Eine nationale Studie bei Patienten mit ungeklärter Splenomegalie (SMS)
21. April 2022 aktualisiert von: Sanofi
Die SMS-Studie, eine nationale Studie zur Prävalenz ungeklärter Ätiologien der Splenomegalie
Hauptziel:
Um die Prävalenz der Gaucher-Krankheit und anderer Ätiologien bei Patienten ab 15 Jahren mit ungeklärter Splenomegalie abzuschätzen, nachdem Erstdiagnosen (z. Pfortaderhochdruck, Diagnose oder Verdacht auf hämatologische Malignität, hämolytische Anämie) basierend auf grundlegenden körperlichen und biologischen Untersuchungen (z. großes Blutbild, Leberenzyme, Retikulozyten)
Sekundäres Ziel:
Um die zu Diagnosezwecken durchgeführten Untersuchungen und Tests und die häufigeren Assoziationen zu beschreiben
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Die Studiendauer pro Teilnehmer liegt zwischen 1 und 12 Monaten
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
506
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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France, Frankreich
- Investigational site France
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
11 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
Teilnehmer ab 15 Jahren mit ungeklärter Splenomegalie nach Ausschluss erster Intentionsdiagnosen (z.
Pfortaderhochdruck, Diagnose oder Verdacht auf hämatologische Malignität, hämolytische Anämie) auf der Grundlage grundlegender körperlicher und biologischer Untersuchungen
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Teilnehmer, die zum ersten Mal zur Splenomegalie-Exploration überwiesen wurden, definiert als:
- Entweder eine tastbare Raumforderung im linken Oberbauchquadranten, weiter bestätigt durch eine kraniokaudale Länge von ≥ 13 cm in der Bildgebung des Abdomens
- Oder eine nicht tastbare Splenomegalie, die bei der Bildgebung des Abdomens entdeckt wurde und eine kraniokaudale Länge ≥ 13 cm aufweist
- Teilnehmer mit Splenomegalie (wie oben definiert) unbekannter Herkunft
Ausschlusskriterien:
Teilnehmer mit offensichtlicher Diagnostik basierend auf der klinischen Untersuchung, dem Patientengespräch und den vorangegangenen anfänglichen biologischen Routinetests:
- Diagnose der portalen Hypertension
- Diagnose einer hämolytischen Anämie
- Diagnose der hämatologischen Malignität
- Bekannte Diagnose der Gaucher-Krankheit
Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Prozentsatz der Patienten, bei denen Morbus Gaucher diagnostiziert wurde, in der eingeschlossenen Population von Patienten mit ungeklärter Splenomegalie
Zeitfenster: zwischen 1 und 12 Monaten
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Die Diagnose der Gaucher-Krankheit basiert auf einem Wert der Beta-Glucosidase-Enzymaktivität
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zwischen 1 und 12 Monaten
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Prozentsatz der Patienten mit anderen Ätiologien als Morbus Gaucher in der eingeschlossenen Population
Zeitfenster: zwischen 1 und 12 Monaten
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Dabei kann es sich um jede Ätiologie unter allen Krankheiten handeln, die bei der Differentialdiagnose einer ungeklärten Splenomegalie in Betracht gezogen werden können, z. B.: Infektion, hämatologische, kongestive, entzündliche, neoplastische, infiltrative, gutartige Tumore, Immunsystem, Eisenmangel und andere verschiedene seltene Ursachen
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zwischen 1 und 12 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer nach Art der zu Diagnosezwecken durchgeführten Untersuchungen und Tests
Zeitfenster: zwischen 1 und 12 Monaten
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Relevante Untersuchungen und Tests, die an jedem Standort für die andere Teilnehmerdiagnose als die Gaucher-Krankheit durchgeführt wurden, werden gemeldet, dies kann getrocknete Blutflecken, Markbiopsien und bildgebende Untersuchungen umfassen
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zwischen 1 und 12 Monaten
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. September 2015
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
27. April 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
27. April 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. Juni 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
11. Juni 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
12. Juni 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. April 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
21. April 2022
Zuletzt verifiziert
1. April 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Pathologische Zustände, Anatomisch
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Sphingolipidosen
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Lipidosen
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Hypertrophie
- Gaucher-Krankheit
- Splenomegalie
Andere Studien-ID-Nummern
- DIREGL07298
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Ja
Beschreibung des IPD-Plans
Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen.
Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen.
Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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