Un estudio nacional en pacientes con esplenomegalia inexplicable (SMS)
21 de abril de 2022 actualizado por: Sanofi
El estudio SMS, un estudio nacional sobre la prevalencia de etiologías de esplenomegalia inexplicables
Objetivo primario:
Estimar la prevalencia de la enfermedad de Gaucher y de otras etiologías, en pacientes de 15 años o más que presentan esplenomegalia inexplicada después de la exclusión de diagnósticos de primera intención (p. hipertensión portal, diagnóstico o sospecha de neoplasia hematológica maligna, anemia hemolítica) en base a exámenes físicos y biológicos básicos (p. hemograma completo, enzimas hepáticas, reticulocitos)
Objetivo secundario:
Describir los exámenes y pruebas realizados con fines diagnósticos y las asociaciones más frecuentes
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
La duración del estudio por participante es de 1 a 12 meses
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
506
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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France, Francia
- Investigational site France
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
11 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Participantes de 15 años o más que presenten esplenomegalia inexplicable después de la exclusión de diagnósticos de primera intención (p.
hipertensión portal, diagnóstico o sospecha de neoplasia hematológica maligna, anemia hemolítica) en base a exámenes físicos y biológicos básicos
Descripción
Criterios de inclusión:
Participantes referidos por primera vez para exploración de esplenomegalia definidos como:
- Ya sea una masa palpable en el cuadrante abdominal superior izquierdo, confirmada además por una longitud craneocaudal ≥ 13 cm en imágenes abdominales
- O una esplenomegalia no palpable descubierta en imágenes abdominales y con una longitud craneocaudal ≥ 13 cm
- Participantes con esplenomegalia (como se define anteriormente) de origen desconocido
Criterio de exclusión:
Participantes con diagnósticos obvios basados en el examen clínico, la entrevista del paciente y las pruebas biológicas de rutina iniciales previas:
- Diagnóstico de hipertensión portal
- Diagnóstico de anemia hemolítica
- Diagnóstico de malignidad hematológica
- Diagnóstico conocido de la enfermedad de Gaucher
La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de pacientes diagnosticados con enfermedad de Gaucher en la población incluida de pacientes con esplenomegalia inexplicable
Periodo de tiempo: entre 1 y 12 meses
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El diagnóstico de la enfermedad de Gaucher se basa en un valor de la actividad de la enzima beta-glucosidasa
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entre 1 y 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de pacientes con etiologías distintas de la enfermedad de Gaucher en la población incluida
Periodo de tiempo: entre 1 y 12 meses
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Estas serán cualquier etiología entre todas las enfermedades que pueden considerarse en el diagnóstico diferencial de la esplenomegalia inexplicada, por ejemplo: infección, hematológica, congestiva, inflamatoria, neoplásica, infiltrativa, tumores benignos, inmune, deficiencias de hierro y otras causas raras misceláneas.
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entre 1 y 12 meses
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Número de participantes por tipo de exámenes y pruebas realizadas con fines diagnósticos
Periodo de tiempo: entre 1 y 12 meses
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Se informarán los exámenes y pruebas pertinentes realizados, en cada sitio, para el diagnóstico del participante que no sea la enfermedad de Gaucher, esto puede incluir gota de sangre seca, biopsia medular, exploración por imágenes
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entre 1 y 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
27 de abril de 2021
Finalización del estudio (Actual)
27 de abril de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de junio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de junio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
12 de junio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de abril de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de abril de 2022
Última verificación
1 de abril de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Hipertrofia
- Enfermedad de Gaucher
- Esplenomegalia
Otros números de identificación del estudio
- DIREGL07298
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .