JR-171在粘多糖贮积症患者中的研究I
2025年3月13日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
JR-171 ㏌ I 型粘多糖贮积症患者的 I/II 期研究
I/II 期、开放标签、多中心、多国（日本、巴西和美国），旨在评估治疗 I 型粘多糖贮积症 (MPS I) 的安全性、药代动力学和疗效。
研究概览
详细说明
在JR-171-102的研究中，在JR-171-101研究的第12周相同的剂量下，受试者将在静脉内接受2.0或4.0 mg/kg/kg/周的JR-171。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Porto Alegre、巴西
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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São Paulo、巴西
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
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Fukuoka、日本
- Fukuoka Children's Hospital
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Nankoku、日本
- Kochi Medical School Hospital
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Osaka、日本
- Osaka Metropolitan university Hospital
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California
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Oakland、California、美国、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在知情同意时第 1 部分中年满 18 岁或第 2 部分中任何年龄的患者
- 可以获得书面知情同意书的患者。 如果由于与 MPS I 相关的智力障碍，患者在同意或愿意参与研究时年龄未满 18 岁（在日本为 20 岁），则需要获得患者合法可接受的代表（例如 他/她的父母或监护人）需要征得他/她的同意，而不是征得他/她的同意。 即使在这种情况下，也应尽可能获得患者的书面知情同意或同意
- 根据以下任一标准诊断为 MPS I 的患者：
- 白细胞或培养的皮肤成纤维细胞中 IDUA 酶的活性低于较低参考水平的 10%，并且与年龄相关的尿液中 GAG 水平升高（酶替代疗法之前）
- IDUA 酶在白细胞或培养的皮肤成纤维细胞中的活性低于较低参考水平的 10%，并且在 IDUA 基因的每个等位基因中存在一个致病突变
- 与年龄相关的尿液中 GAG 水平升高（在酶替代疗法之前），并且 IDUA 基因的每个等位基因中存在一个致病突变
- 被主要研究者或副研究者诊断为没有或有轻微 MPS I 相关智力障碍（能够报告自己的主观症状）的患者（仅第 1 部分）
- 已连续接受拉尼酶治疗至少 12 周且在首次使用 JR-171 之前已接受稳定剂量的拉尼酶治疗 2 周的患者，但未接受过拉尼酶治疗的患者或之前接受过 HSCT 治疗的患者除外）
- 女性患者或男性患者，其伴侣有生育能力，同意使用医学上公认的高效避孕方法，如杀精凝胶加避孕套、宫内节育器或口服避孕药，直至最后一次给药后一个月
排除标准：
- 接受基因疗法治疗的患者
- 主要研究者或副研究者认为不能进行腰穿的患者，包括因关节挛缩难以采取腰穿体位和腰穿时可能出现呼吸困难的患者
- 怀孕或哺乳期的患者
- 对任何药物发生严重药物过敏或超敏反应，经主要研究者或副研究者认为不适合参加研究的患者
- 在参加研究前 12 个月内接受过另一种研究产品的患者
- 主要研究者或副研究者出于对受试者安全的考虑而认为不适合参加研究的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第一部分 JR-171
药物：JR-171 IV 输液，剂量递增
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静脉输液
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实验性的：第二部分 JR-171
药物：JR-171静脉滴注，剂量递增，低剂量，高剂量
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静脉输液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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有不良事件的参与者人数
大体时间：JR-171的第一次剂量的时间，直到上次访问（第5周/第1周第2部分第2部分）。
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JR-171的第一次剂量的时间，直到上次访问（第5周/第1周第2部分第2部分）。
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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第1部分（AUC0-T）的每种剂量的药代动力学
大体时间：第1周至第4周
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第1周至第4周
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第1部分（CMAX）中每种剂量的药代动力学
大体时间：第1周至第4周
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第1周至第4周
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第2部分（AUC0-T）的每种剂量的药代动力学
大体时间：第1周至第12周
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第1周至第12周
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第2部分（CMAX）中每种剂量的药代动力学
大体时间：第1周至第12周
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第1周至第12周
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第1部分中脑脊液中硫酸乙酰肝素浓度
大体时间：基线到第4周
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基线到第4周
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第1部分的脑脊液硫酸盐浓度
大体时间：基线到第4周
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基线到第4周
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第2部分中脑脊液中硫酸乙酰肝素浓度
大体时间：基线到第12周
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基线到第12周
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第2部分中脑脊液中硫酸盐浓度
大体时间：基线到第12周
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基线到第12周
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第1部分的血清中硫酸乙酰肝素浓度
大体时间：基线到第5周
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基线到第5周
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第1部分的血清中硫酸盐浓度
大体时间：基线到第5周
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基线到第5周
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第2部分的血清中硫酸乙酰肝素浓度
大体时间：基线至第13周
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基线至第13周
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第2部分的血清中硫酸盐浓度
大体时间：基线至第13周
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基线至第13周
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尿液中硫酸乙酰肝素浓度在第1部分
大体时间：基线到第5周
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基线到第5周
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第1部分的尿液中硫酸盐浓度
大体时间：基线到第5周
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基线到第5周
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第2部分中尿液中硫酸乙酰肝素浓度
大体时间：基线至第13周
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基线至第13周
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第2部分的尿液中硫酸盐浓度
大体时间：基线至第13周
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基线至第13周
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第1部分中的肝量（调整了体重）
大体时间：基线到第5周
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基线到第5周
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脾量（调整了体重）第1部分
大体时间：基线到第5周
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基线到第5周
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第2部分中的肝量（调整了体重）
大体时间：基线至第13周
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基线至第13周
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第2部分中的脾量（调整了体重）
大体时间：基线至第13周
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基线至第13周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年9月1日
初级完成 (实际的)
2022年8月2日
研究完成 (实际的)
2022年8月2日
研究注册日期
首次提交
2019年12月27日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月10日
首次发布 (实际的)
2020年1月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月13日
最后验证
2025年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- JR-171-101
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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