Национальное исследование пациентов с необъяснимой спленомегалией (SMS)
21 апреля 2022 г. обновлено: Sanofi
Исследование SMS, национальное исследование распространенности необъяснимой этиологии спленомегалии
Основная цель:
Для оценки распространенности болезни Гоше и других этиологий у пациентов в возрасте 15 лет и старше с необъяснимой спленомегалией после исключения диагноза «первое намерение» (например, портальная гипертензия, диагноз или подозрение на гематологическое злокачественное новообразование, гемолитическую анемию) на основании основных физических и биологических исследований (например, общий анализ крови, ферменты печени, ретикулоциты)
Второстепенная цель:
Описать обследования и тесты, проводимые с целью диагностики, и наиболее частые ассоциации
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
Продолжительность исследования на одного участника составляет от 1 до 12 месяцев.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
506
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
France, Франция
- Investigational site France
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
11 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Участники в возрасте 15 лет и старше с необъяснимой спленомегалией после исключения диагнозов первого намерения (например,
портальная гипертензия, диагноз или подозрение на гематологическое злокачественное новообразование, гемолитическую анемию) на основании основных физических и биологических исследований
Описание
Критерии включения:
Участники, впервые направленные на исследование спленомегалии, определяются как:
- Либо пальпируемое образование в левом верхнем квадранте живота, дополнительно подтвержденное краниокаудальной длиной ≥ 13 см на абдоминальной визуализации.
- Или непальпируемая спленомегалия, обнаруженная при визуализации брюшной полости, с краниокаудальной длиной ≥ 13 см.
- Участники со спленомегалией (как определено выше) неизвестного происхождения
Критерий исключения:
Участники с очевидным диагнозом, основанным на клиническом осмотре, опросе пациента и предыдущих первоначальных рутинных биологических тестах:
- Диагностика портальной гипертензии
- Диагностика гемолитической анемии
- Диагностика гемобластозов
- Известный диагноз болезни Гоше
Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент пациентов с диагнозом болезни Гоше во включенной популяции пациентов с необъяснимой спленомегалией
Временное ограничение: от 1 до 12 месяцев
|
Диагноз болезни Гоше основывается на значении активности фермента бета-глюкозидазы.
|
от 1 до 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент пациентов с другой этиологией, кроме болезни Гоше, во включенной популяции
Временное ограничение: от 1 до 12 месяцев
|
Это будет любая этиология среди всех заболеваний, которые могут быть рассмотрены при дифференциальной диагностике необъяснимой спленомегалии, например: инфекция, гематологические, застойные, воспалительные, неопластические, инфильтративные, доброкачественные опухоли, иммунные, железодефицитные и другие разные редкие причины.
|
от 1 до 12 месяцев
|
|
Количество участников по видам обследований и тестов, проведенных с целью диагностики
Временное ограничение: от 1 до 12 месяцев
|
Соответствующие обследования и тесты, проведенные в каждом центре для диагноза участника, отличного от болезни Гоше, будут сообщены, это может включать высохшую каплю крови, биопсию мозгового вещества, визуализирующее исследование.
|
от 1 до 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 сентября 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
27 апреля 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
27 апреля 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 июня 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 июня 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 июня 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 апреля 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 апреля 2022 г.
Последняя проверка
1 апреля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Патологические состояния, анатомические
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Нарушения липидного обмена
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Сфинголипидозы
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Липидозы
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Гипертрофия
- Болезнь Гоше
- Спленомегалия
Другие идентификационные номера исследования
- DIREGL07298
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Да
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных.
Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .