En nationell studie i patienter med oförklarlig splenomegali (SMS)
21 april 2022 uppdaterad av: Sanofi
SMS-studien, en nationell studie om prevalensen av oförklarliga splenomegali etiologier
Huvudmål:
För att uppskatta prevalensen av Gauchers sjukdom och andra etiologier hos patienter över 15 år som uppvisar oförklarlig splenomegali efter uteslutning av första avsiktsdiagnoser (t. portal hypertoni, diagnos eller misstanke om hematologisk malignitet, hemolytisk anemi) baserat på grundläggande fysiska och biologiska undersökningar (t.ex. fullt blodvärde, leverenzymer, retikulocyter)
Sekundärt mål:
För att beskriva de undersökningar och tester som utförs i diagnossyfte och de mer frekventa associationerna
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Studietiden per deltagare är mellan 1 och 12 månader
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
506
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
France, Frankrike
- Investigational site France
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
11 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Deltagare som är 15 år eller äldre som uppvisar oförklarlig splenomegali efter uteslutning av första avsiktsdiagnoser (t.
portal hypertoni, diagnos eller misstanke om hematologisk malignitet, hemolytisk anemi) baserat på grundläggande fysiska och biologiska undersökningar
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Deltagare hänvisade för första gången till splenomegali-utforskning definierad som:
- Antingen en palpabel massa på vänster övre bukkvadrant, ytterligare bekräftad av en ≥ 13 cm kraniokaudal längd på abdominal bildbehandling
- Eller en icke-palperbar splenomegali upptäckt på bukavbildning och med en kraniokaudal längd ≥ 13 cm
- Deltagare med splenomegali (enligt definitionen ovan) av okänt ursprung
Exklusions kriterier:
Deltagare med uppenbar diagnostik baserad på klinisk undersökning, patientintervju och de tidigare inledande biologiska rutintesterna:
- Diagnos av portal hypertoni
- Diagnos av hemolytisk anemi
- Diagnos av hematologisk malignitet
- Känd diagnos av Gauchers sjukdom
Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i en klinisk prövning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel patienter som diagnostiserats med Gauchers sjukdom i den inkluderade populationen av patienter med oförklarlig splenomegali
Tidsram: mellan 1 och 12 månader
|
Diagnosen av Gauchers sjukdom baseras på ett värde av beta-glukosidas enzymaktivitet
|
mellan 1 och 12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel patienter med andra orsaker än Gauchers sjukdom i den inkluderade populationen
Tidsram: mellan 1 och 12 månader
|
Dessa kommer att vara vilken etiologi som helst bland alla sjukdomar som kan beaktas vid differentialdiagnos av oförklarad splenomegali, t.ex.: infektion, hematologisk, kongestiv, inflammatorisk, neoplastisk, infiltrativ, godartad tumör, immunbrist, järnbrist och andra sällsynta orsaker
|
mellan 1 och 12 månader
|
|
Antal deltagare efter typ av undersökningar och tester som utförts i diagnossyfte
Tidsram: mellan 1 och 12 månader
|
Relevanta undersökningar och tester som utförts, på varje plats, för deltagardiagnosen annan än Gauchers sjukdom kommer att rapporteras, detta kan inkludera torkad blodfläck, märgbiopsi, avbildningsutforskning
|
mellan 1 och 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 september 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
27 april 2021
Avslutad studie (Faktisk)
27 april 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 juni 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 juni 2020
Första postat (Faktisk)
12 juni 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 april 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 april 2022
Senast verifierad
1 april 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Patologiska tillstånd, anatomiska
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Lipidmetabolismstörningar
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Sfingolipidoser
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Hypertrofi
- Gauchers sjukdom
- Splenomegali
Andra studie-ID-nummer
- DIREGL07298
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer.
Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet.
Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .