En national undersøgelse af patienter med uforklarlig splenomegali (SMS)
21. april 2022 opdateret af: Sanofi
SMS-undersøgelsen, en national undersøgelse om udbredelsen af uforklarlige splenomegali-ætiologier
Primært mål:
For at estimere prævalensen af Gauchers sygdom og af andre ætiologier hos patienter på 15 år eller derover med uforklarlig splenomegali efter udelukkelse af første intentionsdiagnoser (f. portal hypertension, diagnose eller mistanke om hæmatologisk malignitet, hæmolytisk anæmi) baseret på grundlæggende fysiske og biologiske undersøgelser (f.eks. fuld blodtælling, leverenzymer, retikulocytter)
Sekundært mål:
At beskrive de undersøgelser og tests, der udføres med henblik på diagnosticering og de hyppigere tilknytninger
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Studievarighed pr. deltager er mellem 1 og 12 måneder
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
506
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
France, Frankrig
- Investigational site France
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
11 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Deltagere på 15 år eller derover, der præsenterer sig med uforklarlig splenomegali efter udelukkelse af første intentionsdiagnoser (f.
portal hypertension, diagnose eller mistanke om hæmatologisk malignitet, hæmolytisk anæmi) baseret på grundlæggende fysiske og biologiske undersøgelser
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Deltagere henvist for første gang til splenomegali udforskning defineret som:
- Enten en håndgribelig masse på venstre øvre abdominal kvadrant, yderligere bekræftet af en ≥ 13 cm craniocaudal længde på abdominal billeddannelse
- Eller en ikke-håndgribelig splenomegali opdaget på abdominal billeddannelse og med en kranioaudal længde ≥ 13 cm
- Deltagere med splenomegali (som defineret ovenfor) af ukendt oprindelse
Ekskluderingskriterier:
Deltagere med indlysende diagnostik baseret på klinisk undersøgelse, patientinterview og de tidligere indledende rutinemæssige biologiske tests:
- Diagnose af portal hypertension
- Diagnose af hæmolytisk anæmi
- Diagnose af hæmatologisk malignitet
- Kendt diagnose af Gauchers sygdom
Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af patienter diagnosticeret med Gauchers sygdom i den inkluderede population af patienter med uforklarlig splenomegali
Tidsramme: mellem 1 og 12 måneder
|
Diagnosen af Gauchers sygdom er baseret på en værdi af beta-glucosidase enzymaktivitet
|
mellem 1 og 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af patienter med andre årsager end Gauchers sygdom i den inkluderede population
Tidsramme: mellem 1 og 12 måneder
|
Disse vil være enhver ætiologi blandt alle de sygdomme, der kan tages i betragtning i differentialdiagnosen af uforklaret splenomegali, f.eks.: infektion, hæmatologisk, kongestiv, inflammatorisk, neoplastisk, infiltrativ, godartede tumorer, immun-, jernmangel og andre forskellige sjældne årsager
|
mellem 1 og 12 måneder
|
|
Antal deltagere efter type af undersøgelser og test udført med henblik på diagnose
Tidsramme: mellem 1 og 12 måneder
|
Relevante undersøgelser og test udført på hvert sted for deltagerdiagnosen, som ikke er Gauchers sygdom, vil blive rapporteret, dette kan omfatte tørret blodplet, medullær biopsi, billeddannelsesudforskning
|
mellem 1 og 12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. september 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
27. april 2021
Studieafslutning (Faktiske)
27. april 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. juni 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. juni 2020
Først opslået (Faktiske)
12. juni 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. april 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
21. april 2022
Sidst verificeret
1. april 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Patologiske Tilstande, Anatomiske
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Sphingolipidoser
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Hypertrofi
- Gauchers sygdom
- Splenomegali
Andre undersøgelses-id-numre
- DIREGL07298
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.
Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.
Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .