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一项针对不明原因脾肿大患者的全国性研究 (SMS)

2022年4月21日更新者：Sanofi

SMS 研究，一项关于不明原因脾肿大病因流行率的全国性研究

主要目标：

为了估计戈谢病和其他病因的患病率，在排除第一意向诊断（例如，门静脉高压症、诊断或怀疑血液系统恶性肿瘤、溶血性贫血）基于基本的身体和生物学检查（例如全血细胞计数、肝酶、网织红细胞）

次要目标：

描述为诊断目的而进行的检查和测试以及更频繁的关联

研究概览

地位

完全的

条件

详细说明

每个参与者的研究持续时间在 1 到 12 个月之间

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

506

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

法国
- - France、法国
    - Investigational site France

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

11年及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

概率样本

研究人群

15 岁或以上的参与者在排除第一意向诊断（例如，门静脉高压症、诊断或怀疑血液系统恶性肿瘤、溶血性贫血）基于基本的身体和生物学检查

描述

纳入标准：

首次转诊进行脾肿大探查的参与者定义为：
- 左上腹可触及肿块，腹部影像检查头尾长度≥ 13 cm 进一步证实
- 或腹部影像学发现不可触及的脾肿大且头尾长度 ≥ 13 cm
来源不明的脾肿大（定义见上文）的参与者

排除标准：

根据临床检查、患者面谈和之前的初始常规生物测试，具有明显诊断的参与者：
- 门静脉高压症的诊断
- 溶血性贫血的诊断
- 恶性血液病的诊断
- 戈谢病的已知诊断

上述信息并非旨在包含与患者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
被诊断患有戈谢病的患者在包含的不明原因脾肿大患者人群中的百分比大体时间：1 到 12 个月之间	戈谢病的诊断基于 β-葡萄糖苷酶活性值	1 到 12 个月之间

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
纳入人群中非戈谢病病因患者的百分比大体时间：1 到 12 个月之间	这些将是在不明原因的脾肿大的鉴别诊断中可以考虑的所有疾病中的任何病因，例如：感染、血液学、充血性、炎症、肿瘤、浸润性、良性肿瘤、免疫、铁缺乏和其他杂项罕见原因	1 到 12 个月之间
按诊断目的进行的检查和测试类型划分的参与者人数大体时间：1 到 12 个月之间	将报告在每个地点进行的除戈谢病以外的参与者诊断的相关检查和测试，这可能包括干血斑、髓质活检、影像学探查	1 到 12 个月之间

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sanofi

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年9月1日

初级完成 (实际的)

2021年4月27日

研究完成 (实际的)

2021年4月27日

研究注册日期

首次提交

2020年6月11日

首先提交符合 QC 标准的

2020年6月11日

首次发布 (实际的)

2020年6月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年4月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年4月21日

最后验证

2022年4月1日