Une étude nationale chez des patients atteints de splénomégalie inexpliquée (SMS)
21 avril 2022 mis à jour par: Sanofi
L'étude SMS, une étude nationale sur la prévalence des étiologies de splénomégalie inexpliquées
Objectif principal:
Estimer la prévalence de la maladie de Gaucher et d'autres étiologies, chez les patients de 15 ans ou plus présentant une splénomégalie inexpliquée après exclusion des diagnostics de première intention (par ex. hypertension portale, diagnostic ou suspicion de malignité hématologique, anémie hémolytique) sur la base d'examens physiques et biologiques de base (par ex. formule sanguine complète, enzymes hépatiques, réticulocytes)
Objectif secondaire :
Décrire les examens et tests pratiqués à des fins de diagnostic et les associations les plus fréquentes
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
La durée de l'étude par participant est comprise entre 1 et 12 mois
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
506
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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France, France
- Investigational site France
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
11 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Participants de 15 ans ou plus présentant une splénomégalie inexpliquée après exclusion des diagnostics de première intention (par ex.
hypertension portale, diagnostic ou suspicion de malignité hématologique, anémie hémolytique) sur la base d'examens physiques et biologiques de base
La description
Critère d'intégration:
Les participants adressés pour la première fois pour une exploration de splénomégalie définie comme :
- Soit une masse palpable sur le quadrant abdominal supérieur gauche, confirmée par une longueur craniocaudale ≥ 13 cm à l'imagerie abdominale
- Ou une splénomégalie non palpable découverte à l'imagerie abdominale et de longueur craniocaudale ≥ 13 cm
- Participants atteints de splénomégalie (telle que définie ci-dessus) d'origine inconnue
Critère d'exclusion:
Participants avec des diagnostics évidents basés sur l'examen clinique, l'entretien avec le patient et les tests biologiques de routine initiaux précédents :
- Diagnostic de l'hypertension portale
- Diagnostic de l'anémie hémolytique
- Diagnostic de malignité hématologique
- Diagnostic connu de la maladie de Gaucher
Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de patients diagnostiqués avec la maladie de Gaucher dans la population incluse de patients atteints de splénomégalie inexpliquée
Délai: entre 1 et 12 mois
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Le diagnostic de la maladie de Gaucher repose sur une valeur de l'activité enzymatique bêta-glucosidase
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entre 1 et 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pourcentage de patients avec des étiologies autres que la maladie de Gaucher dans la population incluse
Délai: entre 1 et 12 mois
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Il s'agira de n'importe quelle étiologie parmi toutes les maladies pouvant être envisagées dans le diagnostic différentiel de la splénomégalie inexpliquée, par exemple : infection, hématologique, congestive, inflammatoire, néoplasique, infiltrante, tumeurs bénignes, immunitaire, carences en fer et autres causes rares diverses
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entre 1 et 12 mois
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Nombre de participants par type d'examens et de tests effectués à des fins de diagnostic
Délai: entre 1 et 12 mois
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Les examens et tests pertinents effectués, dans chaque site, pour le diagnostic du participant autre que la maladie de Gaucher seront signalés, cela peut inclure une tache de sang séché, une biopsie médullaire, une exploration par imagerie
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entre 1 et 12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 septembre 2015
Achèvement primaire (Réel)
27 avril 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
27 avril 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 juin 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 juin 2020
Première publication (Réel)
12 juin 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 avril 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 avril 2022
Dernière vérification
1 avril 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Conditions pathologiques, anatomiques
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale
- Troubles du métabolisme lipidique
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Sphingolipidoses
- Maladies de surcharge lysosomale, système nerveux
- Lipidoses
- Métabolisme des lipides, erreurs innées
- Hypertrophie
- Maladie de Gaucher
- Splénomégalie
Autres numéros d'identification d'étude
- DIREGL07298
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Oui
Description du régime IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données.
Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .