Quantitative Susceptibility Mapping (QSM) om ijzerchelaattherapie te begeleiden
24 februari 2026 bijgewerkt door: Weill Medical College of Cornell University
Quantitative Susceptibility Mapping (QSM) om ijzerchelaattherapie te begeleiden bij transfusionele ijzerstapeling
Het algemene doel van dit onderzoek is om te helpen bij de ontwikkeling van een nieuwe methode voor magnetische resonantie (MR), Quantitative Susceptibility Mapping (QSM), om de meting van ijzerconcentraties in de lever te verbeteren zonder de noodzaak van een leverbiopsie.
Meting van leverijzer is belangrijk voor de diagnose en behandeling van patiënten die te veel ijzer in hun lichaam hebben (ijzerstapeling).
Leverijzermetingen met de huidige MRI-methoden (R2 en R2*) kunnen onnauwkeurig zijn vanwege de effecten van vet, fibrose en andere afwijkingen.
QSM zou niet beïnvloed moeten worden door deze factoren en zou vrij moeten zijn van deze fouten.
In deze studie zullen MRI-metingen (QSM, R2 en R2*) van ijzer bij patiënten vóór levertransplantatie worden vergeleken met chemische analyse van ijzer in leverexplantaten (levers verwijderd van patiënten die een levertransplantatie ondergaan).
De leverexplantaten zouden anders worden weggegooid.
Onderzoekers verwachten dat dit onderzoek zal aantonen dat de nieuwe MRI-methode, QSM, superieur is aan de huidige MRI-methoden, R2 en R2*.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
De algemene doelstelling van dit onderzoek is het verbeteren van de veiligheid van ijzerchelerende therapie (ICT) bij patiënten met transfusie-ijzerstapeling door een nauwkeurige, niet-invasieve meting van de leverijzerconcentratie (LIC), de beste maatstaf voor de ijzerbelasting in het lichaam, te ontwikkelen. bij alle vormen van systemische ijzerstapeling. Het wetenschappelijke uitgangspunt is dat kwantitatieve susceptibiliteitsmapping (QSM) een kwantitatieve biofysische verbinding met LIC biedt. Veilige ICT vereist een zorgvuldige aanpassing van de ijzerchelatordosis aan de ijzerbelasting van het lichaam om de ijzeruitscheiding te optimaliseren en tegelijkertijd chelatortoxiciteit te vermijden, waaronder gastro-intestinale stoornissen, audiovisuele stoornissen, neutropenie, artropathie, groeiachterstand en lever- en nierfalen. QSM maakt een nauwkeurige meting van LIC mogelijk door de inherente cellulaire interferentie in huidige R2 (=1/T2) en R2* (=R2+R2') schattingen te overwinnen die een goed gedefinieerde biofysische verbinding met de LIC missen. Een fundamentele biofysische beperking van de R2- en R2*-benaderingen is dat andere intravoxel-inhouden dan ijzer, waaronder fibrose, steatose en necro-inflammatie, ook de relaxatie veranderen. In de lever is paramagnetisch ijzer opgeslagen in ferritine en hemosiderine de dominante gevoeligheidsbron voor QSM. Bijgevolg heeft magnetische susceptibiliteit gemeten door QSM een eenvoudige lineaire relatie met de concentratie van ijzer in de lever en wordt deze weinig beïnvloed door fibrose, steatose en necro-ontsteking. Het onderzoeksplan van de onderzoeker heeft 3 specifieke doelen:
Doel 1. Ontwikkel hQSM voor nauwkeurige meting van LIC zonder storende fouten. Onderzoekers zullen de data-acquisitie en -verwerking optimaliseren voor vrij ademende navigator-acquisitie met robuuste vet-waterscheiding.
Doel 2. Valideer hQSM met behulp van histologie en chemische meting van LIC in leverexplantaten. Onderzoekers zullen de nauwkeurigheid van LIC's gemeten door hQSM en R2* beoordelen bij patiënten vóór levertransplantatie met histologisch onderzoek met behulp van de referentiestandaard voor chemische meting van LIC in leverexplantaten.
Doel 3. Evalueer hQSM bij patiënten met transfusionele ijzerstapeling onder ICT. Bij patiënten die regelmatig een transfusie krijgen voor thalassemie major, zullen onderzoekers een dubbelblind klinisch onderzoek uitvoeren waarbij de nauwkeurigheid van hQSM en R2* wordt vergeleken bij het meten van jaarlijkse veranderingen in LIC, waarbij regressie wordt gebruikt tegen de jaarlijkse hoeveelheid ijzer die wordt toegediend bij transfusies van rode bloedcellen en de cumulatieve dosis ijzerchelator gedurende een jaar.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
55
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Gezonde proefpersonen worden uit de gemeenschap geselecteerd door middel van persoonlijk contact en schriftelijke beschrijving van het onderzoek en online advertenties.
Onderwerpen zullen in Columbia worden geselecteerd uit degenen die wachten op een levertransplantatie om in het onderzoek te worden opgenomen.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gevestigde diagnose van thalassemie major
- Behandeling met deferasirox geformuleerd als Jadenu® als enige ijzerchelaattherapie (ICT)
- Regelmatige transfusie met gegevens die worden bijgehouden in het Cornell Thalassemia-programma
- 2 jaar of ouder
- Vrouwtjes die niet zwanger zijn
Inclusiecriteria (voor gezonde proefpersonen):
- Mannen en vrouwen van 21 jaar of ouder
- Toestemming kunnen en willen geven
- Geen bekende hematologische en leverziekte
- Geen contra-indicaties voor MRI
Uitsluitingscriteria:
- Een geschiedenis van auditieve of oculaire toxiciteit gerelateerd aan ICT
- Een geschiedenis van slechte therapietrouw
- Een onvermogen om MRI-onderzoeken te tolereren
- Behandeling voor geestesziekte
- Institutionalisering of gevangenisstraf
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten met transfusionele ijzerstapeling
De proefpopulatie van patiënten met transfusie-ijzerstapeling die wachten op levertransplantatie is gekozen vanwege de klinische indicatie voor driemaandelijks MRI-onderzoek en de beschikbaarheid van leverexplantaten voor analyse na transplantatie.
Explantaten zullen QSM of R2* MRI ondergaan om een kwantitatieve biofysische verbinding te maken met de leverijzerconcentratie (LIC).
|
Onderzoekers zullen lever-QSM (hQSM) valideren met behulp van histologisch onderzoek en chemische meting van de leverijzerconcentratie (LIC).
Patiënten ondergaan klinische MRI in doel 1.
Bij patiënten met een verhoogde LIC ondergaan hun leverexplantaten MRI, pathologisch onderzoek en chemische bepaling van de LIC.
Onderzoekers zullen hQSM kunnen valideren bij het meten van de ijzerconcentratie in de lever (LIC) door het te vergelijken met deze traditionele MRI-techniek
|
|
Gezonde onderwerpen
Gezonde controlepersonen ouder dan 21 jaar zonder bekende hematologische of leverziekte en geen contra-indicaties voor MRI
|
Onderzoekers zullen lever-QSM (hQSM) valideren met behulp van histologisch onderzoek en chemische meting van de leverijzerconcentratie (LIC).
Patiënten ondergaan klinische MRI in doel 1.
Bij patiënten met een verhoogde LIC ondergaan hun leverexplantaten MRI, pathologisch onderzoek en chemische bepaling van de LIC.
Onderzoekers zullen hQSM kunnen valideren bij het meten van de ijzerconcentratie in de lever (LIC) door het te vergelijken met deze traditionele MRI-techniek
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantoning van de werkzaamheid van kwantitatieve susceptibiliteitsmapping (QSM) MRI bij het kwantificeren van de ijzerconcentratie in de lever (LIC)
Tijdsspanne: Vijf jaar
|
Onderzoekers zullen de nauwkeurigheid beoordelen van de ijzerconcentraties in de lever gemeten door QSM bij patiënten vóór levertransplantatie met histologisch onderzoek met behulp van de gouden standaard chemische meting van LIC in leverexplantaten.
|
Vijf jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Fibrose zoals bepaald door in vivo R2*, een MRI-methode die kwantitatieve informatie geeft over ijzergehaltes
Tijdsspanne: Vijf jaar
|
R2* is een beeldvormingsmethode die wordt gebruikt bij MRI.
R2* = (1/T2*) waarbij R2* een relaxatiesnelheid is, gemeten in eenheden van Hz ([1/sec]).
R2* wordt vaak gebruikt om naar ijzerniveaus te kijken door de relaxatietijden te meten van waterstofkernen die door ijzer zijn aangetast.
De aanwezigheid van het ijzer resulteert in een verkorting van de protonrelaxatietijden (T2*), waardoor R2* toeneemt.
|
Vijf jaar
|
|
Fibrose zoals bepaald door in vitro R2*, een MRI-methode die kwantitatieve informatie geeft over ijzergehaltes
Tijdsspanne: Vijf jaar
|
R2* is een beeldvormingsmethode die wordt gebruikt bij MRI.
R2* = (1/T2*) waarbij R2* een relaxatiesnelheid is, gemeten in eenheden van Hz ([1/sec]).
R2* wordt vaak gebruikt om naar ijzerniveaus te kijken door de relaxatietijden te meten van waterstofkernen die door ijzer zijn aangetast.
De aanwezigheid van het ijzer resulteert in een verkorting van de protonrelaxatietijden (T2*), waardoor R2* toeneemt.
|
Vijf jaar
|
|
Fibrose zoals bepaald door in vivo hQSM, een MRI-nabewerkingstechniek die kwantitatieve informatie geeft over ijzerniveaus
Tijdsspanne: Vijf jaar
|
Quantitative Susceptibility Mapping (QSM) wordt veel gebruikt door de beeldvormingsonderzoeksgemeenschap in toepassingen om ijzer te detecteren.
Weefsel kan gemagnetiseerd raken als reactie op een magnetisch veld, en de mate van magnetisatie staat bekend als gevoeligheid, die voortkomt uit ongepaarde elektronen in ijzer of externe bronnen zoals contrastmiddelen.
QSM maakt visualisatie van de afmetingen en vormen van ijzerbronnen mogelijk en levert nauwkeurige schattingen van ijzerconcentraties (eenheden: delen per miljard [ppb] of delen per miljoen [ppm]).
|
Vijf jaar
|
|
Fibrose zoals bepaald door in vitro hQSM, een MRI-nabewerkingstechniek die kwantitatieve informatie geeft over ijzerniveaus
Tijdsspanne: Vijf jaar
|
Quantitative Susceptibility Mapping (QSM) wordt veel gebruikt door de beeldvormingsonderzoeksgemeenschap in toepassingen om ijzer te detecteren.
Weefsel kan gemagnetiseerd raken als reactie op een magnetisch veld, en de mate van magnetisatie staat bekend als gevoeligheid, die voortkomt uit ongepaarde elektronen in ijzer of externe bronnen zoals contrastmiddelen.
QSM maakt visualisatie van de afmetingen en vormen van ijzerbronnen mogelijk en levert nauwkeurige schattingen van ijzerconcentraties (eenheden: delen per miljard [ppb] of delen per miljoen [ppm]).
|
Vijf jaar
|
|
Steatose zoals bepaald door in vivo R2*, een MRI-methode die kwantitatieve informatie geeft over ijzergehaltes
Tijdsspanne: Vijf jaar
|
R2* is een beeldvormingsmethode die wordt gebruikt bij MRI.
R2* = (1/T2*) waarbij R2* een relaxatiesnelheid is, gemeten in eenheden van Hz ([1/sec]).
R2* wordt vaak gebruikt om naar ijzerniveaus te kijken door de relaxatietijden te meten van waterstofkernen die door ijzer zijn aangetast.
De aanwezigheid van het ijzer resulteert in een verkorting van de protonrelaxatietijden (T2*), waardoor R2* toeneemt.
|
Vijf jaar
|
|
Steatose zoals bepaald door in vitro R2*, een MRI-methode die kwantitatieve informatie geeft over ijzergehaltes
Tijdsspanne: Vijf jaar
|
R2* is een beeldvormingsmethode die wordt gebruikt bij MRI.
R2* = (1/T2*) waarbij R2* een relaxatiesnelheid is, gemeten in eenheden van Hz ([1/sec]).
R2* wordt vaak gebruikt om naar ijzerniveaus te kijken door de relaxatietijden te meten van waterstofkernen die door ijzer zijn aangetast.
De aanwezigheid van het ijzer resulteert in een verkorting van de protonrelaxatietijden (T2*), waardoor R2* toeneemt.
|
Vijf jaar
|
|
Steatosis zoals bepaald door in vivo hQSM, een MRI-nabewerkingstechniek die kwantitatieve informatie geeft over ijzerniveaus
Tijdsspanne: Vijf jaar
|
Quantitative Susceptibility Mapping (QSM) wordt veel gebruikt door de beeldvormingsonderzoeksgemeenschap in toepassingen om ijzer te detecteren.
Weefsel kan gemagnetiseerd raken als reactie op een magnetisch veld, en de mate van magnetisatie staat bekend als gevoeligheid, die voortkomt uit ongepaarde elektronen in ijzer of externe bronnen zoals contrastmiddelen.
QSM maakt visualisatie van de afmetingen en vormen van ijzerbronnen mogelijk en levert nauwkeurige schattingen van ijzerconcentraties (eenheden: delen per miljard [ppb] of delen per miljoen [ppm]).
|
Vijf jaar
|
|
Steatose zoals bepaald door in vitro hQSM, een MRI-nabewerkingstechniek die kwantitatieve informatie geeft over ijzerniveaus
Tijdsspanne: Vijf jaar
|
Quantitative Susceptibility Mapping (QSM) wordt veel gebruikt door de beeldvormingsonderzoeksgemeenschap in toepassingen om ijzer te detecteren.
Weefsel kan gemagnetiseerd raken als reactie op een magnetisch veld, en de mate van magnetisatie staat bekend als gevoeligheid, die voortkomt uit ongepaarde elektronen in ijzer of externe bronnen zoals contrastmiddelen.
QSM maakt visualisatie van de afmetingen en vormen van ijzerbronnen mogelijk en levert nauwkeurige schattingen van ijzerconcentraties (eenheden: delen per miljard [ppb] of delen per miljoen [ppm]).
|
Vijf jaar
|
|
Necro-ontsteking zoals bepaald door in vivo R2*, een MRI-methode die kwantitatieve informatie geeft over ijzergehaltes
Tijdsspanne: Vijf jaar
|
R2* is een beeldvormingsmethode die wordt gebruikt bij MRI.
R2* = (1/T2*) waarbij R2* een relaxatiesnelheid is, gemeten in eenheden van Hz ([1/sec]).
R2* wordt vaak gebruikt om naar ijzerniveaus te kijken door de relaxatietijden te meten van waterstofkernen die door ijzer zijn aangetast.
De aanwezigheid van het ijzer resulteert in een verkorting van de protonrelaxatietijden (T2*), waardoor R2* toeneemt.
|
Vijf jaar
|
|
Necro-ontsteking zoals bepaald door in vitro R2*, een MRI-methode die kwantitatieve informatie geeft over ijzergehaltes
Tijdsspanne: Vijf jaar
|
R2* is een beeldvormingsmethode die wordt gebruikt bij MRI.
R2* = (1/T2*) waarbij R2* een relaxatiesnelheid is, gemeten in eenheden van Hz ([1/sec]).
R2* wordt vaak gebruikt om naar ijzerniveaus te kijken door de relaxatietijden te meten van waterstofkernen die door ijzer zijn aangetast.
De aanwezigheid van het ijzer resulteert in een verkorting van de protonrelaxatietijden (T2*), waardoor R2* toeneemt.
|
Vijf jaar
|
|
Necro-ontsteking zoals bepaald door in vivo hQSM, een MRI-nabewerkingstechniek die kwantitatieve informatie geeft over ijzergehaltes
Tijdsspanne: Vijf jaar
|
Quantitative Susceptibility Mapping (QSM) wordt veel gebruikt door de beeldvormingsonderzoeksgemeenschap in toepassingen om ijzer te detecteren.
Weefsel kan gemagnetiseerd raken als reactie op een magnetisch veld, en de mate van magnetisatie staat bekend als gevoeligheid, die voortkomt uit ongepaarde elektronen in ijzer of externe bronnen zoals contrastmiddelen.
QSM maakt visualisatie van de afmetingen en vormen van ijzerbronnen mogelijk en levert nauwkeurige schattingen van ijzerconcentraties (eenheden: delen per miljard [ppb] of delen per miljoen [ppm]).
|
Vijf jaar
|
|
Necro-ontsteking zoals bepaald door in vitro hQSM, een MRI-nabewerkingstechniek die kwantitatieve informatie geeft over ijzergehaltes
Tijdsspanne: Vijf jaar
|
Quantitative Susceptibility Mapping (QSM) wordt veel gebruikt door de beeldvormingsonderzoeksgemeenschap in toepassingen om ijzer te detecteren.
Weefsel kan gemagnetiseerd raken als reactie op een magnetisch veld, en de mate van magnetisatie staat bekend als gevoeligheid, die voortkomt uit ongepaarde elektronen in ijzer of externe bronnen zoals contrastmiddelen.
QSM maakt visualisatie van de afmetingen en vormen van ijzerbronnen mogelijk en levert nauwkeurige schattingen van ijzerconcentraties (eenheden: delen per miljard [ppb] of delen per miljoen [ppm]).
|
Vijf jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Gary M Brittenham, MD, Columbia University
- Hoofdonderzoeker: Yi Wang, PhD, Weill Medical College of Cornell University
- Hoofdonderzoeker: Sujit S Sheth, MD, Weill Medical College of Cornell University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 december 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 december 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 december 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 november 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 november 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
21 november 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Hematologische ziekten
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Bloedarmoede
- Hemoglobinopathieën
- Stoornissen in het ijzermetabolisme
- Thalassemie
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Hemische en lymfatische ziekten
- bèta-thalassemie
- IJzer overbelasting
- Onderzoekstechnieken
- Chemie -technieken, analytisch
- Spectrumanalyse
- Magnetische resonantiespectroscopie
Andere studie-ID-nummers
- 1706018263
- R01DK116126-01A1 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .