Mucopolysaccharidosis I 환자에서 JR-171에 대한 연구
2025년 3월 13일 업데이트: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
JR-171 ㏌ 뮤코다당증 I형 환자의 1/2상 연구
1형/2상 점액다당증 1형(MPS I) 치료에 대한 안전성, 약동학 및 효능을 평가하기 위해 설계된 오픈 라벨, 다기관, 다국적(일본, 브라질 및 미국).
연구 개요
상세 설명
JR-171-102 연구에서, 대상체는 JR-171-101 연구의 12 주차에받은 동일한 복용량에서 정맥 내 JR-171의 2.0 또는 4.0 mg/kg/주를 받게됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
18
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
-
-
-
Porto Alegre, 브라질
- Hospital De Clinicas De Porto Alegre
-
São Paulo, 브라질
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
-
-
-
-
-
Fukuoka, 일본
- Fukuoka Children's Hospital
-
Nankoku, 일본
- Kochi Medical School Hospital
-
Osaka, 일본
- Osaka Metropolitan University Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의 시점에 파트 1의 18세 이상 또는 파트 2의 모든 연령의 환자
- 서면 동의서를 얻을 수 있는 환자. MPS I 관련 지적 장애로 인해 연구 참여 동의 또는 참여 의사를 확인할 수 없는 시점에 환자가 18세(일본의 경우 20세) 미만인 경우, 환자의 법적으로 허용되는 대리인(예: 본인의 동의가 아닌 부모 또는 보호자)가 필요합니다. 이 경우에도 가능하면 환자로부터 서면 동의 또는 승낙을 얻어야 합니다.
- 다음 기준 중 하나에 따라 MPS I로 진단된 환자:
- 백혈구 또는 배양된 피부 섬유아세포에서 낮은 참조 수준의 10% 미만인 IDUA 효소 활성 및 연령 관련 소변 GAG 수준 증가(효소 대체 요법 전)
- 백혈구 또는 배양된 피부 섬유아세포에서 낮은 참조 수준의 10% 미만인 IDUA 효소 활성 및 IDUA 유전자의 각 대립 유전자에 하나의 병원성 돌연변이 존재
- 연령 관련 요중 GAG 수치 증가(효소 대체 요법 전), IDUA 유전자의 각 대립 유전자에 하나의 병원성 돌연변이 존재
- 시험책임자 또는 부시험자에 의해 MPS I 관련 지적 장애가 없거나 경증(자신의 주관적 증상 보고 가능)으로 진단된 환자(1부만 해당)
- 12주 이상 지속적으로 라로니다아제를 투여받은 환자로서 JR-171 최초 투여 직전 2주간 안정적인 용량으로 라로니다아제를 투여받은 환자(단, 라로니다아제 나이브 환자 또는 이전에 조혈모세포이식으로 치료를 받은 환자는 제외)
- 공동 파트너가 가임 가능성이 있는 여성 환자 또는 남성 환자는 최종 투여 후 1개월까지 정자 살균 젤과 콘돔, 자궁 내 장치 또는 경구 피임약과 같이 의학적으로 인정되고 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- 유전자 치료를 받은 환자
- 관절 구축으로 인해 요추 천자 자세를 취하기 어려운 환자 및 요추 천자시 호흡곤란이 발생할 가능성이 있는 환자를 포함하여 주임 시험자 또는 부 시험자의 의견에 요추 천자를 시행할 수 없는 환자
- 임신 또는 수유 중인 환자
- 연구책임자 또는 부연구자의 의견에 따라 약물에 대한 심각한 약물 알레르기 또는 과민증이 발생한 환자는 연구 참여에 적합하지 않습니다.
- 연구에 등록하기 전 12개월 이내에 다른 연구 제품을 받은 환자
- 연구책임자 또는 부연구자의 의견에 따라 참가자의 안전을 고려하여 연구에 참여할 자격이 없는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 1부 JR-171
약물: JR-171 IV 주입, 용량 증량
|
IV 주입
|
|
실험적: 파트2 JR-171
약물: JR-171 IV 주입, 용량 증량, 저용량, 고용량
|
IV 주입
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
부작용이있는 참가자 수
기간: 마지막 방문까지 JR-171의 첫 번째 복용 시간 (파트 2의 경우 1 부 13 주차).
|
마지막 방문까지 JR-171의 첫 번째 복용 시간 (파트 2의 경우 1 부 13 주차).
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
파트 1에서 각 용량의 약동학 (AUC0-T)
기간: 1 주일에서 주 4 주차
|
1 주일에서 주 4 주차
|
|
1 부에서 각 복용량의 약동학 (CMAX)
기간: 1 주일에서 주 4 주차
|
1 주일에서 주 4 주차
|
|
파트 2에서 각 용량의 약동학 (AUC0-T)
기간: 주 1 ~ 주 12 주
|
주 1 ~ 주 12 주
|
|
2 부에서 각 복용량의 약동학 (CMAX)
기간: 주 1 ~ 주 12 주
|
주 1 ~ 주 12 주
|
|
1 부에서 뇌척수액의 헤파 란 설페이트 농도
기간: 기준선 4 주차
|
기준선 4 주차
|
|
파트 1에서 뇌척수액의 Dermatan 황산염 농도
기간: 기준선 4 주차
|
기준선 4 주차
|
|
2 부에서 뇌척수액의 헤파 란 설페이트 농도
기간: 기준선 12 주
|
기준선 12 주
|
|
파트 2에서 뇌척수액의 Dermatan 황산염 농도
기간: 기준선 12 주
|
기준선 12 주
|
|
파트 1에서 혈청의 헤파 란 설페이트 농도
기간: 기준선 5 주차
|
기준선 5 주차
|
|
파트 1에서 혈청의 Dermatan 황산염 농도
기간: 기준선 5 주차
|
기준선 5 주차
|
|
파트 2에서 혈청의 헤파 란 설페이트 농도
기간: 기준선 13
|
기준선 13
|
|
파트 2에서 혈청의 Dermatan 황산염 농도
기간: 기준선 13
|
기준선 13
|
|
1 부에서 소변의 헤파 란 설페이트 농도
기간: 기준선 5 주차
|
기준선 5 주차
|
|
파트 1에서 소변의 Dermatan 황산염 농도
기간: 기준선 5 주차
|
기준선 5 주차
|
|
파트 2에서 소변의 헤파 란 황산염 농도
기간: 기준선 13
|
기준선 13
|
|
파트 2에서 소변의 Dermatan 황산염 농도
기간: 기준선 13
|
기준선 13
|
|
1 부에서 간 부피 (체중 조정)
기간: 기준선 5 주차
|
기준선 5 주차
|
|
1 부에서 비장 볼륨 (체중 조정)
기간: 기준선 5 주차
|
기준선 5 주차
|
|
2 부에서 간 부피 (체중 조정)
기간: 기준선 13
|
기준선 13
|
|
2 부에서 비장 볼륨 (체중 조정)
기간: 기준선 13
|
기준선 13
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2022년 8월 2일
연구 완료 (실제)
2022년 8월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 12월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 1월 10일
처음 게시됨 (실제)
2020년 1월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 13일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- JR-171-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
점액다당증 I에 대한 임상 시험
-
Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization...H. Lundbeck A/S완전한양극성 I미국, 프랑스, 루마니아, 폴란드, 캐나다, 헝가리, 일본, 대한민국, 말레이시아, 대만
-
Cairo University아직 모집하지 않음
-
University of NebraskaBristol-Myers Squibb더 이상 사용할 수 없음
-
Cairo University아직 모집하지 않음
-
Postgraduate Institute of Dental Sciences Rohtak완전한
-
Jiangxi Provincial Cancer HospitalLin Zhou; Zhijun Chen; Yu Su; Jingxiu Zhong; Tianzhu Lu모집하지 않고 적극적으로
JR-171(레푸나푸스프 알파)에 대한 임상 시험
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.모집하지 않고 적극적으로