En nasjonal studie i pasienter med uforklarlig splenomegali (SMS)
21. april 2022 oppdatert av: Sanofi
SMS-studien, en nasjonal studie om prevalens av uforklarlige splenomegali-etiologier
Hovedmål:
For å estimere prevalensen av Gauchers sykdom og andre etiologier, hos pasienter på 15 år eller eldre med uforklarlig splenomegali etter ekskludering av første intensjonsdiagnoser (f. portal hypertensjon, diagnose eller mistanke om hematologisk malignitet, hemolytisk anemi) basert på grunnleggende fysiske og biologiske undersøkelser (f.eks. full blodtelling, leverenzymer, retikulocytter)
Sekundært mål:
For å beskrive undersøkelsene og testene utført for diagnoseformål og de hyppigere assosiasjonene
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Studievarighet per deltaker er mellom 1 og 12 måneder
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
506
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
France, Frankrike
- Investigational site France
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
13 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Deltakere på 15 år eller eldre som viser seg med uforklarlig splenomegali etter ekskludering av første intensjonsdiagnoser (f.
portal hypertensjon, diagnose eller mistanke om hematologisk malignitet, hemolytisk anemi) basert på grunnleggende fysiske og biologiske undersøkelser
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Deltakere henvist for første gang til splenomegali-utforskning definert som:
- Enten en palpabel masse på venstre øvre abdominal kvadrant, ytterligere bekreftet av en ≥ 13 cm craniocaudal lengde på abdominal bildebehandling
- Eller en ikke-følbar splenomegali oppdaget ved abdominal avbildning og med en kraniokaudal lengde ≥ 13 cm
- Deltakere med splenomegali (som definert ovenfor) av ukjent opprinnelse
Ekskluderingskriterier:
Deltakere med åpenbar diagnostikk basert på klinisk undersøkelse, pasientintervju og de tidligere innledende biologiske rutinetestene:
- Diagnose av portal hypertensjon
- Diagnose av hemolytisk anemi
- Diagnose av hematologisk malignitet
- Kjent diagnose av Gauchers sykdom
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel av pasienter diagnostisert med Gauchers sykdom i den inkluderte populasjonen av pasienter med uforklarlig splenomegali
Tidsramme: mellom 1 og 12 måneder
|
Diagnosen av Gauchers sykdom er basert på en verdi av beta-glukosidase enzymaktivitet
|
mellom 1 og 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel pasienter med andre årsaker enn Gauchers sykdom i den inkluderte populasjonen
Tidsramme: mellom 1 og 12 måneder
|
Dette vil være enhver etiologi blant alle sykdommene som kan vurderes i differensialdiagnosen av uforklarlig splenomegali, for eksempel: infeksjon, hematologiske, kongestive, inflammatoriske, neoplastiske, infiltrative, godartede svulster, immun-, jernmangel og andre diverse sjeldne årsaker
|
mellom 1 og 12 måneder
|
|
Antall deltakere etter type undersøkelser og tester utført for diagnoseformål
Tidsramme: mellom 1 og 12 måneder
|
Relevante undersøkelser og tester utført, på hvert sted, for deltakerdiagnosen en annen enn Gauchers sykdom vil bli rapportert, dette kan inkludere tørket blodflekk, medullær biopsi, bildeutforskning
|
mellom 1 og 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. september 2015
Primær fullføring (Faktiske)
27. april 2021
Studiet fullført (Faktiske)
27. april 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. juni 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. juni 2020
Først lagt ut (Faktiske)
12. juni 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. april 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. april 2022
Sist bekreftet
1. april 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Patologiske tilstander, anatomiske
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Hypertrofi
- Gauchers sykdom
- Splenomegali
Andre studie-ID-numre
- DIREGL07298
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .