ムコ多糖症患者におけるJR-171の研究I
2025年3月13日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
JR-171 ㏌ムコ多糖症Ⅰ型患者を対象とした第Ⅰ/Ⅱ相試験
ムコ多糖症I型（MPS I）の安全性、薬物動態を評価し、有効性を調査するために設計された、フェーズI / II、非盲検、多施設共同、多国籍（日本、ブラジル、米国）。
調査の概要
詳細な説明
JR-171-102の研究では、被験者はJR-171-101研究の12週目に受け取った同じ用量で、JR-171の2.0または4.0 mg/kg/週のいずれかを静脈内投与します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
18
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Porto Alegre、ブラジル
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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São Paulo、ブラジル
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
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Fukuoka、日本
- Fukuoka Children's Hospital
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Nankoku、日本
- Kochi Medical School Hospital
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Osaka、日本
- Osaka Metropolitan University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -パート1で18歳以上、またはパート2で任意の年齢の患者、インフォームドコンセントの時点で
- -書面によるインフォームドコンセントを取得できる患者。 患者が同意の時点で18歳未満（日本の場合は20歳）である場合、またはMPS I関連の知的障害のために研究への参加の意思が確認できない場合は、患者の法的に認められた代理人（例： 本人の同意ではなく、親または保護者）の同意を得る必要があります。 この場合でも、可能な限り、書面によるインフォームド コンセントまたは同意を患者から取得する必要があります。
- 以下の基準のいずれかに基づいてMPS Iと診断された患者：
- 白血球または培養皮膚線維芽細胞における IDUA 酵素活性が参照レベルの 10% 未満であり、加齢に伴う尿中 GAG レベルの増加 (酵素補充療法前)
- 白血球または培養皮膚線維芽細胞における IDUA 酵素の活性が参照レベルの 10% 未満であり、かつ IDUA 遺伝子の各対立遺伝子に 1 つの病原性変異が存在する
- 年齢に関連したGAGの尿中レベルの増加（酵素補充療法前）、およびIDUA遺伝子の各アレルにおける1つの病原性変異の存在
- 研究代表者または研究分担者により、MPS Iに関連する知的障害がないか軽度である（自覚症状を報告できる）と診断された患者（パート1のみ）
- ラロニダーゼを 12 週間以上継続して投与され、JR-171 の初回投与直前の 2 週間にわたって一定量のラロニダーゼが投与されている患者。
- -女性患者または共同パートナーが出産の可能性がある男性患者は、最終投与から1か月後まで、殺精子ジェルとコンドーム、子宮内避妊器具または経口避妊薬など、医学的に認められた非常に効果的な避妊方法を使用することに同意します
除外基準:
- 遺伝子治療を受けた患者さん
- 研究責任者または研究分担者が、関節拘縮により腰椎穿刺の体位をとることが困難な方、腰椎穿刺時に呼吸困難をきたしやすい方など、腰椎穿刺を行うことができないと判断した患者
- 妊娠中または授乳中の患者
- -重篤な薬物アレルギーまたは薬物に対する過敏症を発症した患者、研究責任者または研究分担者の意見では、研究への参加には不適切です
- -研究への登録前の12か月以内に別の治験薬を受け取った患者
- -研究責任者または研究分担者の意見では、参加者の安全性を考慮して研究に参加する資格がない患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Part1 JR-171
薬剤: JR-171 点滴静注、用量漸増
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点滴
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実験的：その2 JR-171
薬物: JR-171 点滴静注、用量漸増、低用量、高用量
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点滴
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象の参加者の数
時間枠：最後の訪問までのJR-171の最初の用量の時間（パート2のパート1/週の5週目）。
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最後の訪問までのJR-171の最初の用量の時間（パート2のパート1/週の5週目）。
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート1の各用量の薬物動態学（AUC0-T）
時間枠：1週目から4週目
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1週目から4週目
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パート1の各用量の薬物動態学（cmax）
時間枠：1週目から4週目
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1週目から4週目
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パート2の各用量の薬物動態（AUC0-T）
時間枠：1週目から12週目
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1週目から12週目
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パート2の各用量の薬物動態（cmax）
時間枠：1週目から12週目
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1週目から12週目
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パート1の脳脊髄液中のヘパラン硫酸濃度
時間枠：4週目までのベースライン
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4週目までのベースライン
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パート1の脳脊髄液中のデルマタン硫酸濃度
時間枠：4週目までのベースライン
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4週目までのベースライン
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パート2の脳脊髄液中のヘパラン硫酸濃度
時間枠：12週目までのベースライン
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12週目までのベースライン
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パート2の脳脊髄液中のデルマタン硫酸濃度
時間枠：12週目までのベースライン
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12週目までのベースライン
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パート1の血清中のヘパラン硫酸濃度
時間枠：5週目までのベースライン
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5週目までのベースライン
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パート1の血清中のデルマタン硫酸濃度
時間枠：5週目までのベースライン
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5週目までのベースライン
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パート2の血清中のヘパラン硫酸濃度
時間枠：13週目までのベースライン
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13週目までのベースライン
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パート2の血清中のデルマタン硫酸濃度
時間枠：13週目までのベースライン
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13週目までのベースライン
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パート1の尿中のヘパラン硫酸濃度
時間枠：5週目までのベースライン
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5週目までのベースライン
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パート1の尿中のデルマタン硫酸濃度
時間枠：5週目までのベースライン
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5週目までのベースライン
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パート2の尿中のヘパラン硫酸濃度
時間枠：13週目までのベースライン
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13週目までのベースライン
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パート2の尿中のデルマタン硫酸濃度
時間枠：13週目までのベースライン
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13週目までのベースライン
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パート1の肝臓体積（体重調整）
時間枠：5週目までのベースライン
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5週目までのベースライン
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パート1の脾臓ボリューム（体重調整）
時間枠：5週目までのベースライン
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5週目までのベースライン
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パート2の肝臓体積（体重調整）
時間枠：13週目までのベースライン
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13週目までのベースライン
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パート2の脾臓ボリューム（体重調整）
時間枠：13週目までのベースライン
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13週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年9月1日
一次修了 (実際)
2022年8月2日
研究の完了 (実際)
2022年8月2日
試験登録日
最初に提出
2019年12月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年1月10日
最初の投稿 (実際)
2020年1月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月13日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- JR-171-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ムコ多糖症Ⅰの臨床試験
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Jiangxi Provincial Cancer HospitalLin Zhou; Zhijun Chen; Yu Su; Jingxiu Zhong; Tianzhu Lu積極的、募集していない
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University of NebraskaBristol-Myers Squibb利用できない
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University Hospital, Basel, Switzerland完了
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AbbVie募集