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Mappatura quantitativa della suscettibilità (QSM) per guidare la terapia chelante del ferro

24 febbraio 2026 aggiornato da: Weill Medical College of Cornell University

Mappatura quantitativa della suscettibilità (QSM) per guidare la terapia chelante del ferro nel sovraccarico di ferro trasfusionale

L'obiettivo generale di questa ricerca è aiutare a sviluppare un nuovo metodo di risonanza magnetica (MR), Quantitative Susceptibility Mapping (QSM), per migliorare la misurazione delle concentrazioni di ferro nel fegato senza la necessità di una biopsia epatica. La misurazione del ferro epatico è importante per diagnosticare e trattare i pazienti che hanno troppo ferro nel corpo (sovraccarico di ferro). Le misurazioni del ferro epatico con gli attuali metodi di risonanza magnetica (R2 e R2*) possono essere imprecise a causa degli effetti del grasso, della fibrosi e di altre anomalie. QSM non dovrebbe essere influenzato da questi fattori e dovrebbe essere esente da questi errori. In questo studio, le misurazioni MRI (QSM, R2 e R2*) del ferro nei pazienti prima del trapianto di fegato saranno confrontate con l'analisi chimica del ferro negli espianti di fegato (fegati prelevati da pazienti sottoposti a trapianto di fegato). Gli espianti di fegato verrebbero altrimenti scartati. Gli investigatori si aspettano che questo studio dimostri che il nuovo metodo MRI, QSM, è superiore agli attuali metodi MRI, R2 e R2*.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo generale di questa ricerca è migliorare la sicurezza della terapia ferrochelante (ICT) nei pazienti con sovraccarico di ferro trasfusionale sviluppando un'accurata misurazione non invasiva della concentrazione di ferro nel fegato (LIC), la migliore misura del carico di ferro corporeo in tutte le forme di sovraccarico sistemico di ferro. La premessa scientifica è che la mappatura quantitativa della suscettibilità (QSM) fornisce una connessione biofisica quantitativa al LIC. L'ICT sicura richiede un attento aggiustamento della dose di chelante del ferro al carico di ferro corporeo per ottimizzare l'escrezione di ferro evitando la tossicità chelante, inclusi disturbi gastrointestinali, compromissione audiovisiva, neutropenia, artropatia, ritardo della crescita e insufficienza epatica e renale. QSM consente una misurazione accurata del LIC superando l'interferenza cellulare intrinseca nelle attuali stime R2 (=1/T2) e R2* (=R2+R2') che mancano di una connessione biofisica ben definita al LIC. Una limitazione biofisica fondamentale degli approcci R2 e R2* è che anche i contenuti intravoxel diversi dal ferro, tra cui fibrosi, steatosi e necroinfiammazione, alterano il rilassamento. Nel fegato, il ferro paramagnetico immagazzinato nella ferritina e nell'emosiderina è la fonte di suscettibilità dominante per QSM. Di conseguenza, la suscettività magnetica misurata da QSM ha una semplice relazione lineare con la concentrazione di ferro nel fegato ed è poco influenzata da fibrosi, steatosi e necroinfiammazione. Il piano di ricerca dello sperimentatore ha 3 obiettivi specifici:

Obiettivo 1. Sviluppare hQSM per la misurazione accurata del LIC senza errori interferenti. Gli investigatori ottimizzeranno l'acquisizione e l'elaborazione dei dati per l'acquisizione del navigatore a respirazione libera con una solida separazione grasso-acqua.

Obiettivo 2. Convalidare l'hQSM utilizzando l'istologia e la misurazione chimica del LIC negli espianti di fegato. Gli investigatori valuteranno l'accuratezza dei LIC misurati da hQSM e R2 * nei pazienti prima del trapianto di fegato con esame istologico utilizzando lo standard di riferimento della misurazione chimica del LIC negli espianti di fegato.

Obiettivo 3. Valutare l'hQSM in pazienti con sovraccarico di ferro trasfusionale sotto ICT. Nei pazienti regolarmente trasfusi per talassemia major, i ricercatori condurranno uno studio clinico in doppio cieco confrontando l'accuratezza di hQSM e R2* nella misurazione delle variazioni annuali della LIC, utilizzando la regressione rispetto alla quantità annuale di ferro somministrata nelle trasfusioni di globuli rossi e il dose cumulativa annuale di chelante del ferro.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

55

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Cornell Medical College

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I soggetti sani saranno selezionati dalla comunità attraverso il contatto personale e la descrizione scritta della ricerca e la pubblicità online.

I soggetti saranno selezionati alla Columbia tra quelli in attesa di trapianto di fegato per essere arruolati nello studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi accertata di talassemia major
  • Trattamento con deferasirox formulato come Jadenu® come unica terapia chelante del ferro (TIC)
  • Trasfusioni regolari con registrazioni conservate nel programma Cornell Thalassemia
  • 2 anni o più
  • Donne che non sono incinte

Criteri di inclusione (per soggetti sani):

  • Uomini e donne di età pari o superiore a 21 anni
  • In grado e disposto a dare il consenso
  • Nessuna malattia ematologica ed epatica nota
  • Nessuna controindicazione per la risonanza magnetica

Criteri di esclusione:

  • Una storia di tossicità uditiva o oculare correlata alle TIC
  • Una storia di scarsa aderenza alla terapia prescritta
  • Incapacità di tollerare gli esami di risonanza magnetica
  • Trattamento per la malattia mentale
  • Istituzionalizzazione o reclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con sovraccarico di ferro trasfusionale
La popolazione di soggetti con sovraccarico di ferro trasfusionale in attesa di trapianto di fegato è stata scelta per l'indicazione clinica all'esame RM ogni tre mesi e per la disponibilità di espianti di fegato per l'analisi dopo il trapianto. Gli espianti riceveranno QSM o R2 * MRI per fornire una connessione biofisica quantitativa alla concentrazione di ferro nel fegato (LIC).
Radiazione: Mappatura quantitativa della suscettibilità (QSM) Imaging a risonanza magnetica (MRI)
Gli investigatori convalideranno il QSM epatico (hQSM) utilizzando l'esame istologico e la misurazione chimica della concentrazione di ferro nel fegato (LIC). I pazienti saranno sottoposti a risonanza magnetica clinica nell'obiettivo 1. Nei pazienti con aumento della LIC i loro espianti di fegato saranno sottoposti a risonanza magnetica, esame patologico e determinazione chimica della LIC.
Radiazione: R2* Imaging a risonanza magnetica (MRI)
Gli investigatori saranno in grado di convalidare l'hQSM nella misurazione della concentrazione di ferro nel fegato (LIC) confrontandola con questa tradizionale tecnica di risonanza magnetica
Soggetti sani
Soggetti di controllo sani di età superiore ai 21 anni senza malattie ematologiche o epatiche note e senza controindicazioni per la risonanza magnetica
Radiazione: Mappatura quantitativa della suscettibilità (QSM) Imaging a risonanza magnetica (MRI)
Gli investigatori convalideranno il QSM epatico (hQSM) utilizzando l'esame istologico e la misurazione chimica della concentrazione di ferro nel fegato (LIC). I pazienti saranno sottoposti a risonanza magnetica clinica nell'obiettivo 1. Nei pazienti con aumento della LIC i loro espianti di fegato saranno sottoposti a risonanza magnetica, esame patologico e determinazione chimica della LIC.
Radiazione: R2* Imaging a risonanza magnetica (MRI)
Gli investigatori saranno in grado di convalidare l'hQSM nella misurazione della concentrazione di ferro nel fegato (LIC) confrontandola con questa tradizionale tecnica di risonanza magnetica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dimostrazione dell'efficacia della mappatura quantitativa della suscettibilità (QSM) MRI nella quantificazione della concentrazione di ferro nel fegato (LIC)
Lasso di tempo: Cinque anni
Gli investigatori valuteranno l'accuratezza delle concentrazioni di ferro epatico misurate dal QSM nei pazienti prima del trapianto di fegato con esame istologico utilizzando la misurazione chimica gold standard del LIC negli espianti di fegato.
Cinque anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fibrosi determinata mediante R2* in vivo, un metodo MRI che fornisce informazioni quantitative sui livelli di ferro
Lasso di tempo: Cinque anni
R2* è un metodo di imaging utilizzato nella risonanza magnetica. R2* = (1/T2*) dove R2* è un tasso di rilassamento misurato in unità di Hz ([1/sec]). R2* è comunemente usato per osservare i livelli di ferro misurando i tempi di rilassamento dei nuclei di idrogeno interessati dal ferro. La presenza del ferro comporta l'accorciamento dei tempi di rilassamento del protone (T2*), aumentando così R2*.
Cinque anni
Fibrosi determinata mediante R2* in vitro, un metodo MRI che fornisce informazioni quantitative sui livelli di ferro
Lasso di tempo: Cinque anni
R2* è un metodo di imaging utilizzato nella risonanza magnetica. R2* = (1/T2*) dove R2* è un tasso di rilassamento misurato in unità di Hz ([1/sec]). R2* è comunemente usato per osservare i livelli di ferro misurando i tempi di rilassamento dei nuclei di idrogeno interessati dal ferro. La presenza del ferro comporta l'accorciamento dei tempi di rilassamento del protone (T2*), aumentando così R2*.
Cinque anni
Fibrosi determinata da hQSM in vivo, una tecnica di post-elaborazione MRI che fornisce informazioni quantitative sui livelli di ferro
Lasso di tempo: Cinque anni
La mappatura quantitativa della suscettibilità (QSM) è ampiamente utilizzata dalla comunità di ricerca sull'imaging nelle applicazioni per rilevare il ferro. Il tessuto può magnetizzarsi in risposta a un campo magnetico e l'entità della magnetizzazione è nota come suscettibilità, che deriva da elettroni spaiati nel ferro o da fonti esterne come agenti di contrasto. QSM consente la visualizzazione delle dimensioni e delle forme delle fonti di ferro, fornisce stime precise delle concentrazioni di ferro (unità: parti per miliardo [ppb] o parti per milione [ppm]).
Cinque anni
Fibrosi determinata da hQSM in vitro, una tecnica di post-elaborazione MRI che fornisce informazioni quantitative sui livelli di ferro
Lasso di tempo: Cinque anni
La mappatura quantitativa della suscettibilità (QSM) è ampiamente utilizzata dalla comunità di ricerca sull'imaging nelle applicazioni per rilevare il ferro. Il tessuto può magnetizzarsi in risposta a un campo magnetico e l'entità della magnetizzazione è nota come suscettibilità, che deriva da elettroni spaiati nel ferro o da fonti esterne come agenti di contrasto. QSM consente la visualizzazione delle dimensioni e delle forme delle fonti di ferro, fornisce stime precise delle concentrazioni di ferro (unità: parti per miliardo [ppb] o parti per milione [ppm]).
Cinque anni
Steatosi determinata mediante R2* in vivo, un metodo MRI che fornisce informazioni quantitative sui livelli di ferro
Lasso di tempo: Cinque anni
R2* è un metodo di imaging utilizzato nella risonanza magnetica. R2* = (1/T2*) dove R2* è un tasso di rilassamento misurato in unità di Hz ([1/sec]). R2* è comunemente usato per osservare i livelli di ferro misurando i tempi di rilassamento dei nuclei di idrogeno interessati dal ferro. La presenza del ferro comporta l'accorciamento dei tempi di rilassamento del protone (T2*), aumentando così R2*.
Cinque anni
Steatosi determinata mediante R2* in vitro, un metodo MRI che fornisce informazioni quantitative sui livelli di ferro
Lasso di tempo: Cinque anni
R2* è un metodo di imaging utilizzato nella risonanza magnetica. R2* = (1/T2*) dove R2* è un tasso di rilassamento misurato in unità di Hz ([1/sec]). R2* è comunemente usato per osservare i livelli di ferro misurando i tempi di rilassamento dei nuclei di idrogeno interessati dal ferro. La presenza del ferro comporta l'accorciamento dei tempi di rilassamento del protone (T2*), aumentando così R2*.
Cinque anni
Steatosi determinata da hQSM in vivo, una tecnica di post-elaborazione MRI che fornisce informazioni quantitative sui livelli di ferro
Lasso di tempo: Cinque anni
La mappatura quantitativa della suscettibilità (QSM) è ampiamente utilizzata dalla comunità di ricerca sull'imaging nelle applicazioni per rilevare il ferro. Il tessuto può magnetizzarsi in risposta a un campo magnetico e l'entità della magnetizzazione è nota come suscettibilità, che deriva da elettroni spaiati nel ferro o da fonti esterne come agenti di contrasto. QSM consente la visualizzazione delle dimensioni e delle forme delle fonti di ferro, fornisce stime precise delle concentrazioni di ferro (unità: parti per miliardo [ppb] o parti per milione [ppm]).
Cinque anni
Steatosi determinata mediante hQSM in vitro, una tecnica di post-elaborazione MRI che fornisce informazioni quantitative sui livelli di ferro
Lasso di tempo: Cinque anni
La mappatura quantitativa della suscettibilità (QSM) è ampiamente utilizzata dalla comunità di ricerca sull'imaging nelle applicazioni per rilevare il ferro. Il tessuto può magnetizzarsi in risposta a un campo magnetico e l'entità della magnetizzazione è nota come suscettibilità, che deriva da elettroni spaiati nel ferro o da fonti esterne come agenti di contrasto. QSM consente la visualizzazione delle dimensioni e delle forme delle fonti di ferro, fornisce stime precise delle concentrazioni di ferro (unità: parti per miliardo [ppb] o parti per milione [ppm]).
Cinque anni
Necroinfiammazione determinata mediante R2* in vivo, un metodo MRI che fornisce informazioni quantitative sui livelli di ferro
Lasso di tempo: Cinque anni
R2* è un metodo di imaging utilizzato nella risonanza magnetica. R2* = (1/T2*) dove R2* è un tasso di rilassamento misurato in unità di Hz ([1/sec]). R2* è comunemente usato per osservare i livelli di ferro misurando i tempi di rilassamento dei nuclei di idrogeno interessati dal ferro. La presenza del ferro comporta l'accorciamento dei tempi di rilassamento del protone (T2*), aumentando così R2*.
Cinque anni
Necroinfiammazione determinata da R2* in vitro, un metodo MRI che fornisce informazioni quantitative sui livelli di ferro
Lasso di tempo: Cinque anni
R2* è un metodo di imaging utilizzato nella risonanza magnetica. R2* = (1/T2*) dove R2* è un tasso di rilassamento misurato in unità di Hz ([1/sec]). R2* è comunemente usato per osservare i livelli di ferro misurando i tempi di rilassamento dei nuclei di idrogeno interessati dal ferro. La presenza del ferro comporta l'accorciamento dei tempi di rilassamento del protone (T2*), aumentando così R2*.
Cinque anni
Necroinfiammazione determinata da hQSM in vivo, una tecnica di post-elaborazione MRI che fornisce informazioni quantitative sui livelli di ferro
Lasso di tempo: Cinque anni
La mappatura quantitativa della suscettibilità (QSM) è ampiamente utilizzata dalla comunità di ricerca sull'imaging nelle applicazioni per rilevare il ferro. Il tessuto può magnetizzarsi in risposta a un campo magnetico e l'entità della magnetizzazione è nota come suscettibilità, che deriva da elettroni spaiati nel ferro o da fonti esterne come agenti di contrasto. QSM consente la visualizzazione delle dimensioni e delle forme delle fonti di ferro, fornisce stime precise delle concentrazioni di ferro (unità: parti per miliardo [ppb] o parti per milione [ppm]).
Cinque anni
Necroinfiammazione determinata da hQSM in vitro, una tecnica di post-elaborazione MRI che fornisce informazioni quantitative sui livelli di ferro
Lasso di tempo: Cinque anni
La mappatura quantitativa della suscettibilità (QSM) è ampiamente utilizzata dalla comunità di ricerca sull'imaging nelle applicazioni per rilevare il ferro. Il tessuto può magnetizzarsi in risposta a un campo magnetico e l'entità della magnetizzazione è nota come suscettibilità, che deriva da elettroni spaiati nel ferro o da fonti esterne come agenti di contrasto. QSM consente la visualizzazione delle dimensioni e delle forme delle fonti di ferro, fornisce stime precise delle concentrazioni di ferro (unità: parti per miliardo [ppb] o parti per milione [ppm]).
Cinque anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Weill Medical College of Cornell University

Collaboratori

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Columbia University
National Institutes of Health (NIH)

Investigatori

  • Investigatore principale: Gary M Brittenham, MD, Columbia University
  • Investigatore principale: Yi Wang, PhD, Weill Medical College of Cornell University
  • Investigatore principale: Sujit S Sheth, MD, Weill Medical College of Cornell University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

21 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1706018263
  • R01DK116126-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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