Um estudo nacional em pacientes com esplenomegalia inexplicável (SMS)
21 de abril de 2022 atualizado por: Sanofi
O SMS Study, um estudo nacional sobre a prevalência de etiologias inexplicáveis de esplenomegalia
Objetivo primário:
Estimar a prevalência da doença de Gaucher e de outras etiologias, em doentes de 15 anos ou mais com esplenomegalia inexplicável após exclusão de diagnósticos de primeira intenção (p. hipertensão portal, diagnóstico ou suspeita de malignidade hematológica, anemia hemolítica) com base em exames físicos e biológicos básicos (p. hemograma completo, enzimas hepáticas, reticulócitos)
Objetivo Secundário:
Descrever os exames e testes realizados para fins de diagnóstico e as associações mais frequentes
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
A duração do estudo por participante é entre 1 e 12 meses
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
506
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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France, França
- Investigational site France
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
11 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Participantes de 15 anos ou mais apresentando esplenomegalia inexplicável após exclusão de diagnósticos de primeira intenção (por exemplo,
hipertensão portal, diagnóstico ou suspeita de malignidade hematológica, anemia hemolítica) com base em exames físicos e biológicos básicos
Descrição
Critério de inclusão:
Os participantes encaminhados pela primeira vez para exploração de esplenomegalia definidos como:
- Uma massa palpável no quadrante abdominal superior esquerdo, posteriormente confirmada por um comprimento craniocaudal ≥ 13 cm na imagem abdominal
- Ou uma esplenomegalia não palpável descoberta em exames de imagem abdominal e com comprimento craniocaudal ≥ 13 cm
- Participantes com esplenomegalia (conforme definido acima) de origem desconhecida
Critério de exclusão:
Participantes com diagnósticos óbvios com base no exame clínico, na entrevista do paciente e nos testes biológicos iniciais de rotina anteriores:
- Diagnóstico de hipertensão portal
- Diagnóstico de anemia hemolítica
- Diagnóstico de malignidade hematológica
- Diagnóstico conhecido da doença de Gaucher
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de pacientes diagnosticados com doença de Gaucher na população incluída de pacientes com esplenomegalia inexplicável
Prazo: entre 1 e 12 meses
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O diagnóstico da doença de Gaucher é baseado em um valor da atividade da enzima beta-glucosidase
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entre 1 e 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de pacientes com etiologias diferentes da doença de Gaucher na população incluída
Prazo: entre 1 e 12 meses
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Estas serão qualquer etiologia entre todas as doenças que podem ser consideradas no diagnóstico diferencial de esplenomegalia inexplicável, por exemplo: infecção, hematológica, congestiva, inflamatória, neoplásica, infiltrativa, tumores benignos, imunológicos, deficiências de ferro e outras causas raras diversas
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entre 1 e 12 meses
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Número de participantes por tipo de exames e testes realizados para fins de diagnóstico
Prazo: entre 1 e 12 meses
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Serão relatados os exames e testes relevantes realizados, em cada local, para o diagnóstico do participante que não seja a doença de Gaucher, podendo incluir gota de sangue seco, biópsia medular, exploração de imagem
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entre 1 e 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de setembro de 2015
Conclusão Primária (Real)
27 de abril de 2021
Conclusão do estudo (Real)
27 de abril de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de junho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de junho de 2020
Primeira postagem (Real)
12 de junho de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de abril de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de abril de 2022
Última verificação
1 de abril de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Hipertrofia
- Doença de Gaucher
- Esplenomegalia
Outros números de identificação do estudo
- DIREGL07298
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .