AMX0035 用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者的同情使用方案
2023年4月6日 更新者：Amylyx Pharmaceuticals Inc.
AMX0035 用于肌萎缩侧索硬化症 - 同情使用协议
该协议旨在为之前参与 Amylyx 赞助的 AMX0035 ALS 研究的患者提供 AMX0035 的扩展治疗。
研究概览
详细说明
在这项开放标签、富有同情心的扩展使用研究中，已经完成参与 Amylyx 赞助的 ALS 协议的患者可能会根据该协议接受 AMX0035 的同情使用扩展治疗。
目前接受 AMX0035 治疗的患者将继续接受当前剂量/方案的治疗。
中断 AMX0035 超过 28 天的患者将恢复 AMX0035 治疗，每次 1 包（口服 [或饲管]），每天早上一次，大约 2 周后升级为每天两次（早晚）胃肠道耐受性。
登记的患者将大约每 16 周（± 2 周）完成一次定期门诊就诊。
完成 ALS 功能评定量表 (ALSFRS-R) 将是可选的。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
28
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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San Francisco、California、美国、94114
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center - California Pacific Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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Worcester、Massachusetts、美国、01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 在 Amylyx 赞助的 AMX0035 治疗 ALS 试验中完成随访的任何患者都有资格参加本协议
- 能够提供知情同意
- 有能力并愿意遵守审判程序
- 能够并愿意定期前往现场进行临时现场访问并返回和收集研究药物，或者能够参加远程医疗远程现场访问（如果现场正在使用）
- 在参与研究的专业 ALS 中心与神经科医生建立护理并将在整个协议期间保持这种临床护理的参与者。
- 有生育潜力的妇女（例如 绝经后至少一年或手术绝育）必须同意在研究期间和最后一次研究药物给药后 3 个月内使用适当的避孕措施。
- 在研究期间和最后一次研究药物给药后 3 个月内，女性不得处于哺乳期、怀孕期或计划怀孕期
- 男性必须同意在研究期间和最后一剂研究药物后 3 个月采取避孕措施。 在研究期间和最后一剂研究药物后 3 个月内，男性不得计划生育孩子或提供精子供捐赠
排除标准：
- 现场调查员认为是研究药物禁忌症的持续严重不良事件，包括严重肾功能不全或肝功能不全或 III/IV 级心力衰竭（根据纽约心脏协会）
- 现场调查员评估为与研究药物相关的持续严重不良事件
- 根据现场调查员的判断，存在会损害患者提供知情同意能力的不稳定精神疾病、认知障碍、痴呆或药物滥用；
- 当前严重的胆道疾病可能导致研究者做出胆道梗阻的医学判断，包括例如活动性胆囊炎、原发性胆汁性肝硬化、硬化性胆管炎、胆囊癌、胆囊息肉、胆囊坏疽、胆囊脓肿；
- 根据现场调查员的判断，临床上显着的不稳定医疗状况（肌萎缩侧索硬化除外）如果他们要参加研究会对患者构成风险；
- 当前或筛选后 90 天内使用任何细胞疗法或基因疗法进行的治疗；
- 植入隔膜起搏系统 (DPS)；
- 当前或计划接触本节中列出的任何违禁药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：AMX-0035 长期治疗延长
AMX0035 每天口服两次
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每天两次口服牛磺熊去氧胆酸和苯丁酸钠
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗紧急不良事件
大体时间：通过平均 1 年的学习完成
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AMX0035 治疗期间出现的治疗紧急不良事件发生率
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通过平均 1 年的学习完成
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Machelle Manual, PhD、Amylyx Pharmaceuticals Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年11月22日
初级完成 (实际的)
2022年12月30日
研究完成 (实际的)
2023年1月31日
研究注册日期
首次提交
2020年8月9日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月9日
首次发布 (实际的)
2020年8月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年4月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年4月6日
最后验证
2022年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.