Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

JR-171:n tutkimus potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi I

torstai 13. maaliskuuta 2025 päivittänyt: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Vaiheen I/II tutkimus JR-171:stä ㏌ Potilaat, joilla on tyypin I mukopolysakkaridoosi

Vaihe I/II, avoin, monikeskus, monikansallinen (Japani, Brasilia ja Yhdysvallat), suunniteltu arvioimaan turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja tutkimaan tehoa tyypin I mukopolysakkaridoosin (MPS I) hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

JR-171-102 -tutkimuksessa koehenkilöt saavat joko 2,0 tai 4,0 mg/kg/viikko JR-171-laskimonsisäisesti samoilla annoksilla, jotka on saatu JR-171-101-tutkimuksen viikolla 12.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasilia
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Japani
      • Fukuoka, Japani
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Nankoku, Japani
        • Kochi Medical School Hospital
      • Osaka, Japani
        • Osaka Metropolitan University Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilas, joka on vähintään 18-vuotias osassa 1 tai minkä tahansa ikäinen osassa 2 tietoisen suostumuksen ajankohtana
  • Potilas, jolta voidaan saada kirjallinen tietoinen suostumus. Jos potilas on suostumushetkellä alle 18-vuotias (Japanin tapauksessa 20-vuotias) tai halukkuutta osallistua tutkimukseen ei voida vahvistaa MPS I:hen liittyvän kehitysvammaisuuden vuoksi, potilaan laillisesti hyväksyttävältä edustajalta (esim. hänen vanhempansa tai huoltajansa) on hankittava hänen suostumuksensa sijaan. Tässäkin tapauksessa potilaalta tulee saada kirjallinen tietoinen suostumus, mikäli mahdollista
  • Potilas, jolla on diagnosoitu MPS I jonkin seuraavista kriteereistä:
  • IDUA-entsyymin aktiivisuus alle 10 % alemmasta vertailutasosta leukosyyteissä tai viljellyissä ihofibroblasteissa JA kohonneet ikään liittyvät GAG-pitoisuudet virtsassa (ennen entsyymikorvaushoitoa)
  • IDUA-entsyymin aktiivisuus alle 10 % alemmasta vertailutasosta leukosyyteissä tai viljellyissä ihofibroblasteissa JA yhden patogeenisen mutaation esiintyminen jokaisessa IDUA-geenin alleelissa
  • Kohonneet ikään liittyvät GAG-arvot virtsassa (ennen entsyymikorvaushoitoa) JA yhden patogeenisen mutaation esiintyminen jokaisessa IDUA-geenin alleelissa
  • Potilas, jolle päätutkija tai osatutkija on todennut, ettei hänellä ole MPS I:een liittyvää kehitysvammaa tai hänellä on lievä kehitysvamma (voi raportoida omista subjektiivisista oireistaan) (vain osa 1)
  • Potilas, joka on saanut laronidaasia jatkuvasti vähintään 12 viikon ajan ja joka on saanut laronidaasia stabiilina annoksena 2 viikon ajan välittömästi ennen JR-171:n ensimmäistä antoa, paitsi potilas, joka ei ole aiemmin saanut laronidaasia tai potilas, jota on aiemmin hoidettu HSCT:llä)
  • Naispotilas tai miespotilas, jonka puoliso on hedelmällisessä iässä, suostuu käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä, erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, kuten spermatosidigeeliä ja kondomia, kohdunsisäistä laitetta tai oraalisia ehkäisyvalmisteita kuukauden ajan viimeisen annon jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas, joka sai geeniterapiahoitoa
  • Potilas, jolle päätutkijan tai osatutkijan näkemyksen mukaan ei voida tehdä lannepunktiota, mukaan lukien potilaat, joilla on vaikeuksia ottaa lannepunktioasentoa nivelkontrakturan vuoksi, ja potilaat, joilla on todennäköisesti hengenahdistus lannepunktion aikana
  • Potilas, joka on raskaana tai imettää
  • Potilas, jolle on kehittynyt vakava lääkeaineallergia tai yliherkkyys jollekin lääkkeelle, on päätutkijan tai osatutkijan mielestä sopimaton osallistumaan tutkimukseen.
  • Potilas, joka on saanut toista tutkimusvalmistetta 12 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista
  • Potilas, joka päätutkijan tai osatutkijan näkemyksen mukaan ei ole oikeutettu osallistumaan tutkimukseen osallistujan turvallisuuden vuoksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1 JR-171
Lääke: JR-171 IV-infuusio, annoksen nostaminen
Lääke: JR-171 (lepunafusp alfa)
IV-infuusio
Kokeellinen: Osa 2 JR-171
Lääke: JR-171 IV-infuusio, annoksen nostaminen, pieni annos, suuri annos
Lääke: JR-171 (lepunafusp alfa)
IV-infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittavaikutuksia koskevien osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Ensimmäisen JR-171-annoksen aika viimeiseen vierailuun asti (viikko 5 osalle 1 viikko 13 osalle 2).
Ensimmäisen JR-171-annoksen aika viimeiseen vierailuun asti (viikko 5 osalle 1 viikko 13 osalle 2).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kunkin annoksen farmakokinetiikka osassa 1 (AUC0-T)
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 4
Viikko 1 viikkoon 4
Kunkin annoksen farmakokinetiikka osassa 1 (CMAX)
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 4
Viikko 1 viikkoon 4
Kunkin annoksen farmakokinetiikka osassa 2 (AUC0-T)
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 12
Viikko 1 viikkoon 12
Kunkin annoksen farmakokinetiikka osassa 2 (CMAX)
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 12
Viikko 1 viikkoon 12
Heparaanisulfaattipitoisuudet aivo -selkäydinnesteessä osassa 1
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 4
Perustaso viikkoon 4
Dermatan -sulfaattipitoisuudet aivo -selkäydinnesteessä osassa 1
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 4
Perustaso viikkoon 4
Heparaanisulfaattipitoisuudet aivo -selkäydinnesteessä osassa 2
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12
Perustaso viikkoon 12
Dermatan -sulfaattipitoisuudet aivo -selkäydinnesteessä osassa 2
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12
Perustaso viikkoon 12
Heparaanisulfaattipitoisuudet seerumissa osassa 1
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 5
Perustaso viikkoon 5
Dermatan -sulfaattipitoisuudet seerumissa osassa 1
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 5
Perustaso viikkoon 5
Heparaanisulfaattipitoisuudet seerumissa osassa 2
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 13
Perustaso viikkoon 13
Dermatan -sulfaattipitoisuudet seerumissa osassa 2
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 13
Perustaso viikkoon 13
Heparaanisulfaattipitoisuudet virtsassa osassa 1
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 5
Perustaso viikkoon 5
Dermatan -sulfaattipitoisuudet virtsassa osassa 1
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 5
Perustaso viikkoon 5
Heparaanisulfaattipitoisuudet virtsassa osassa 2
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 13
Perustaso viikkoon 13
Dermatan -sulfaattipitoisuudet virtsassa osassa 2
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 13
Perustaso viikkoon 13
Maksamäärät (ruumiinpaino säädetty) osassa 1
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 5
Perustaso viikkoon 5
Pernan tilavuudet (ruumiinpaino säädetty) osassa 1
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 5
Perustaso viikkoon 5
Maksamäärät (ruumiinpaino säädetty) osassa 2
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 13
Perustaso viikkoon 13
Pernan tilavuudet (ruumiinpaino säädetty) osassa 2
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 13
Perustaso viikkoon 13

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 2. elokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 2. elokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 27. joulukuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. tammikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 13. tammikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JR-171-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi I

Kliiniset tutkimukset JR-171 (lepunafusp alfa)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Czech Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa