Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een nationale studie bij patiënten met onverklaarbare splenomegalie (SMS)

21 april 2022 bijgewerkt door: Sanofi

De SMS-studie, een nationale studie naar de prevalentie van onverklaarbare splenomegalie-etiologieën

Hoofddoel:

Om de prevalentie van de ziekte van Gaucher en van andere etiologieën te schatten bij patiënten van 15 jaar of ouder die zich presenteren met onverklaarde splenomegalie na uitsluiting van eerste-intentie-diagnoses (bijv. portale hypertensie, diagnose of vermoeden van hematologische maligniteit, hemolytische anemie) op basis van lichamelijk en biologisch basisonderzoek (bijv. volledig bloedbeeld, leverenzymen, reticulocyten)

Secundaire doelstelling:

Om de onderzoeken en tests te beschrijven die zijn uitgevoerd voor diagnosedoeleinden en de frequentere associaties

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

De duur van de studie per deelnemer ligt tussen de 1 en 12 maanden

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

506

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • France, Frankrijk
        • Investigational site France

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

13 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers van 15 jaar of ouder die zich presenteren met onverklaarde splenomegalie na uitsluiting van eerste intentie-diagnoses (bijv. portale hypertensie, diagnose of vermoeden van hematologische maligniteit, hemolytische anemie) op basis van lichamelijk en biologisch basisonderzoek

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers die voor het eerst werden doorverwezen voor onderzoek naar splenomegalie, gedefinieerd als:

    • Ofwel een voelbare massa in het kwadrant van de linker bovenbuik, verder bevestigd door een craniocaudale lengte van ≥ 13 cm op abdominale beeldvorming
    • Of een niet-voelbare splenomegalie ontdekt op abdominale beeldvorming en met een craniocaudale lengte ≥ 13 cm
  • Deelnemers met splenomegalie (zoals hierboven gedefinieerd) van onbekende oorsprong

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers met voor de hand liggende diagnostiek op basis van klinisch onderzoek, interview met de patiënt en de eerdere initiële biologische routinetests:

    • Diagnose van portale hypertensie
    • Diagnose van hemolytische anemie
    • Diagnose van hematologische maligniteit
    • Bekende diagnose van de ziekte van Gaucher

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten bij wie de ziekte van Gaucher is vastgesteld in de geïncludeerde populatie van patiënten met onverklaarde splenomegalie
Tijdsspanne: tussen 1 en 12 maanden
De diagnose van de ziekte van Gaucher is gebaseerd op een waarde van bèta-glucosidase-enzymactiviteit
tussen 1 en 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met andere dan de ziekte-etiologieën van Gaucher in de geïncludeerde populatie
Tijdsspanne: tussen 1 en 12 maanden
Dit zal elke etiologie zijn van alle ziekten die kunnen worden overwogen bij de differentiële diagnose van onverklaarde splenomegalie, bijv.: infectie, hematologische, congestieve, inflammatoire, neoplastische, infiltratieve, goedaardige tumoren, immuun, ijzertekorten en andere diverse zeldzame oorzaken
tussen 1 en 12 maanden
Aantal deelnemers per soort onderzoeken en tests uitgevoerd voor diagnosedoeleinden
Tijdsspanne: tussen 1 en 12 maanden
Relevante onderzoeken en tests die op elke locatie zijn uitgevoerd voor de diagnose van de deelnemer, anders dan de ziekte van Gaucher, zullen worden gerapporteerd, dit kan een opgedroogde bloedvlek, medullaire biopsie, beeldvormend onderzoek omvatten
tussen 1 en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sanofi

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 april 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 april 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 april 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DIREGL07298

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Gaucher

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren