Consorzio internazionale per la fenotipizzazione multimodale negli adulti con non compattazione (NONCOMPACT)
22 aprile 2026 aggiornato da: Koen Nieman, Stanford University
La cardiomiopatia non compattazione (NCCM) è una malattia eterogenea e poco conosciuta caratterizzata da uno strato interno prominente di tessuto miocardico lasso e associata a insufficienza cardiaca, ictus, gravi irregolarità del ritmo e morte.
Per una popolazione in crescita con diagnosi di NCCM è necessaria una migliore stratificazione del rischio per allocare in modo appropriato (o trattenere in modo sicuro) queste misure preventive di impatto.
L'obiettivo di questo consorzio internazionale è quello di migliorare la cura dei pazienti con cardiomiopatia da non compattazione.
Ipotizziamo che un'analisi completa delle informazioni cliniche, genetiche, strutturali e funzionali migliorerà la stratificazione del rischio.
Inoltre, ipotizziamo che un'analisi strutturale dettagliata consentirà la differenziazione dei modelli patologici e benigni di non compattazione.
In un'ampia coorte di pazienti adulti con sospetta NCCM eseguiremo una fenotipizzazione approfondita, comprese informazioni cliniche, dati genealogici, genetica, ecocardiografia e risonanza magnetica e seguiremo i pazienti per un massimo di 3 anni.
Applicheremo l'analisi basata sull'apprendimento automatico per sviluppare modelli predittivi e confrontare le loro prestazioni con i modelli e i criteri di trattamento attualmente utilizzati.
In secondo luogo, in un sottogruppo di pazienti eseguiremo una TC cardiaca ad alta risoluzione per la caratterizzazione strutturale dettagliata della parete miocardica.
Indagheremo le associazioni tra struttura miocardica e funzione contrattile regionale, valutate mediante ecografia e risonanza magnetica.
Lo scopo di questa proposta è identificare una firma strutturale associata alla non compattazione patologica e migliorare i modelli di previsione del rischio sviluppati.
La scoperta di firme strutturali patologiche attraverso tecniche di imaging innovative, in relazione alla contrattilità miocardica, farà avanzare la nostra comprensione della NCCM.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
600
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Seoul, Corea del Sud, 03080
- Seoul National University Hospital
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Rotterdam, Olanda, 3015GD
- Erasmus Medical Center
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California
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- University of Pennsylvania
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti con ipertrabecolazione del ventricolo sinistro che soddisfano i criteri ecologici di cardiomiopatia da non compattazione
Descrizione
Criterio di inclusione:
- ≥18 anni
- Ipertrabecolazione del ventricolo sinistro che soddisfa i criteri di Jenni basati sull'eco di NCCM
- Esame clinico di risonanza magnetica cardiaca eseguito o pianificato
Criteri di esclusione (coorte generale):
- Malattia congenita complessa (tra cui trasposizione delle grandi arterie, tetralogia di Fallot, atresia della tricuspide, arteriosi del tronco, ventricolo singolo, cuore sinistro ipoplasico, atresia polmonare, ventricolo destro a doppia uscita), disturbi neuromuscolari o non compattazione isolata del ventricolo destro
- Impossibilità di fornire il consenso informato
- Controindicazioni alla risonanza magnetica, che si applicano se la risonanza magnetica cardiaca clinica non è stata ancora eseguita al momento dell'arruolamento nello studio: pacemaker/ICD permanenti, allergia al mezzo di contrasto della risonanza magnetica, aritmia significativa con intervalli RR altamente irregolari, dispnea grave con incapacità di distendersi /trattenimento del respiro, incapacità di comunicare con il tecnico della risonanza magnetica o seguire i comandi per qualsiasi motivo (psicosi, agitazione, ecc.), altre controindicazioni specifiche del sito alla risonanza magnetica clinica del cuore.
Criteri di esclusione (esame TC cardiaco):
- Età <21 anni
- Insufficienza cardiaca scompensata o comunque clinicamente instabile
- IMC>40 kg/m2
- Gravidanza (o non può essere esclusa)
- Allergia nota al mezzo di contrasto allo iodio
- Disfunzione renale: eGFR<45 ml/min
- Malattie della tiroide: gozzo multinodulare tossico, morbo di Graves, tiroidite di Hashimoto
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Imaging multimodale
Pazienti sottoposti a ecocardiografia e risonanza magnetica cardiaca come parte della loro gestione clinica Verrà eseguita una scansione TC cardiaca di ricerca nei partecipanti idonei
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Esame ecocardiografico standard eseguito come parte della gestione clinica.
Esame di risonanza magnetica cardiaca completo standard del cuore eseguito come parte della gestione clinica.
Scansione TC del cuore attivata da ECG e con mezzo di contrasto eseguita a scopo di ricerca in partecipanti idonei allo studio.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza di eventi avversi embolici duri
Lasso di tempo: Fino a 4 anni dall'immatricolazione
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Evento embolico neuro/sistemico clinico mediante autopsia, imaging o valutazione specialistica
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Fino a 4 anni dall'immatricolazione
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Incidenza di eventi avversi aritmici duri
Lasso di tempo: Fino a 4 anni dall'immatricolazione
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Morte improvvisa (interrotta), scarica appropriata dell'ICD o TV/FV all'ECG o monitoraggio del ritmo/dispositivo
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Fino a 4 anni dall'immatricolazione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza di eventi avversi correlati all'insufficienza cardiaca
Lasso di tempo: Fino a 4 anni dall'immatricolazione
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Morte per insufficienza cardiaca, trapianto cardiaco o supporto circolatorio meccanico
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Fino a 4 anni dall'immatricolazione
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Incidenza del composito di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 4 anni dall'immatricolazione
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Eventi avversi gravi correlati a embolia, aritmia e insufficienza cardiaca (come descritto sopra)
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Fino a 4 anni dall'immatricolazione
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Incidenza di tutti gli eventi avversi embolici
Lasso di tempo: Fino a 4 anni dall'immatricolazione
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Eventi avversi embolici duri o evento neurologico transitorio senza infarto oggettivo
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Fino a 4 anni dall'immatricolazione
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Incidenza di tutti gli eventi avversi aritmici
Lasso di tempo: Fino a 4 anni dall'immatricolazione
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Eventi avversi aritmici gravi o sincope senza aritmia registrata
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Fino a 4 anni dall'immatricolazione
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Incidenza di tutti gli eventi avversi correlati all'insufficienza cardiaca
Lasso di tempo: Fino a 4 anni dall'immatricolazione
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Eventi avversi correlati all'insufficienza cardiaca o terapia di risincronizzazione, ricovero ospedaliero per insufficienza cardiaca
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Fino a 4 anni dall'immatricolazione
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Incidenza del composito di eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 4 anni dall'immatricolazione
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Tutti gli eventi avversi correlati a embolia, aritmia o insufficienza cardiaca (come descritto sopra)
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Fino a 4 anni dall'immatricolazione
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Koen Nieman, MD, PhD, Stanford University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 gennaio 2021
Completamento primario (Stimato)
1 aprile 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 aprile 2030
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 giugno 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 giugno 2020
Primo Inserito (Effettivo)
9 giugno 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie cardiache
- Cardiomiopatie
- Tecniche e procedure diagnostiche
- Diagnosi
- Tomografia
- Imaging diagnostico
- Tecniche diagnostiche, cardiovascolare
- Radiografia
- Test della funzione cardiaca
- Tecniche di imaging cardiaco
- Ecografia
- Interpretazione dell'immagine, assistita da computer
- Miglioramento dell'immagine radiografica
- Miglioramento dell'immagine
- Fotografia
- Tomografia, radiografia
- Imaging a risonanza magnetica
- Tomografia, raggi X calcolata
- Ecocardiografia
Altri numeri di identificazione dello studio
- 56001
- SSU00099737 (Altro identificatore: Advarra Single IRB)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I set di dati anonimizzati verranno creati e mantenuti su un sito Web pubblico in un'area protetta da password, dove la frequenza di utilizzo dei set di dati può essere monitorata da Stanford e NHLBI.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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