Národní studie u pacientů s nevysvětlitelnou splenomegalií (SMS)
21. dubna 2022 aktualizováno: Sanofi
The SMS Study, národní studie o prevalenci nevysvětlitelných etiologií splenomegalie
Primární cíl:
K odhadu prevalence Gaucherovy choroby a jiných etiologií u pacientů ve věku 15 let a více s nevysvětlitelnou splenomegalií po vyloučení prvních záměrných diagnóz (např. portální hypertenze, diagnóza nebo podezření na hematologickou malignitu, hemolytická anémie) na základě základních fyzikálních a biologických vyšetření (např. úplný krevní obraz, jaterní enzymy, retikulocyty)
Sekundární cíl:
Popsat vyšetření a testy prováděné za účelem diagnózy a častější asociace
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Délka studia na účastníka je 1 až 12 měsíců
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
506
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
France, Francie
- Investigational site France
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
11 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci ve věku 15 let a více s nevysvětlitelnou splenomegalií po vyloučení prvních úmyslných diagnóz (např.
portální hypertenze, diagnóza nebo podezření na hematologické malignity, hemolytická anémie) na základě základních fyzikálních a biologických vyšetření
Popis
Kritéria pro zařazení:
Účastníci, kteří byli poprvé uvedeni do průzkumu splenomegalie definovaného jako:
- Buď hmatná masa na levém horním kvadrantu břicha, dále potvrzená kraniokaudální délkou ≥ 13 cm na břišním zobrazení
- Nebo nehmatná splenomegalie objevená při zobrazení břicha a s kraniokaudální délkou ≥ 13 cm
- Účastníci se splenomegalií (jak je definováno výše) neznámého původu
Kritéria vyloučení:
Účastníci se zřejmou diagnostikou na základě klinického vyšetření, rozhovoru s pacientem a předchozích počátečních rutinních biologických testů:
- Diagnostika portální hypertenze
- Diagnóza hemolytické anémie
- Diagnostika hematologické malignity
- Známá diagnóza Gaucherovy choroby
Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento pacientů s diagnostikovanou Gaucherovou chorobou v zahrnuté populaci pacientů s nevysvětlenou splenomegalií
Časové okno: mezi 1 a 12 měsíci
|
Diagnóza Gaucherovy choroby je založena na hodnotě aktivity enzymu beta-glukosidázy
|
mezi 1 a 12 měsíci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento pacientů s jinou etiologií než Gaucherovou chorobou v zahrnuté populaci
Časové okno: mezi 1 a 12 měsíci
|
Bude se jednat o jakoukoli etiologii ze všech nemocí, které lze vzít v úvahu v diferenciální diagnostice nevysvětlitelné splenomegalie, např.: infekce, hematologické, městnavé, zánětlivé, neoplastické, infiltrativní, benigní nádory, imunitní, nedostatek železa a další různé vzácné příčiny
|
mezi 1 a 12 měsíci
|
|
Počet účastníků podle typu zkoušek a testů prováděných za účelem diagnózy
Časové okno: mezi 1 a 12 měsíci
|
Budou nahlášeny příslušné zkoušky a testy provedené v každém místě pro účastníka s diagnózou jinou než Gaucherova choroba, což může zahrnovat zaschlou krevní skvrnu, medulární biopsii, zobrazovací průzkum
|
mezi 1 a 12 měsíci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. září 2015
Primární dokončení (Aktuální)
27. dubna 2021
Dokončení studie (Aktuální)
27. dubna 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. června 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. června 2020
První zveřejněno (Aktuální)
12. června 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. dubna 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. dubna 2022
Naposledy ověřeno
1. dubna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Patologické stavy, anatomické
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Hypertrofie
- Gaucherova nemoc
- Splenomegalie
Další identifikační čísla studie
- DIREGL07298
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ano
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.
Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .