Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kvantitativní mapování citlivosti (QSM) jako vodítko pro chelatační terapii železa

24. února 2026 aktualizováno: Weill Medical College of Cornell University

Kvantitativní mapování citlivosti (QSM) jako vodítko pro chelatační terapii železem při transfuzním přetížení železem

Celkovým cílem tohoto výzkumu je pomoci vyvinout novou metodu magnetické rezonance (MR), Quantitative Susceptibility Mapping (QSM), ke zlepšení měření koncentrací železa v játrech bez nutnosti jaterní biopsie. Měření jaterního železa je důležité pro diagnostiku a léčbu pacientů, kteří mají v těle příliš mnoho železa (přetížení železem). Měření železa v játrech současnými metodami MRI (R2 a R2*) může být nepřesné kvůli účinkům tuku, fibrózy a dalších abnormalit. QSM by neměly být ovlivněny těmito faktory a měly by být bez těchto chyb. V této studii budou MRI měření (QSM, R2 a R2*) železa u pacientů před transplantací jater porovnána s chemickou analýzou železa v jaterních explantátech (játra odebraná pacientům podstupujícím transplantaci jater). Explantáty jater by jinak byly vyřazeny. Vyšetřovatelé očekávají, že tato studie ukáže, že nová metoda MRI, QSM, je lepší než současné metody MRI R2 a R2*.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Celkovým cílem tohoto výzkumu je zlepšit bezpečnost chelatační terapie železem (ICT) u pacientů s přetížením železem po transfuzích vyvinutím přesného neinvazivního měření koncentrace železa v játrech (LIC), nejlepšího měření zátěže těla železem. u všech forem systémového přetížení železem. Vědeckým předpokladem je, že kvantitativní mapování susceptibility (QSM) poskytuje kvantitativní biofyzikální spojení s LIC. Bezpečná ICT vyžaduje pečlivé přizpůsobení dávky chelátoru železa zátěži těla železem, aby se optimalizovalo vylučování železa a zároveň se zabránilo toxicitě chelátorů, včetně gastrointestinálních poruch, audiovizuálního poškození, neutropenie, artropatie, zpomalení růstu a selhání jater a ledvin. QSM umožňuje přesné měření LIC překonáním inherentní buněčné interference v aktuálních odhadech R2 (=1/T2) a R2* (=R2+R2'), které postrádají dobře definované biofyzikální spojení s LIC. Zásadním biofyzikálním omezením přístupů R2 a R2* je, že obsahy intravoxelu jiné než železo, včetně fibrózy, steatózy a nekrozánětu, také mění relaxaci. V játrech je dominantním zdrojem citlivosti pro QSM paramagnetické železo uložené ve feritinu a hemosiderinu. V důsledku toho má magnetická susceptibilita měřená pomocí QSM jednoduchý lineární vztah s koncentrací železa v játrech a je málo ovlivněna fibrózou, steatózou a nekroinflamací. Výzkumný plán vyšetřovatele má 3 konkrétní cíle:

Cíl 1. Vyvinout hQSM pro přesné měření LIC bez rušivých chyb. Vyšetřovatelé budou optimalizovat získávání a zpracování dat pro získání volně dýchajícího navigátoru s robustní separací tuku a vody.

Cíl 2. Ověřit hQSM pomocí histologie a chemického měření LIC v jaterních explantátech. Vyšetřovatelé posoudí přesnost LIC naměřených pomocí hQSM a R2* u pacientů před transplantací jater histologickým vyšetřením pomocí referenčního standardu chemického měření LIC v jaterních explantátech.

Cíl 3. Vyhodnotit hQSM u pacientů s přetížením transfuzním železem pod ICT. U pacientů, kteří pravidelně dostávají transfuzi kvůli thalassemii major, provedou výzkumníci dvojitě zaslepenou klinickou studii porovnávající přesnost hQSM a R2* při měření ročních změn LIC pomocí regrese proti celoročnímu množství železa podávaného při transfuzích červených krvinek a celoroční kumulativní dávka chelátoru železa.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

55

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Cornell Medical College

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Zdravé subjekty budou vybrány z komunity prostřednictvím osobního kontaktu a písemného popisu výzkumu a online reklamy.

Subjekty budou v Kolumbii vybrány z těch, kteří čekají na transplantaci jater, aby byli zařazeni do studie.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Stanovená diagnóza thalassemia major
  • Léčba deferasiroxem formulovaným jako Jadenu® jako jediná chelatační terapie železa (ICT)
  • Pravidelná transfuze se záznamy vedenými v programu Cornell Thalassemia
  • 2 roky nebo starší
  • Ženy, které nejsou březí

Kritéria pro zařazení (pro zdravé subjekty):

  • Muži a ženy ve věku 21 let nebo starší
  • Schopný a ochotný dát souhlas
  • Žádné známé hematologické a jaterní onemocnění
  • Žádné kontraindikace pro MRI

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza sluchové nebo oční toxicity související s ICT
  • Špatné dodržování předepsané terapie v anamnéze
  • Neschopnost tolerovat vyšetření MRI
  • Léčba duševních chorob
  • Institucionalizace nebo uvěznění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti s přetížením transfuzním železem
Předmětná populace pacientů s přetížením transfuzním železem čekajících na transplantaci jater byla vybrána z důvodu klinické indikace pro MRI vyšetření každé tři měsíce a dostupnosti jaterních explantátů pro analýzu po transplantaci. Explantáty obdrží QSM nebo R2* MRI, aby poskytly kvantitativní biofyzikální spojení s koncentrací železa v játrech (LIC).
Záření: Kvantitativní mapování susceptibility (QSM) magnetická rezonance (MRI)
Vyšetřovatelé ověří jaterní QSM (hQSM) pomocí histologického vyšetření a chemického měření koncentrace železa v játrech (LIC). Pacienti podstoupí klinickou MRI v cíli 1. U pacientů se zvýšeným LIC podstoupí jaterní explantáty MRI, patologické vyšetření a chemické stanovení LIC.
Záření: R2* Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
Vyšetřovatelé budou schopni ověřit hQSM při měření koncentrace železa v játrech (LIC) porovnáním s touto tradiční technikou MRI
Zdravé předměty
Zdravé kontrolní subjekty starší 21 let bez známého hematologického nebo jaterního onemocnění a bez kontraindikací pro MRI
Záření: Kvantitativní mapování susceptibility (QSM) magnetická rezonance (MRI)
Vyšetřovatelé ověří jaterní QSM (hQSM) pomocí histologického vyšetření a chemického měření koncentrace železa v játrech (LIC). Pacienti podstoupí klinickou MRI v cíli 1. U pacientů se zvýšeným LIC podstoupí jaterní explantáty MRI, patologické vyšetření a chemické stanovení LIC.
Záření: R2* Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
Vyšetřovatelé budou schopni ověřit hQSM při měření koncentrace železa v játrech (LIC) porovnáním s touto tradiční technikou MRI

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Demonstrace účinnosti kvantitativního mapování susceptibility (QSM) MRI při kvantifikaci koncentrace železa v játrech (LIC)
Časové okno: Pět let
Vyšetřovatelé posoudí přesnost koncentrací železa v játrech měřených pomocí QSM u pacientů před transplantací jater s histologickým vyšetřením pomocí zlatého standardu chemického měření LIC v jaterních explantátech.
Pět let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fibróza stanovená in vivo R2*, metodou MRI, která poskytuje kvantitativní informace o hladinách železa
Časové okno: Pět let
R2* je zobrazovací metoda používaná při MRI. R2* = (1/T2*), kde R2* je relaxační frekvence měřená v jednotkách Hz ([1/s]). R2* se běžně používá ke sledování hladin železa měřením relaxačních časů vodíkových jader ovlivněných železem. Přítomnost železa má za následek zkrácení doby relaxace protonů (T2*), a tím zvýšení R2*.
Pět let
Fibróza stanovená in vitro R2*, metodou MRI, která poskytuje kvantitativní informace o hladinách železa
Časové okno: Pět let
R2* je zobrazovací metoda používaná při MRI. R2* = (1/T2*), kde R2* je relaxační frekvence měřená v jednotkách Hz ([1/s]). R2* se běžně používá ke sledování hladin železa měřením relaxačních časů vodíkových jader ovlivněných železem. Přítomnost železa má za následek zkrácení doby relaxace protonů (T2*), a tím zvýšení R2*.
Pět let
Fibróza stanovená in vivo hQSM, technika následného zpracování MRI, která poskytuje kvantitativní informace o hladinách železa
Časové okno: Pět let
Kvantitativní mapování susceptibility (QSM) je široce používáno výzkumnou komunitou v oblasti zobrazování v aplikacích pro detekci železa. Tkáň se může zmagnetizovat v reakci na magnetické pole a rozsah magnetizace je známý jako susceptibilita, která vzniká z nepárových elektronů v železe nebo vnějších zdrojích, jako jsou kontrastní látky. QSM umožňuje vizualizaci velikostí a tvarů zdrojů železa, poskytuje přesné odhady koncentrací železa (jednotky: části na miliardu [ppb] nebo části na milion [ppm]).
Pět let
Fibróza stanovená in vitro hQSM, technikou MRI po zpracování, která poskytuje kvantitativní informace o hladinách železa
Časové okno: Pět let
Kvantitativní mapování susceptibility (QSM) je široce používáno výzkumnou komunitou v oblasti zobrazování v aplikacích pro detekci železa. Tkáň se může zmagnetizovat v reakci na magnetické pole a rozsah magnetizace je známý jako susceptibilita, která vzniká z nepárových elektronů v železe nebo vnějších zdrojích, jako jsou kontrastní látky. QSM umožňuje vizualizaci velikostí a tvarů zdrojů železa, poskytuje přesné odhady koncentrací železa (jednotky: části na miliardu [ppb] nebo části na milion [ppm]).
Pět let
Steatóza stanovená pomocí in vivo R2*, což je metoda MRI, která poskytuje kvantitativní informace o hladinách železa
Časové okno: Pět let
R2* je zobrazovací metoda používaná při MRI. R2* = (1/T2*), kde R2* je relaxační frekvence měřená v jednotkách Hz ([1/s]). R2* se běžně používá ke sledování hladin železa měřením relaxačních časů vodíkových jader ovlivněných železem. Přítomnost železa má za následek zkrácení doby relaxace protonů (T2*), a tím zvýšení R2*.
Pět let
Steatóza stanovená in vitro R2*, metodou MRI, která poskytuje kvantitativní informace o hladinách železa
Časové okno: Pět let
R2* je zobrazovací metoda používaná při MRI. R2* = (1/T2*), kde R2* je relaxační frekvence měřená v jednotkách Hz ([1/s]). R2* se běžně používá ke sledování hladin železa měřením relaxačních časů vodíkových jader ovlivněných železem. Přítomnost železa má za následek zkrácení doby relaxace protonů (T2*), a tím zvýšení R2*.
Pět let
Steatóza určená in vivo hQSM, technika následného zpracování MRI, která poskytuje kvantitativní informace o hladinách železa
Časové okno: Pět let
Kvantitativní mapování susceptibility (QSM) je široce používáno výzkumnou komunitou v oblasti zobrazování v aplikacích pro detekci železa. Tkáň se může zmagnetizovat v reakci na magnetické pole a rozsah magnetizace je známý jako susceptibilita, která vzniká z nepárových elektronů v železe nebo vnějších zdrojích, jako jsou kontrastní látky. QSM umožňuje vizualizaci velikostí a tvarů zdrojů železa, poskytuje přesné odhady koncentrací železa (jednotky: části na miliardu [ppb] nebo části na milion [ppm]).
Pět let
Steatóza stanovená in vitro hQSM, technika následného zpracování MRI, která poskytuje kvantitativní informace o hladinách železa
Časové okno: Pět let
Kvantitativní mapování susceptibility (QSM) je široce používáno výzkumnou komunitou v oblasti zobrazování v aplikacích pro detekci železa. Tkáň se může zmagnetizovat v reakci na magnetické pole a rozsah magnetizace je známý jako susceptibilita, která vzniká z nepárových elektronů v železe nebo vnějších zdrojích, jako jsou kontrastní látky. QSM umožňuje vizualizaci velikostí a tvarů zdrojů železa, poskytuje přesné odhady koncentrací železa (jednotky: části na miliardu [ppb] nebo části na milion [ppm]).
Pět let
Nekrozánět zjištěný in vivo R2*, metodou MRI, která poskytuje kvantitativní informace o hladinách železa
Časové okno: Pět let
R2* je zobrazovací metoda používaná při MRI. R2* = (1/T2*), kde R2* je relaxační frekvence měřená v jednotkách Hz ([1/s]). R2* se běžně používá ke sledování hladin železa měřením relaxačních časů vodíkových jader ovlivněných železem. Přítomnost železa má za následek zkrácení doby relaxace protonů (T2*), a tím zvýšení R2*.
Pět let
Nekrozánět zjištěný in vitro R2*, metodou MRI, která poskytuje kvantitativní informace o hladinách železa
Časové okno: Pět let
R2* je zobrazovací metoda používaná při MRI. R2* = (1/T2*), kde R2* je relaxační frekvence měřená v jednotkách Hz ([1/s]). R2* se běžně používá ke sledování hladin železa měřením relaxačních časů vodíkových jader ovlivněných železem. Přítomnost železa má za následek zkrácení doby relaxace protonů (T2*), a tím zvýšení R2*.
Pět let
Nekroinflamace zjištěná in vivo hQSM, technikou následného zpracování MRI, která poskytuje kvantitativní informace o hladinách železa
Časové okno: Pět let
Kvantitativní mapování susceptibility (QSM) je široce používáno výzkumnou komunitou v oblasti zobrazování v aplikacích pro detekci železa. Tkáň se může zmagnetizovat v reakci na magnetické pole a rozsah magnetizace je známý jako susceptibilita, která vzniká z nepárových elektronů v železe nebo vnějších zdrojích, jako jsou kontrastní látky. QSM umožňuje vizualizaci velikostí a tvarů zdrojů železa, poskytuje přesné odhady koncentrací železa (jednotky: části na miliardu [ppb] nebo části na milion [ppm]).
Pět let
Nekroinflamace zjištěná in vitro hQSM, technikou následného zpracování MRI, která poskytuje kvantitativní informace o hladinách železa
Časové okno: Pět let
Kvantitativní mapování susceptibility (QSM) je široce používáno výzkumnou komunitou v oblasti zobrazování v aplikacích pro detekci železa. Tkáň se může zmagnetizovat v reakci na magnetické pole a rozsah magnetizace je známý jako susceptibilita, která vzniká z nepárových elektronů v železe nebo vnějších zdrojích, jako jsou kontrastní látky. QSM umožňuje vizualizaci velikostí a tvarů zdrojů železa, poskytuje přesné odhady koncentrací železa (jednotky: části na miliardu [ppb] nebo části na milion [ppm]).
Pět let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Weill Medical College of Cornell University

Spolupracovníci

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Columbia University
National Institutes of Health (NIH)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Gary M Brittenham, MD, Columbia University
  • Vrchní vyšetřovatel: Yi Wang, PhD, Weill Medical College of Cornell University
  • Vrchní vyšetřovatel: Sujit S Sheth, MD, Weill Medical College of Cornell University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2025

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

21. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1706018263
  • R01DK116126-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MRI skeny

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit