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Uno studio nazionale su pazienti con splenomegalia inspiegabile (SMS)

21 aprile 2022 aggiornato da: Sanofi

Lo studio SMS, uno studio nazionale sulla prevalenza delle eziologie della splenomegalia inspiegabili

Obiettivo primario:

Per stimare la prevalenza della malattia di Gaucher e di altre eziologie, in pazienti di età pari o superiore a 15 anni che presentano splenomegalia inspiegabile dopo l'esclusione delle diagnosi di prima intenzione (ad es. ipertensione portale, diagnosi o sospetto di neoplasia ematologica, anemia emolitica) sulla base di esami fisici e biologici di base (ad es. emocromo completo, enzimi epatici, reticolociti)

Obiettivo secondario:

Descrivere gli esami e le prove effettuate a scopo diagnostico e le associazioni più frequenti

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

La durata dello studio per partecipante è compresa tra 1 e 12 mesi

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

506

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • France, Francia
        • Investigational site France

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

11 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Partecipanti di età pari o superiore a 15 anni che presentano splenomegalia inspiegabile dopo l'esclusione delle diagnosi di prima intenzione (ad es. ipertensione portale, diagnosi o sospetto di neoplasia ematologica, anemia emolitica) sulla base di esami fisici e biologici di base

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti si sono riferiti per la prima volta all'esplorazione della splenomegalia definita come:

    • Una massa palpabile sul quadrante addominale superiore sinistro, ulteriormente confermata da una lunghezza craniocaudale ≥ 13 cm all'imaging addominale
    • Oppure una splenomegalia non palpabile scoperta all'imaging addominale e con una lunghezza craniocaudale ≥ 13 cm
  • - Partecipanti con splenomegalia (come definito sopra) di origine sconosciuta

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti con diagnosi ovvia basata sull'esame clinico, sul colloquio con il paziente e sui precedenti test biologici iniziali di routine:

    • Diagnosi di ipertensione portale
    • Diagnosi di anemia emolitica
    • Diagnosi di neoplasie ematologiche
    • Diagnosi nota della malattia di Gaucher

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con diagnosi di malattia di Gaucher nella popolazione inclusa di pazienti con splenomegalia inspiegabile
Lasso di tempo: tra 1 e 12 mesi
La diagnosi della malattia di Gaucher si basa su un valore di attività dell'enzima beta-glucosidasi
tra 1 e 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con eziologie diverse dalla malattia di Gaucher nella popolazione inclusa
Lasso di tempo: tra 1 e 12 mesi
Queste saranno qualsiasi eziologia tra tutte le malattie che possono essere considerate nella diagnosi differenziale della splenomegalia inspiegabile, ad esempio: infezione, tumori ematologici, congestizi, infiammatori, neoplastici, infiltrativi, benigni, immunologici, carenze di ferro e altre cause rare varie
tra 1 e 12 mesi
Numero di partecipanti per tipologia di esami e test effettuati a fini diagnostici
Lasso di tempo: tra 1 e 12 mesi
Verranno riportati gli esami e i test pertinenti eseguiti, in ciascun centro, per la diagnosi del partecipante diversa dalla malattia di Gaucher, questo può includere macchia di sangue secco, biopsia midollare, esplorazione di imaging
tra 1 e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

27 aprile 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

27 aprile 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

12 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 aprile 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 aprile 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DIREGL07298

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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