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Um estudo para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do rozanolixizumabe em pacientes adultos com miastenia gravis generalizada

3 de agosto de 2026 atualizado por: UCB Biopharma SRL

Um estudo de extensão randomizado e aberto para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do rozanolixizumabe em pacientes adultos com miastenia gravis generalizada

O objetivo do MycarinGstudy é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do rozanolixizumabe em participantes do estudo com miastenia gravis generalizada (MG).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

71

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Göttingen, Alemanha
        • Mg0004 40140
      • Leipzig, Alemanha
        • Mg0004 40078
      • Münster, Alemanha
        • Mg0004 40177
  • Canadá
      • Montreal, Canadá
        • Mg0004 50066
      • Québec, Canadá
        • Mg0004 50070
      • Toronto, Canadá
        • Mg0004 50069
  • Dinamarca
      • Aalborg, Dinamarca
        • Mg0004 40128
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Mg0004 40159
      • L'Hospitalet de Llobregat, Espanha
        • Mg0004 40157
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013-4409
        • Mg0004 50081
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Mg0004 50072
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • Mg0004 50088
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33144
        • Mg0004 50120
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Mg0004 50073
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Mg0004 50114
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Mg0004 50121
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Mg0004 50077
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Mg0004 50090
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Mg0004 50096
  • França
      • Bordeaux, França
        • Mg0004 40129
      • Nice, França
        • Mg0004 40132
      • Paris, França
        • Mg0004 40133
      • Strasbourg, França
        • Mg0004 40131
  • Itália
      • Milan, Itália
        • Mg0004 40144
      • Pavia, Itália
        • Mg0004 40146
      • Roma, Itália
        • Mg0004 40150
      • Roma, Itália
        • Mg0004 40148
  • Japão
      • Hanamaki Shi, Japão
        • Mg0004 20078
      • Hiroshima, Japão
        • Mg0004 20079
      • Miyagi, Japão
        • Mg0004 20077
      • Shinjuku-Ku, Japão
        • Mg0004 20076
      • Suita, Japão
        • Mg0004 20032
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia
        • Mg0004 40155
      • Lodz, Polônia
        • Mg0004 40154
      • Lublin, Polônia
        • Mg0004 40151
  • Rússia
      • Moscow, Rússia
        • Mg0004 20027
      • Saint Petersburg, Rússia
        • Mg0004 20001
      • Saint Petersburg, Rússia
        • Mg0004 20028
      • Saint Petersburg, Rússia
        • Mg0004 20055
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Mg0004 20080
      • Taipei, Taiwan
        • Mg0004 20081
  • Tcheca
      • Ostrava-Poruba, Tcheca
        • Mg0004 40125
      • Prague, Tcheca
        • Mg0004 40124

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante era elegível para MG0003 [NCT03971422] ou MGC003 no momento da inscrição em qualquer um dos estudos e o participante completou o período de observação de MG0003 ou MGC003 ou necessitou de terapia de resgate durante o período de observação dos estudos introdutórios
  • Peso corporal ≥35 kg na visita 1
  • Os participantes do estudo podem ser homens ou mulheres

Critério de exclusão:

  • Evidência de tuberculose ativa ou latente (TB) documentada por histórico médico e exame, se aplicável, radiografia de tórax (posterior anterior e lateral) e teste de TB por um QuantiFERON®-TB Gold Plus positivo (não indeterminado)
  • O participante recebeu uma vacinação viva dentro de 8 semanas antes da visita inicial; ou pretende ter uma vacinação viva durante o curso do estudo ou dentro de 8 semanas após a dose final da medicação do estudo
  • O participante do estudo apresentou reação de hipersensibilidade após exposição a outros medicamentos anti-receptor Fc neonatal (FcRn) - Participante do estudo com fraqueza grave (definida como Grau 3 na escala de miastenia gravis-ativa da vida diária (MG-ADL)) afetando orofaringe ou respiratória músculos, ou que tem crise miastênica ou crise iminente
  • O participante tem qualquer anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador, é clinicamente significativa, não foi resolvida na randomização e pode prejudicar ou comprometer a capacidade do participante do estudo de participar deste estudo
  • O participante do estudo atendeu a qualquer retirada obrigatória ou critério obrigatório de descontinuação do medicamento do estudo MG0003 [NCT03971422] ou MGC003, ou descontinuou a medicação do estudo em qualquer um dos estudos, com exceção da descontinuação devido à necessidade de tratamento de resgate
  • O participante do estudo não é considerado capaz de aderir ao cronograma de visitas do protocolo ou ingestão de medicamentos de acordo com o julgamento do Investigador
  • O participante do estudo tem um histórico de tentativa de suicídio ao longo da vida (incluindo uma tentativa ativa, tentativa interrompida ou tentativa abortada) ou teve ideação suicida desde a última visita em MG0003, conforme indicado por uma resposta positiva (Sim) à Pergunta 4 ou à Pergunta 5 de a Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Esquema posológico de rozanolixizumabe 1
Os participantes do estudo randomizados para o regime de dosagem 1 receberão a dosagem atribuída de rozanolixizumabe em pontos de tempo pré-especificados durante o Período de Tratamento. O regime de dose pode ser alterado com base no critério do investigador.
Medicamento: Rozanolixizumabe
Rozanolixizumabe será administrado por infusão subcutânea no esquema posológico 1 ou 2.
Outros nomes:
  • UCB7665
Experimental: Esquema posológico de rozanolixizumabe 2
Os participantes do estudo randomizados para o regime de dosagem 2 receberão a dosagem atribuída de rozanolixizumabe em pontos de tempo pré-especificados durante o período de tratamento. O regime de dose pode ser alterado com base no critério do investigador.
Medicamento: Rozanolixizumabe
Rozanolixizumabe será administrado por infusão subcutânea no esquema posológico 1 ou 2.
Outros nomes:
  • UCB7665

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Da linha de base até o final do estudo (até a semana 60)
Um TEAE é definido como um EA iniciado no momento ou após a primeira administração do medicamento experimental (PIM) ou qualquer evento não resolvido já presente antes da primeira administração do IMP que piorou de intensidade após a exposição ao IMP, até 8 semanas após a última dose de IMP em participantes do estudo que descontinuaram o estudo ou IMP.
Da linha de base até o final do estudo (até a semana 60)
Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) levando à retirada permanente da medicação do estudo
Prazo: Da linha de base até o final do estudo (até a semana 60)
Um TEAE é definido como um EA iniciado no momento ou após a primeira administração de IMP ou qualquer evento não resolvido já presente antes da primeira administração de IMP que piorou de intensidade após a exposição ao IMP, até 8 semanas após a última dose de IMP em participantes do estudo que descontinuaram o estudo ou IMP.
Da linha de base até o final do estudo (até a semana 60)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação total das atividades da vida diária da miastenia gravis (MG-ADL) em cada avaliação agendada durante o tratamento e os períodos de observação
Prazo: Linha de base, semanas 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 e 60
O Miastenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) é um instrumento de resultado relatado pelo paciente (PRO) de 8 itens desenvolvido com base no Quantitative Myasthenia Gravis (QMG). O MG-ADL visava sintomas e incapacidades nos sintomas oculares, bulbares, respiratórios e axiais. A pontuação total do MG-ADL foi obtida pela soma das respostas para cada item individual (8 itens; Graus: 0, 1, 2, 3), onde 0 representa nenhum sintoma ou desempenho prejudicado e 3 representa os sintomas mais graves ou desempenho prejudicado. A pontuação total varia de 0 a 24, com uma pontuação mais alta indicando mais incapacidade. Uma mudança positiva indica piora e uma mudança negativa indica melhora.
Linha de base, semanas 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 e 60
Mudança da linha de base na pontuação total de Miastenia Gravis-Composite (MG-C) em cada avaliação agendada durante o tratamento e os períodos de observação
Prazo: Linha de base, semanas 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 e 60
A escala MG-C é uma avaliação validada e testa 10 itens com itens individuais sendo ponderados de forma diferente. Os itens incluíram ptose/olhar para cima (intervalo: 0 [>45 segundos] - 3 [Imediato]), visão dupla no olhar lateral (intervalo: 0 [>45 segundos] - 4 [Imediato]), fechamento ocular (intervalo: 0 [Normal] - 2 [fraqueza grave]), fala (intervalo: 0 [Normal] - 6 [difícil de entender a fala]), mastigação (intervalo: 0 [Normal] - 6 [tubo gástrico]), deglutição (intervalo: 0 [Normal] - 6 [sonda gástrica]), respiração (faixa: 0 [Normal] - 9 [dependência de ventilador]), flexão do pescoço (faixa: 0 [Normal] - 4 [fraqueza grave]), abdução do ombro (faixa: 0 [Normal] - 5 [fraqueza grave]) e flexão do quadril (variação: 0 [Normal] - 5 [fraqueza grave]), pontuações mais baixas = menor atividade da doença. A pontuação total do MG-C foi obtida pela soma das respostas a cada item individual e a pontuação varia de 0 a 50, com pontuações mais baixas indicando menor atividade da doença. Uma mudança positiva indica piora e uma mudança negativa indica melhora.
Linha de base, semanas 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 e 60
Mudança da linha de base na pontuação total quantitativa de Miastenia Gravis (QMG) em cada avaliação agendada durante o tratamento e os períodos de observação
Prazo: Linha de base, semanas 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 e 60
O QMG é uma avaliação validada e a escala testou 13 itens, incluindo envolvimento ocular e facial, deglutição, fala, força dos membros e capacidade vital forçada. A pontuação total do QMG foi obtida pela soma das respostas para cada item individual (13 itens; Respostas: Nenhuma=0, Leve=1, Moderada=2, Grave=3) e a pontuação varia de 0 a 39, com pontuações mais baixas indicando menor atividade da doença. Uma mudança positiva indica piora e uma mudança negativa indica melhora.
Linha de base, semanas 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 e 60
Porcentagem de participantes usando medicação de resgate (infusão intravenosa de imunoglobulina G (IVIg) ou troca de plasma (PEX))
Prazo: Da linha de base até o final do estudo (até a semana 60)
A terapia de resgate consistiu em IVIg ou PEX. Os participantes do estudo que apresentaram piora da doença (por exemplo, um aumento de 2 pontos no MG-ADL ou 3 pontos na escala QMG entre 2 visitas consecutivas) podem ser considerados para terapia de resgate a critério do investigador.
Da linha de base até o final do estudo (até a semana 60)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

UCB Biopharma SRL

Investigadores

  • Diretor de estudo: UCB Cares, 001 844 599 22733 (UCB)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de outubro de 2019

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de outubro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de outubro de 2019

Primeira postagem (Real)

14 de outubro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MG0004
  • 2019-000969-21 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos Estados Unidos e/ou Europa, ou o desenvolvimento global é interrompido e 18 meses após a conclusão do estudo. Os investigadores podem solicitar acesso a dados anônimos individuais de pacientes e documentos de ensaios editados, que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha. Este plano pode mudar se o risco de reidentificar os participantes do estudo for considerado muito alto após a conclusão do estudo; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou o desenvolvimento global ser descontinuado e 18 meses após a conclusão do estudo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anônimo e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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