Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie JR-171 u pacjentów z mukopolisacharydozą I

13 marca 2025 zaktualizowane przez: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Badanie fazy I/II JR-171 ㏌ Pacjenci z mukopolisacharydozą typu I

Faza I/II, otwarta, wieloośrodkowa, międzynarodowa (Japonia, Brazylia i USA), zaprojektowana w celu oceny bezpieczeństwa, farmakokinetyki i zbadania skuteczności leczenia mukopolisacharydozy typu I (MPS I).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W badaniu JR-171-102 osoby otrzymają 2,0 lub 4,0 mg/kg/tydzień JR-171 dożylnie przy tych samych dawkach otrzymanych w 12. tygodniu badania JR-171-101.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre
      • São Paulo, Brazylia
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Nankoku, Japonia
        • Kochi Medical School Hospital
      • Osaka, Japonia
        • Osaka Metropolitan University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent w wieku 18 lat lub starszy w Części 1 lub w dowolnym wieku w Części 2 w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Pacjent, od którego można uzyskać pisemną świadomą zgodę. Jeśli pacjent ma mniej niż 18 lat (20 lat w przypadku Japonii) w momencie wyrażenia zgody lub chęci udziału w badaniu nie można potwierdzić ze względu na niepełnosprawność intelektualną związaną z MPS I, świadoma zgoda przedstawiciela prawnego pacjenta (np. jego/jej rodziców lub opiekunów) należy uzyskać zamiast jego/jej zgody. Nawet w takim przypadku, jeśli to możliwe, należy uzyskać od pacjenta pisemną świadomą zgodę lub zgodę
  • Pacjent, u którego zdiagnozowano MPS I na podstawie któregokolwiek z poniższych kryteriów:
  • Aktywność enzymu IDUA poniżej 10% dolnego poziomu referencyjnego w leukocytach lub hodowanych fibroblastach skóry ORAZ związane z wiekiem zwiększone stężenie GAG ​​w moczu (przed enzymatyczną terapią zastępczą)
  • Aktywność enzymu IDUA poniżej 10% dolnego poziomu referencyjnego w leukocytach lub hodowanych fibroblastach skóry ORAZ obecność jednej mutacji patogennej w każdym z alleli genu IDUA
  • Zwiększony związany z wiekiem poziom GAG w moczu (przed enzymatyczną terapią zastępczą) ORAZ obecność jednej patogennej mutacji w każdym z alleli genu IDUA
  • Pacjent zdiagnozowany jako niepełnosprawny intelektualnie związany z MPS I lub łagodny (zdolny do zgłaszania własnych subiektywnych objawów) przez głównego badacza lub badacza pomocniczego (tylko część 1)
  • Pacjent, który otrzymywał laronidazę w sposób ciągły przez co najmniej 12 tygodni i otrzymywał laronidazę w stałej dawce przez 2 tygodnie bezpośrednio przed pierwszym podaniem JR-171, z wyjątkiem pacjentów nieleczonych wcześniej laronidazą lub pacjentów, którzy byli wcześniej leczeni za pomocą HSCT)
  • Pacjentka lub pacjent, którego partner może zajść w ciążę, zgadza się na stosowanie medycznie akceptowanej, wysoce skutecznej metody antykoncepcji, takiej jak żel spermatobójczy z prezerwatywą, wkładka wewnątrzmaciczna lub doustne środki antykoncepcyjne przez okres jednego miesiąca od ostatniego podania

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent, który otrzymał terapię genową
  • Pacjent, który w opinii głównego badacza lub badacza podrzędnego nie może zostać poddany nakłuciu lędźwiowemu, w tym mający trudności z przyjęciem pozycji do nakłucia lędźwiowego z powodu przykurczów stawowych oraz u których istnieje prawdopodobieństwo wystąpienia duszności podczas nakłucia lędźwiowego
  • Pacjentka w ciąży lub karmiąca piersią
  • Pacjent, u którego rozwinęła się ciężka alergia na lek lub nadwrażliwość na jakikolwiek lek, w opinii głównego badacza lub badacza podrzędnego, nie nadaje się do udziału w badaniu
  • Pacjent, który otrzymał inny badany produkt w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania
  • Pacjent, który w opinii głównego badacza lub badacza podrzędnego nie kwalifikuje się do udziału w badaniu ze względu na bezpieczeństwo uczestnika.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1 JR-171
Lek: wlew dożylny JR-171, zwiększanie dawki
Lek: JR-171 (lepunafusp alfa)
Infuzja dożylna
Eksperymentalny: Część 2 JR-171
Lek: wlew dożylny JR-171, zwiększanie dawki, mała dawka, duża dawka
Lek: JR-171 (lepunafusp alfa)
Infuzja dożylna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Czas pierwszej dawki JR-171 do ostatniej wizyty (tydzień 5 dla części 1/ tydzień 13 dla części 2).
Czas pierwszej dawki JR-171 do ostatniej wizyty (tydzień 5 dla części 1/ tydzień 13 dla części 2).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Farmakokinetyka każdej dawki w części 1 (AUC0-T)
Ramy czasowe: Tydzień 1 do tygodnia 4
Tydzień 1 do tygodnia 4
Farmakokinetyka każdej dawki w części 1 (CMAX)
Ramy czasowe: Tydzień 1 do tygodnia 4
Tydzień 1 do tygodnia 4
Farmakokinetyka każdej dawki w części 2 (AUC0-T)
Ramy czasowe: Tydzień 1 do tygodnia 12
Tydzień 1 do tygodnia 12
Farmakokinetyka każdej dawki w części 2 (CMAX)
Ramy czasowe: Tydzień 1 do tygodnia 12
Tydzień 1 do tygodnia 12
Stężenie siarczanu heparanu w płynie mózgowo -rdzeniowym w części 1
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 4 tygodnia
Linia odniesienia do 4 tygodnia
Stężenie siarczanu dermatanowego w płynie mózgowo -rdzeniowym w części 1
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 4 tygodnia
Linia odniesienia do 4 tygodnia
Stężenia siarczanu heparanu w płynie mózgowo -rdzeniowym w części 2
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12. tygodnia
Linia odniesienia do 12. tygodnia
Stężenie siarczanu dermatanowego w płynie mózgowo -rdzeniowym w części 2
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12. tygodnia
Linia odniesienia do 12. tygodnia
Stężenie siarczanu heparanu w surowicy w części 1
Ramy czasowe: Baza od 5 tygodnia
Baza od 5 tygodnia
Stężenia siarczanu dermatanowego w surowicy w części 1
Ramy czasowe: Baza od 5 tygodnia
Baza od 5 tygodnia
Stężenia siarczanu heparanu w surowicy w części 2
Ramy czasowe: Baza od 13 tygodnia
Baza od 13 tygodnia
Stężenia siarczanu dermatanowego w surowicy w części 2
Ramy czasowe: Baza od 13 tygodnia
Baza od 13 tygodnia
Stężenie siarczanu heparanu w moczu w części 1
Ramy czasowe: Baza od 5 tygodnia
Baza od 5 tygodnia
Stężenie siarczanu dermatanowego w moczu w części 1
Ramy czasowe: Baza od 5 tygodnia
Baza od 5 tygodnia
Stężenie siarczanu heparanu w moczu w części 2
Ramy czasowe: Baza od 13 tygodnia
Baza od 13 tygodnia
Stężenie siarczanu dermatanowego w moczu w części 2
Ramy czasowe: Baza od 13 tygodnia
Baza od 13 tygodnia
Objętości wątroby (regulacja masy ciała) w części 1
Ramy czasowe: Baza od 5 tygodnia
Baza od 5 tygodnia
Objętości śledziony (regulacja masy ciała) w części 1
Ramy czasowe: Baza od 5 tygodnia
Baza od 5 tygodnia
Objętości wątroby (regulacja masy ciała) w części 2
Ramy czasowe: Baza od 13 tygodnia
Baza od 13 tygodnia
Objętości śledziony (regulacja masy ciała) w części 2
Ramy czasowe: Baza od 13 tygodnia
Baza od 13 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JR-171-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza I

Badania kliniczne na JR-171 (lepunafusp alfa)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guatemala

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj