Kansallinen tutkimus potilaista, joilla on selittämätön splenomegalia (SMS)
torstai 21. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Sanofi
SMS-tutkimus, kansallinen tutkimus selittämättömien splenomegalian etiologioiden esiintyvyydestä
Ensisijainen tavoite:
Gaucherin taudin ja muiden etiologioiden esiintyvyyden arvioimiseksi 15-vuotiailla tai sitä vanhemmilla potilailla, joilla on selittämätön splenomegalia sen jälkeen, kun ensisijaiset diagnoosit (esim. portaalihypertensio, diagnoosi tai epäily hematologisesta pahanlaatuisuudesta, hemolyyttinen anemia) perustuen fyysisiin ja biologisiin perustutkimuksiin (esim. täysi verenkuva, maksaentsyymit, retikulosyytit)
Toissijainen tavoite:
Kuvaa diagnoositarkoituksessa suoritettuja tutkimuksia ja testejä sekä yleisimpiä assosiaatioita
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintojen kesto per osallistuja on 1-12 kuukautta
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
506
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
France, Ranska
- Investigational site France
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
11 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
15-vuotiaat tai sitä vanhemmat osallistujat, joilla on selittämätön splenomegalia sen jälkeen, kun ensimmäiset aikomusdiagnoosit on jätetty pois (esim.
portaalihypertensio, diagnoosi tai epäily hematologisesta pahanlaatuisuudesta, hemolyyttinen anemia) fyysisten ja biologisten perustutkimusten perusteella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Osallistujat, jotka on lähetetty ensimmäistä kertaa splenomegalian tutkimukseen, määritellään seuraavasti:
- Joko käsin kosketeltava massa vasemmassa ylävatsan neljännessä, minkä lisäksi vahvistaa ≥ 13 cm:n kraniokaudaalinen pituus vatsan kuvantamisessa
- Tai ei-palpoitava splenomegalia, joka on löydetty vatsan alueen kuvantamisessa ja jonka kraniokaudaalinen pituus on ≥ 13 cm
- Osallistujat, joilla on tuntematonta alkuperää oleva splenomegalia (kuten edellä on määritelty).
Poissulkemiskriteerit:
Osallistujat, joilla on kliinisen tutkimuksen, potilaan haastattelun ja aiempien rutiininomaisten biologisten testien perusteella ilmeinen diagnoosi:
- Portaaliverenpaineen diagnoosi
- Hemolyyttisen anemian diagnoosi
- Hematologisen pahanlaatuisuuden diagnoosi
- Gaucherin taudin tunnettu diagnoosi
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on diagnosoitu Gaucherin tauti, mukaan luettuna potilaiden, joilla on selittämätön splenomegalia
Aikaikkuna: 1 ja 12 kuukauden välillä
|
Gaucherin taudin diagnoosi perustuu beetaglukosidaasientsyymiaktiivisuuden arvoon
|
1 ja 12 kuukauden välillä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muiden kuin Gaucherin taudin etiologioiden potilaiden prosenttiosuus mukana olleesta populaatiosta
Aikaikkuna: 1 ja 12 kuukauden välillä
|
Nämä ovat mikä tahansa etiologia kaikista sairauksista, jotka voidaan ottaa huomioon selittämättömän splenomegalian erotusdiagnoosissa, esim. infektio, hematologinen, kongestiivinen, tulehduksellinen, neoplastinen, infiltratiivinen, hyvänlaatuiset kasvaimet, immuunijärjestelmä, raudanpuute ja muut erilaiset harvinaiset syyt
|
1 ja 12 kuukauden välillä
|
|
Osallistujien lukumäärä diagnoositarkoituksessa tehtyjen tutkimusten ja testien tyypin mukaan
Aikaikkuna: 1 ja 12 kuukauden välillä
|
Asiaankuuluvat tutkimukset ja testit, jotka on suoritettu kussakin paikassa osallistujan diagnosoimiseksi muulle kuin Gaucherin taudille, raportoidaan. Näitä voivat olla kuivuneet veripisteet, medullaarinen biopsia, kuvantamistutkimus.
|
1 ja 12 kuukauden välillä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 27. huhtikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 27. huhtikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 11. kesäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. kesäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 12. kesäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 25. huhtikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Patologiset tilat, anatomiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hypertrofia
- Gaucherin tauti
- Splenomegalia
Muut tutkimustunnusnumerot
- DIREGL07298
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .