成人非致密化多模态表型国际联盟 (NONCOMPACT)
2026年4月22日 更新者：Koen Nieman、Stanford University
非致密化心肌病 (NCCM) 是一种异质性、知之甚少的疾病，其特征是松散的心肌组织内层突出，与心力衰竭、中风、严重的心律失常和死亡有关。
对于越来越多的被诊断患有 NCCM 的人群，需要更好的风险分层以适当分配（或安全地保留）这些有效的预防措施。
这个国际联盟的目标是改善对非致密化心肌病患者的护理。
我们假设对临床、遗传、结构和功能信息的综合分析将改善风险分层。
此外，我们假设详细的结构分析将允许区分非致密化的病理和良性模式。
在一大群疑似 NCCM 成年患者中，我们将进行深入的表型分析，包括临床信息、系谱数据、遗传学、超声心动图和 MRI，并对患者进行长达 3 年的随访。
我们将应用基于机器学习的分析来开发预测模型，并将其性能与当前使用的模型和治疗标准进行比较。
其次，我们将对一部分患者进行高分辨率心脏 CT，以了解心肌壁的详细结构特征。
我们将研究心肌结构与区域收缩功能之间的关联，通过回声和 MRI 进行评估。
该提案的目的是确定与病理性不压实相关的结构特征，并改进已开发的风险预测模型。
通过创新成像技术发现与心肌收缩力相关的病理结构特征，将促进我们对 NCCM 的理解。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
600
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
左心室高小梁患者满足基于回声的非致密化心肌病标准
描述
纳入标准：
- ≥18岁
- 左心室的高小梁符合 NCCM 的基于回声的 Jenni 标准
- 已进行或计划进行临床心脏 MRI 检查
排除标准（一般队列）：
- 复杂先天性疾病（包括大动脉转位、法洛四联症、三尖瓣闭锁、动脉干、单心室、左心发育不全、肺动脉闭锁、右心室双出口）、神经肌肉疾病或孤立性右心室致密化不全
- 无法提供知情同意
- MRI 禁忌症，如果在研究登记时尚未进行临床心脏 MRI，则适用：永久性起搏器/ICD、MRI 造影剂过敏、严重心律失常伴 RR 间期高度不规则、严重呼吸困难且无法平躺/屏气，无法与 MRI 技术人员沟通或出于任何原因（精神病，激动等）无法执行命令，心脏临床 MRI 的其他特定部位禁忌症。
排除标准（心脏CT检查）：
- 年龄 <21 岁
- 失代偿性心力衰竭，或其他临床不稳定
- 体重指数>40 公斤/平方米
- 怀孕（或不能排除）
- 已知碘造影剂过敏
- 肾功能障碍：eGFR<45 ml/min
- 甲状腺疾病：毒性多结节性甲状腺肿、格雷夫斯病、桥本氏甲状腺炎
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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多模态成像
作为临床管理的一部分接受过超声心动图和心脏 MRI 检查的患者 将对符合条件的参与者进行研究性心脏 CT 扫描
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作为临床管理的一部分进行的标准超声心动图检查。
作为临床管理的一部分，对心脏进行标准的综合心脏 MRI 检查。
出于研究目的对符合条件的研究参与者进行心电图触发的对比增强 CT 扫描。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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硬栓塞不良事件的发生率
大体时间：注册后最多 4 年
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尸检、影像学或专家评估的临床神经/系统栓塞事件
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注册后最多 4 年
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严重心律失常不良事件的发生率
大体时间：注册后最多 4 年
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猝死（中止）、适当的 ICD 放电或 ECG 或节律/设备监测上的 VT/VF
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注册后最多 4 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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硬性心力衰竭相关不良事件的发生率
大体时间：注册后最多 4 年
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心力衰竭死亡、心脏移植或机械循环支持
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注册后最多 4 年
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严重不良事件的复合发生率
大体时间：注册后最多 4 年
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硬栓塞、心律失常和心力衰竭相关不良事件（如上所述）
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注册后最多 4 年
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所有栓塞不良事件的发生率
大体时间：注册后最多 4 年
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没有客观梗塞的硬栓塞不良事件或短暂的神经系统事件
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注册后最多 4 年
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所有心律失常不良事件的发生率
大体时间：注册后最多 4 年
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硬性心律失常不良事件或无心律失常记录的晕厥
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注册后最多 4 年
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所有心力衰竭相关不良事件的发生率
大体时间：注册后最多 4 年
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硬性心力衰竭相关不良事件或再同步化治疗、心力衰竭入院
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注册后最多 4 年
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复合不良事件的发生率
大体时间：注册后最多 4 年
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所有栓塞、心律失常或心力衰竭相关不良事件（如上所述）
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注册后最多 4 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Koen Nieman, MD, PhD、Stanford University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年1月1日
初级完成 (估计的)
2027年4月1日
研究完成 (估计的)
2030年4月1日
研究注册日期
首次提交
2020年6月5日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月5日
首次发布 (实际的)
2020年6月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月22日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 56001
- SSU00099737 (其他标识符：Advarra Single IRB)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
去识别化的数据集将在公共网站上的密码保护区内创建和维护，斯坦福大学和 NHLBI 可以监控数据集的使用频率。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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