Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Krajowe badanie pacjentów z niewyjaśnioną splenomegalią (SMS)

21 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Sanofi

Badanie SMS, krajowe badanie dotyczące częstości występowania niewyjaśnionej etiologii splenomegalii

Podstawowy cel:

W celu oszacowania częstości występowania choroby Gauchera i innych etiologii u pacjentów w wieku 15 lat lub starszych z niewyjaśnioną splenomegalią po wykluczeniu pierwszych rozpoznań (np. nadciśnienie wrotne, rozpoznanie lub podejrzenie nowotworu układu krwiotwórczego, niedokrwistość hemolityczna) na podstawie podstawowych badań fizykalnych i biologicznych (np. morfologia krwi, enzymy wątrobowe, retikulocyty)

Cel drugorzędny:

Omówienie badań i testów przeprowadzanych w celach diagnostycznych oraz najczęstszych skojarzeń

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Czas trwania badania na uczestnika wynosi od 1 do 12 miesięcy

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

506

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • France, Francja
        • Investigational site France

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

11 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy w wieku 15 lat lub starsi z niewyjaśnioną splenomegalią po wykluczeniu pierwszych rozpoznań intencji (np. nadciśnienie wrotne, rozpoznanie lub podejrzenie nowotworu układu krwiotwórczego, niedokrwistość hemolityczna) na podstawie podstawowych badań fizykalnych i biologicznych

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy skierowani po raz pierwszy na eksplorację splenomegalii zdefiniowaną jako:

    • Albo wyczuwalny palpacyjnie guz w lewym górnym kwadrancie brzucha, dodatkowo potwierdzony przez ≥ 13 cm długości czaszkowo-ogonowej w badaniu obrazowym jamy brzusznej
    • Lub niewyczuwalna splenomegalia wykryta w badaniach obrazowych jamy brzusznej i o długości czaszkowo-ogonowej ≥ 13 cm
  • Uczestnicy ze splenomegalią (zdefiniowaną powyżej) nieznanego pochodzenia

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy z oczywistą diagnostyką na podstawie badania klinicznego, wywiadu z pacjentem oraz wcześniejszych rutynowych wstępnych badań biologicznych:

    • Rozpoznanie nadciśnienia wrotnego
    • Diagnostyka niedokrwistości hemolitycznej
    • Diagnostyka nowotworów hematologicznych
    • Znana diagnoza choroby Gauchera

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z rozpoznaniem choroby Gauchera w włączonej populacji pacjentów z niewyjaśnioną splenomegalią
Ramy czasowe: od 1 do 12 miesięcy
Rozpoznanie choroby Gauchera opiera się na wartości aktywności enzymu beta-glukozydazy
od 1 do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z inną etiologią niż choroba Gauchera w włączonej populacji
Ramy czasowe: od 1 do 12 miesięcy
Będzie to dowolna etiologia spośród wszystkich chorób, które można uwzględnić w diagnostyce różnicowej splenomegalii o niewyjaśnionej etiologii, np.: infekcyjna, hematologiczna, zastoinowa, zapalna, nowotworowa, naciekowa, nowotwory łagodne, immunologiczne, niedobory żelaza i inne różne rzadkie przyczyny
od 1 do 12 miesięcy
Liczba uczestników według rodzaju egzaminów i testów przeprowadzanych w celach diagnostycznych
Ramy czasowe: od 1 do 12 miesięcy
Zostaną zgłoszone odpowiednie badania i testy przeprowadzone w każdym ośrodku dla diagnozy uczestnika innej niż choroba Gauchera, co może obejmować wyschniętą plamkę krwi, biopsję rdzenia kręgowego, badanie obrazowe
od 1 do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DIREGL07298

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj