用于指导铁螯合疗法的定量药敏图 (QSM)
2026年2月24日 更新者：Weill Medical College of Cornell University
定量药敏图 (QSM) 指导输血性铁过载中的铁螯合疗法
这项研究的总体目标是帮助开发一种新的磁共振 (MR) 方法，即定量磁化率图 (QSM)，以改进对肝脏铁浓度的测量，而无需进行肝活检。
肝脏铁的测量对于诊断和治疗体内铁过多（铁过载）的患者很重要。
由于脂肪、纤维化和其他异常的影响，目前 MRI 方法（R2 和 R2*）对肝铁的测量可能不准确。
QSM 不应受到这些因素的影响，并且应该没有这些错误。
在这项研究中，将对肝移植前患者的铁 MRI 测量值（QSM、R2 和 R2*）与肝外植体（从接受肝移植的患者身上取出的肝脏）中的铁进行化学分析进行比较。
否则将丢弃肝外植体。
研究人员期望这项研究将表明新的 MRI 方法 QSM 优于当前的 MRI 方法 R2 和 R2*。
研究概览
详细说明
这项研究的总体目标是通过开发一种准确的无创测量肝铁浓度 (LIC) 的方法来提高铁螯合疗法 (ICT) 输血铁过载患者的安全性，LIC 是衡量身体铁负荷的最佳方法在所有形式的全身铁过载中。 科学前提是定量磁化率图 (QSM) 提供了与 LIC 的定量生物物理学联系。 安全的 ICT 需要根据身体铁负荷仔细调整铁螯合剂剂量，以优化铁排泄，同时避免螯合剂毒性，包括胃肠道疾病、视听障碍、中性粒细胞减少症、关节病、生长迟缓以及肝肾衰竭。 QSM 通过克服当前 R2 (=1/T2) 和 R2* (=R2+R2') 估计中与 LIC 缺乏明确生物物理联系的固有细胞干扰，实现对 LIC 的准确测量。 R2 和 R2* 方法的基本生物物理学限制是除铁以外的体素内含量，包括纤维化、脂肪变性和坏死性炎症，也会改变松弛。 在肝脏中，储存在铁蛋白和含铁血黄素中的顺磁性铁是 QSM 的主要敏感性来源。 因此，QSM 测量的磁化率与肝脏中的铁浓度具有简单的线性关系，并且几乎不受纤维化、脂肪变性和坏死性炎症的影响。 研究者的研究计划有 3 个具体目标：
目标 1. 开发 hQSM 以在没有干扰误差的情况下准确测量 LIC。 研究人员将优化数据采集和处理，以通过稳健的脂肪水分离实现自由呼吸导航采集。
目标 2. 使用肝脏外植体中 LIC 的组织学和化学测量来验证 hQSM。 研究人员将使用肝外植体 LIC 化学测量的参考标准，通过组织学检查评估肝移植前患者 hQSM 和 R2* 测量的 LIC 的准确性。
目标 3. 评估 ICT 输血铁过载患者的 hQSM。 在因重型地中海贫血而定期输血的患者中，研究人员将进行一项双盲临床研究，比较 hQSM 和 R2* 在测量 LIC 年度变化方面的准确性，使用对红细胞输血中长达一年的铁量的回归和长达一年的铁螯合剂累积剂量。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
55
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、美国、10021
- Weill Cornell Medical College
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
取样方法
非概率样本
研究人群
健康受试者将通过个人联系和研究的书面描述以及在线广告从社区中选择。
受试者将在哥伦比亚大学从等待肝移植的受试者中选出，以参加该研究。
描述
纳入标准：
- 重型地中海贫血确诊
- 以 Jadenu® 形式配制的地拉罗司作为唯一的铁螯合疗法 (ICT) 进行治疗
- 定期输血，记录在康奈尔地中海贫血计划中
- 2岁或以上
- 未怀孕的女性
纳入标准（针对健康受试者）：
- 21 岁或以上的男性和女性
- 能够并愿意给予同意
- 没有已知的血液学和肝脏疾病
- MRI 无禁忌症
排除标准：
- 与 ICT 相关的听觉或眼部毒性病史
- 对处方治疗依从性差的病史
- 无法忍受 MRI 检查
- 精神疾病的治疗
- 制度化或监禁
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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输血铁过载患者
由于每三个月进行一次 MRI 检查的临床指征以及移植后可用于分析的肝外植体，因此选择了等待肝移植的输血铁过载患者的受试者群体。
外植体将接受 QSM 或 R2* MRI，以提供与肝铁浓度 (LIC) 的定量生物物理联系。
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研究人员将使用肝脏铁浓度 (LIC) 的组织学检查和化学测量来验证肝脏 QSM (hQSM)。
患者将在目标 1 中接受临床 MRI。
在 LIC 增加的患者中，他们的肝外植体将接受 MRI、病理检查和 LIC 的化学测定。
通过将 hQSM 与这种传统的 MRI 技术进行比较，研究人员将能够验证 hQSM 在测量肝脏铁浓度 (LIC) 方面的作用
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健康受试者
年龄超过 21 岁的健康对照受试者，没有已知的血液学或肝脏疾病，也没有 MRI 的禁忌症
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研究人员将使用肝脏铁浓度 (LIC) 的组织学检查和化学测量来验证肝脏 QSM (hQSM)。
患者将在目标 1 中接受临床 MRI。
在 LIC 增加的患者中，他们的肝外植体将接受 MRI、病理检查和 LIC 的化学测定。
通过将 hQSM 与这种传统的 MRI 技术进行比较，研究人员将能够验证 hQSM 在测量肝脏铁浓度 (LIC) 方面的作用
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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定量磁化率图谱 (QSM) MRI 在量化肝铁浓度 (LIC) 方面的功效证明
大体时间：5年
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研究人员将使用肝脏外植体中 LIC 的金标准化学测量方法，通过组织学检查评估 QSM 测量的肝移植前患者肝脏铁浓度的准确性。
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5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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纤维化由体内 R2* 确定，这是一种提供铁水平定量信息的 MRI 方法
大体时间：5年
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R2* 是一种用于 MRI 的成像方法。
R2* = (1/T2*) 其中 R2* 是以赫兹（[1/秒]）为单位测量的弛豫率。
R2* 通常用于通过测量受铁影响的氢核的弛豫时间来查看铁水平。
铁的存在导致质子弛豫时间 (T2*) 缩短，从而增加 R2*。
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5年
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纤维化由体外 R2* 确定，这是一种提供铁水平定量信息的 MRI 方法
大体时间：5年
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R2* 是一种用于 MRI 的成像方法。
R2* = (1/T2*) 其中 R2* 是以赫兹（[1/秒]）为单位测量的弛豫率。
R2* 通常用于通过测量受铁影响的氢核的弛豫时间来查看铁水平。
铁的存在导致质子弛豫时间 (T2*) 缩短，从而增加 R2*。
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5年
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纤维化由体内 hQSM 确定，hQSM 是一种 MRI 后处理技术，可提供有关铁水平的定量信息
大体时间：5年
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定量磁化率图 (QSM) 被成像研究界广泛用于检测铁的应用。
组织可以响应磁场而被磁化，磁化的程度被称为磁化率，它是由铁中的不成对电子或造影剂等外部来源引起的。
QSM 允许可视化铁源的大小和形状，提供铁浓度的精确估计（单位：十亿分之一 [ppb] 或百万分之一 [ppm]）。
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5年
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纤维化由体外 hQSM 确定，hQSM 是一种 MRI 后处理技术，可提供有关铁水平的定量信息
大体时间：5年
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定量磁化率图 (QSM) 被成像研究界广泛用于检测铁的应用。
组织可以响应磁场而被磁化，磁化的程度被称为磁化率，它是由铁中的不成对电子或造影剂等外部来源引起的。
QSM 允许可视化铁源的大小和形状，提供铁浓度的精确估计（单位：十亿分之一 [ppb] 或百万分之一 [ppm]）。
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5年
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通过体内 R2* 确定的脂肪变性，这是一种提供铁水平定量信息的 MRI 方法
大体时间：5年
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R2* 是一种用于 MRI 的成像方法。
R2* = (1/T2*) 其中 R2* 是以赫兹（[1/秒]）为单位测量的弛豫率。
R2* 通常用于通过测量受铁影响的氢核的弛豫时间来查看铁水平。
铁的存在导致质子弛豫时间 (T2*) 缩短，从而增加 R2*。
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5年
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通过体外 R2* 确定的脂肪变性，这是一种提供铁水平定量信息的 MRI 方法
大体时间：5年
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R2* 是一种用于 MRI 的成像方法。
R2* = (1/T2*) 其中 R2* 是以赫兹（[1/秒]）为单位测量的弛豫率。
R2* 通常用于通过测量受铁影响的氢核的弛豫时间来查看铁水平。
铁的存在导致质子弛豫时间 (T2*) 缩短，从而增加 R2*。
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5年
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脂肪变性由体内 hQSM 确定，hQSM 是一种 MRI 后处理技术，可提供有关铁水平的定量信息
大体时间：5年
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定量磁化率图 (QSM) 被成像研究界广泛用于检测铁的应用。
组织可以响应磁场而被磁化，磁化的程度被称为磁化率，它是由铁中的不成对电子或造影剂等外部来源引起的。
QSM 允许可视化铁源的大小和形状，提供铁浓度的精确估计（单位：十亿分之一 [ppb] 或百万分之一 [ppm]）。
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5年
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脂肪变性由体外 hQSM 确定，hQSM 是一种 MRI 后处理技术，可提供有关铁水平的定量信息
大体时间：5年
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定量磁化率图 (QSM) 被成像研究界广泛用于检测铁的应用。
组织可以响应磁场而被磁化，磁化的程度被称为磁化率，它是由铁中的不成对电子或造影剂等外部来源引起的。
QSM 允许可视化铁源的大小和形状，提供铁浓度的精确估计（单位：十亿分之一 [ppb] 或百万分之一 [ppm]）。
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5年
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由体内 R2* 确定的坏死性炎症，这是一种提供铁水平定量信息的 MRI 方法
大体时间：5年
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R2* 是一种用于 MRI 的成像方法。
R2* = (1/T2*) 其中 R2* 是以赫兹（[1/秒]）为单位测量的弛豫率。
R2* 通常用于通过测量受铁影响的氢核的弛豫时间来查看铁水平。
铁的存在导致质子弛豫时间 (T2*) 缩短，从而增加 R2*。
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5年
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由体外 R2* 确定的坏死性炎症，这是一种提供铁水平定量信息的 MRI 方法
大体时间：5年
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R2* 是一种用于 MRI 的成像方法。
R2* = (1/T2*) 其中 R2* 是以赫兹（[1/秒]）为单位测量的弛豫率。
R2* 通常用于通过测量受铁影响的氢核的弛豫时间来查看铁水平。
铁的存在导致质子弛豫时间 (T2*) 缩短，从而增加 R2*。
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5年
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由体内 hQSM 确定的坏死性炎症，hQSM 是一种 MRI 后处理技术，可提供有关铁水平的定量信息
大体时间：5年
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定量磁化率图 (QSM) 被成像研究界广泛用于检测铁的应用。
组织可以响应磁场而被磁化，磁化的程度被称为磁化率，它是由铁中的不成对电子或造影剂等外部来源引起的。
QSM 允许可视化铁源的大小和形状，提供铁浓度的精确估计（单位：十亿分之一 [ppb] 或百万分之一 [ppm]）。
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由体外 hQSM 确定的坏死性炎症，hQSM 是一种 MRI 后处理技术，可提供有关铁水平的定量信息
大体时间：5年
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定量磁化率图 (QSM) 被成像研究界广泛用于检测铁的应用。
组织可以响应磁场而被磁化，磁化的程度被称为磁化率，它是由铁中的不成对电子或造影剂等外部来源引起的。
QSM 允许可视化铁源的大小和形状，提供铁浓度的精确估计（单位：十亿分之一 [ppb] 或百万分之一 [ppm]）。
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5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Gary M Brittenham, MD、Columbia University
- 首席研究员：Yi Wang, PhD、Weill Medical College of Cornell University
- 首席研究员：Sujit S Sheth, MD、Weill Medical College of Cornell University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年12月16日
初级完成 (实际的)
2025年12月31日
研究完成 (实际的)
2025年12月31日
研究注册日期
首次提交
2019年11月7日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月18日
首次发布 (实际的)
2019年11月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月24日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 1706018263
- R01DK116126-01A1 (美国 NIH 拨款/合同)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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