Normal] - 2 [debilidad severa]), hablar (rango: 0 [Normal] - 6 [dificultad para entender el habla]), masticar (rango: 0 [Normal] - 6 [sonda gástrica]), tragar (rango: 0 [Normal] - 6 [sonda gástrica]), respiración (rango: 0 [Normal] - 9 [dependencia del ventilador]), flexión de cuello (rango: 0 [Normal] - 4 [debilidad severa]), abducción de hombro (rango: 0 [Normal] - 5 [debilidad severa]) y flexión de cadera (rango: 0 [Normal] - 5 [debilidad severa]), puntajes más bajos = menor actividad de la enfermedad. La puntuación total de MG-C se obtuvo sumando las respuestas a cada elemento individual y la puntuación oscila entre 0 y 50, donde las puntuaciones más bajas indican una menor actividad de la enfermedad. Un cambio positivo indica empeoramiento y un cambio negativo indica mejora.
Línea de base, Semanas 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 y 60
Cambio desde el inicio en la puntuación total cuantitativa de la miastenia gravis (QMG) en cada evaluación programada durante los períodos de tratamiento y observación
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 y 60
El QMG es una evaluación validada y la escala evaluó 13 elementos, que incluyen compromiso ocular y facial, deglución, habla, fuerza de las extremidades y capacidad vital forzada. La puntuación total de QMG se obtuvo sumando las respuestas a cada ítem individual (13 ítems; Respuestas: Ninguna=0, Leve=1, Moderada=2, Severa=3) y la puntuación varía de 0 a 39, donde las puntuaciones más bajas indican una puntuación más baja. actividad de la enfermedad. Un cambio positivo indica empeoramiento y un cambio negativo indica mejora.
Línea de base, Semanas 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 y 60
Porcentaje de participantes que usan medicación de rescate (infusión intravenosa de inmunoglobulina G (IVIg) o intercambio de plasma (PEX))
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta la semana 60)
La terapia de rescate consistió en IgIV o PEX. Los participantes del estudio que experimentaron un empeoramiento de la enfermedad (p. ej., un aumento de 2 puntos en la MG-ADL o 3 puntos en la escala QMG entre 2 visitas consecutivas) pueden ser considerados para terapia de rescate a discreción del investigador.
Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta la semana 60)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

UCB Biopharma SRL

Investigadores

  • Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 22733 (UCB)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de octubre de 2019

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de octubre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de octubre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

14 de octubre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MG0004
  • 2019-000969-21 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o si se interrumpe el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo. Los investigadores pueden solicitar acceso a datos individuales anónimos a nivel de paciente y documentos de ensayos redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña. Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos individuales a nivel de paciente no estarían disponibles.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos de este estudio pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o la interrupción del desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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