AML CR2/CR2p 中 GPS 与 BAT 的比较 (REGAL)
2025年9月26日 更新者：Sellas Life Sciences Group
Galinpepimut-S 维持治疗与最佳可用治疗相比在二线挽救治疗后达到完全缓解的急性髓性白血病患者的疗效和安全性的随机、开放标签研究
评估 galinpepimut-S 与研究者选择的最佳可用疗法 (BAT) 相比对处于第二次完全缓解 2 (CR2)/第二次完全缓解的急性髓性白血病 (AML) 受试者总生存期 (OS) 的安全性和有效性血小板恢复不完全 (CR2p)。
研究概览
地位
主动，不招人
条件
详细说明
这是一项针对处于第二次完全缓解 (CR2) 或第二次完全缓解伴血小板恢复不完全 (CRp2) 的 AML 患者进行的 GPS 与最佳可行治疗 (BAT) 的开放标签、多中心、随机、平行分组研究。 所有患者都将通过中央病理学审查通过 IHC 对骨髓样本进行 WT1 染色。 该研究的主要目标是证明 GPS 在这些患者群体中的总体生存率方面的优势。 该研究将招募大约 116 名患者，并将在多达 50 个研究地点进行。 患者将按 1:1 的比例随机分配到 GPS 或 BAT，根据他们是处于 CR2 还是 CRp2 进行分层。
BAT 组的患者可以通过以下方法进行治疗：1. 观察（允许使用羟基脲进行姑息治疗），2. 低甲基化剂（地西他滨或阿扎胞苷），3. Venetoclax 单一疗法或 4. 低剂量 ara-C 单一疗法。 用其他药物维持缓解的患者（例如 FLT-3 或 IDH 抑制剂）将不符合条件。
GPS 臂上的患者将在每次注射 GPS 之前的第 -2 天和第 1 天接受 70 μg sargramostim (GM-CSF)。 GM-CSF 的前两次给药将在每个治疗周期内与 GPS 的计划给药相同的解剖部位进行。 GPS 将作为免疫诱导每 2 周进行一次，共 6 次（第 0-10 周）；随后将进行为期 4 周的无治疗期。 然后每 4 周（第 14-34 周）恢复治疗 6 次作为初始加强阶段，之后将再次进行持续 6 周的无治疗期。 在此期间后将恢复 GPS 作为第二个加强阶段，并将每 6 周进行一次，共 3 次（第 40-52 周）。 每次 GM-CSF 或 GPS 给药后，患者将在诊所停留约 30 分钟进行观察。 将在最后一次 GPS 剂量后 30 天进行治疗结束访视。 然后患者将进入试验的长期随访部分，在那里他们将被跟踪了解白血病的复发和总体生存情况。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
127
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Budapest、匈牙利、1088
- Semmelweis Egyetem
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Győr、匈牙利、9028
- Petz Aladar Egyetemi Oktato Korhaz
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Pécs、匈牙利、7624
- Pecsi Tudomanyegyetem
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Hyderabad、印度、500084
- Yashoda Hospital
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Ludhiāna、印度、141015
- Fortis Hospital
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New Delhi、印度、110029
- All India Institute of Medical Sciences
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Patna、印度、800014
- State Cancer Institute, Indira Gandhi Institute of Medical Sciences
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Kerala
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Kannur、Kerala、印度、670103
- Malabar Cancer Centre
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Chang-hua、台湾、50006
- Changhua Christian Hospital
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Kaohsiung City、台湾、807
- Kaohsiung Medical University Hospital
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Taichung、台湾、40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Tainan City、台湾、704
- National Cheng Kung University Hospital
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Taipei、台湾、100
- National Taiwan University Hospital
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Belgrade、塞尔维亚、11000
- University Clinical Center of Serbia
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Novi Sad、塞尔维亚、402007
- Clinical Centre of Vojvodina
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Alexandroupoli、希腊、68100
- University General Hospital of Alexandroupoli
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Athens、希腊、11527
- General Hospital of Athens "G. Gennimatas"
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Athens、希腊、11526
- General Hospital of Athens "Laiko"
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Athens、希腊、10676
- General Hospital of Athens "Evaggelismos"
-
Athens、希腊、11527
- General Hospital of Athens "Ηippokration"
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Chaïdári、希腊、12462
- University General Hospital "Attikon"
-
Chortiatis、希腊、57010
- General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
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Ioannina、希腊、45500
- University General Hospital Of Ioannina
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Rio、希腊、26504
- University General Hospital of Patras
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Thessaloniki、希腊、54636
- University General Hospital of Thessaloniki "Ahepa"
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Chemnitz、德国、09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
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Leipzig、德国、04103
- Universitatsklinikum Leipzig
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Rostock、德国、18057
- Universitätsklinik Rostock
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Amiens、法国、80000
- CHU Amiens-Picardie - Hopital Sud
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Angers、法国、49000
- CHU Angers
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Caen、法国、14000
- CHU de Caen
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Grenoble、法国、38043
- CHU de GRENOBLE
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Nantes、法国、44000
- Hotel Dieu - Nantes
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Paris、法国、75571
- Hopital Saint Antoine
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Pierre-Bénite、法国、69310
- Centre Hospitalier LYON SUD
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Poitiers、法国、86000
- CHU De Poitiers
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Villejuif、法国、94805
- Institut Gustave Roussy
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Bydgoszcz、波兰、85-168
- Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. Dr Jana Biziela w Bydgoszczy
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Gdansk、波兰、80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Hematologii I Transplantologii
-
Gdynia、波兰、81-519
- Szpitale Pomorskie Sp. z o.o.
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Kielce、波兰、25-734
- Swietokrzyskie Centrum Onkologii
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Legnica、波兰、59-220
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Legnicy
-
Olsztyn、波兰、10-228
- Zaklad Opieki Zdrowotnej MSW z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii
-
Opole、波兰、45-372
- Szpital Wojewodzki w Opolu
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Słomniki、波兰、32-090
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Warsaw、波兰、02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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Wroclaw、波兰、50-367
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35205
- O'Neal Comprehensive Cancer Center
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA Medical Hematology and Oncology
-
Whittier、California、美国、90603
- The Oncology Institute of Hope and Innovation
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80218
- Colorado Blood Cancer Institute - SCRI - PPDS
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32224
- Mayo Clinic Jacksonville Florida
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-
Georgia
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Augusta、Georgia、美国、30912
- Augusta University
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Cancer Center
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Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、美国、70112
- Tulane Cancer Center - Liberty
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New York
-
Lake Success、New York、美国、11042
- Northwell Health Cancer Institute
-
Valhalla、New York、美国、10532
- New York Medical College
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
-
-
South Carolina
-
Greenville、South Carolina、美国、29607
- Bon Secours St. Francis Cancer Center
-
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75246
- Baylor Scott and White Research Institute
-
Houston、Texas、美国、77030
- University of Texas - MD Anderson Cancer Center
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Virginia
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Gainesville、Virginia、美国、20155
- Virginia Cancer Specialists
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Washington
-
Seattle、Washington、美国、98109
- Swedish Cancer Institute
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Cáceres、西班牙、10003
- Hospital de San Pedro de Alcantara
-
Córdoba、西班牙、14004
- C.H. Regional Reina Sofia
-
Madrid、西班牙、28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Madrid、西班牙、28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Oviedo、西班牙、33011
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Pamplona、西班牙、31008
- Clinica Universidad Navarra
-
Salamanca、西班牙、37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca
-
Seville、西班牙、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia、西班牙、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 愿意并能够理解并为符合机构审查委员会 (IRB) 指南的研究提供签署的知情同意书
- 签署知情同意书之日年龄 > 18 岁的男性或女性患者
- 必须根据 WHO 标准诊断为 AML（原发/新发或继发，包括与治疗相关的[例如，由于先前使用过蒽环类药物]，以及由于先前血液病进展[例如，MDS、MPN] ，或 MDS/MPN“重叠”综合症）。
根据国际工作组 (IWG) 2003 年的标准，复发性（但不是难治性 AML）必须处于第二次形态学完全缓解（有或没有血小板恢复；CR2/CR2p）如下：
- 骨髓中 <5% 成髓细胞。
- 没有循环的外周母细胞。
- 外周血中性粒细胞绝对计数 (ANC) >1000 个细胞/µL。 d. 外周血血小板计数 >60,000/µL
- 没有髓外疾病。
- 白血病母细胞必须表达 WT1
- 无需任何红细胞输注要求。
- 由于并发的医疗条件或缺乏可用的供体，在进入同种异体干细胞移植 (Allo-SCT) 研究时不是候选人。
- 在研究登记前至少 3 个月接受了最后一剂抗白血病治疗。
- 必须在达到 CR2/CR2p 后的 3 个月内
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态为 0、1 或 2
- 预计寿命 >6 个月。
- 如果是女性，则为绝经后（至少连续闭经 12 个月）或手术绝育。
- 有生育能力的女性妊娠试验必须呈阴性
- 异性恋活跃的育龄女性患者和有育龄女性性伴侣的男性患者必须同意在避孕期间使用有效的避孕方法（例如，口服避孕药、双重屏障方法，如避孕套和隔膜、宫内节育器）研究和最后一剂研究药物后 4 个月，或在此期间禁欲性交；没有生育能力的妇女是指接受过双侧卵巢切除术或绝经后的妇女，定义为连续 12 个月没有月经。
- 在完成先前的 AML 治疗后恢复到美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (CTCAE) v5 0 级或 1 级，但血小板计数要求除外（即，只要外周血血小板计数 >60,000/µL）。
- 足够的肾功能定义为血清肌酐 <2 × 正常上限 (ULN) 或根据 Cockroft-Gault 方程计算的肌酐清除率 > 30 mL/min。
- 足够的肝功能定义为血清总胆红素 <2 × ULN（吉尔伯特综合征除外，这将允许胆红素≤3.0 mg/dL），以及丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）≤3 × ULN。
- 愿意并能够返回临床现场进行充分的随访并按要求遵守方案。
排除标准：
对于随机接受 GPS 维持单一疗法的受试者：
- 继续作为 CR2/CR2p 诱导的一部分给予的任何药物
- 接受任何同时进行的抗 AML 全身治疗
- 先前对 Montanide、sargramostim (GM-CSF) 或 filgrastim（粒细胞集落刺激因子 [G-CSF]）有临床显着过敏反应。
- 在参加研究之前的 4 周内接受过任何研究药物、全身性皮质类固醇治疗或其他免疫抑制治疗。 用于慢性病的皮质类固醇（剂量≤7.5 mg/天的泼尼松或等效药物）或允许使用，吸入、眼内、关节内和局部皮质类固醇也是如此。
- 完全缓解伴不完全血液学恢复 (CRi)。
- 血液学部分恢复 (CRh) 的完全缓解。
- 即将进行的造血干细胞移植（自体或同种异体，具有任何匹配程度的供体）。
- 急性早幼粒细胞白血病或任何形态学和分子变异，包括在内。
- 研究者认为严重的并发疾病会对参与临床研究的受试者造成不当风险。
- 中枢神经系统白血病史或目前患有中枢神经系统白血病。
- 在研究药物首次给药前 30 天内接种过活疫苗。
- 目前正在或已经参与研究药物的研究，或在研究治疗首次给药前 4 周内使用过研究设备。
- 既往接受过同种异体造血干细胞移植
- 免疫缺陷的诊断或正在接受慢性全身性类固醇治疗（每天服用超过 10 毫克强的松当量）或在研究药物首次给药前 7 天内接受任何其他形式的免疫抑制治疗。 与主办方协商后，可批准使用生理剂量的皮质类固醇。
- 在过去 5 年内正在进展或需要积极治疗的其他恶性肿瘤，即使目前不活跃或不明显。
- 活动性 CNS 转移和/或癌性脑膜炎。 先前治疗过脑转移的参与者可以参加，前提是他们在放射学上稳定，即通过重复成像至少 4 周没有进展的证据（注意重复成像应在研究筛选期间进行），临床稳定且不需要类固醇治疗在研究治疗药物首次给药前至少 14 天。
- 对 Montanide 或疫苗佐剂过敏。
- 先前对 Montanide、sargramostim (GM-CSF) 或 filgrastim (G-CSF) 有临床意义的全身过敏反应。
- 在过去 2 年中需要全身治疗的活动性自身免疫性疾病（即使用疾病调节剂、皮质类固醇或免疫抑制药物）。 替代疗法（例如甲状腺素、胰岛素或肾上腺或垂体功能不全的生理性皮质类固醇替代疗法）不被视为全身治疗的一种形式，是允许的。
- 需要全身治疗的活动性感染。
- 任何条件、治疗或实验室异常的历史或当前证据可能会混淆研究结果，干扰患者在整个研究期间的参与，或不符合参与者的最佳利益参与，治疗研究者的意见。 这包括任何严重的、并发的、慢性的或急性的疾病，例如心脏病（纽约心脏协会 [NYHA] III 级或 IV 级）、肝病或研究者认为对研究性药物治疗具有不必要的高风险的其他疾病.20. 患有已知的精神病或物质滥用障碍，会干扰参与者配合研究要求的能力。
- 在研究的预计持续时间内怀孕或哺乳或预期怀孕或父亲的孩子，从筛选访问开始到最后一剂研究治疗后 30 天。
- 进行了同种异体组织/实体器官移植。
- 在首次研究治疗前 4 周内接受过血液制品（包括血小板或红细胞）的输注或集落刺激因子（不包括 GM-CSF，但包括 G CSF 或重组促红细胞生成素）的给药。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：最佳可用疗法
四种选择，作为单一疗法或作为下面列出的药物组合（根据治疗研究者的选择）：
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药片
注射
注射
注射
其他名称：
姑息治疗
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实验性的：Galinpepimut-S + Montanide + GM-CSF
galinpepimut-s的注射将如下进行，直到疾病复发为止：
注意：galinpepimut-s在用作皮下注射之前与千层佐剂混合。 GM-CSF在galinpepimut-s +千目标注射前两天和同一天给药。 |
Galinpepimut-S 按照指定时间表与佐剂 Montanide 混合
其他名称：
皮下注射
其他名称：
佐剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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操作系统
大体时间：5年
|
任何原因的随机分配与死亡之间的间隔
|
5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
OS 率 (%)
大体时间：在 6、9 和 12 个月时
|
存活患者的百分比
|
在 6、9 和 12 个月时
|
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LFS率（%）
大体时间：在 6、9 和 12 个月时
|
幸存和没有白血病复发的患者百分比
|
在 6、9 和 12 个月时
|
|
LFS
大体时间：5年
|
白血病或死亡的随机分间与任何原因的死亡之间的间隔
|
5年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Dragan Cicic Chief Development Officer, MD、Sellas Life Sciences Group
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年2月8日
初级完成 (估计的)
2025年12月1日
研究完成 (估计的)
2026年12月1日
研究注册日期
首次提交
2020年1月12日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月12日
首次发布 (实际的)
2020年1月18日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年10月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月26日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
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其他研究编号
- SLSG18-301
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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