Ein Compassionate Use Protocol von AMX0035 zur Behandlung von Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Einschlusskriterien:

• Jeder Patient, der die Nachsorge in einer von Amylyx gesponserten Studie mit AMX0035 zur Behandlung von ALS abgeschlossen hat, ist berechtigt, sich für dieses Protokoll anzumelden
• In der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen
• Fähig und bereit, Gerichtsverfahren zu befolgen
• Fähigkeit und Bereitschaft, in regelmäßigen Abständen für zwischenzeitliche Besuche vor Ort zum Standort zu reisen und das Studienmedikament zurückzugeben und abzuholen oder an telemedizinischen Remote-Standortbesuchen teilzunehmen, wenn diese derzeit am Standort verwendet werden
• Teilnehmer, die eine Betreuung durch einen Neurologen in dem an der Studie beteiligten spezialisierten ALS-Zentrum eingerichtet haben und diese klinische Betreuung während der gesamten Dauer des Protokolls aufrechterhalten werden.
• Frauen im gebärfähigen Alter (z. mindestens ein Jahr nicht postmenopausal oder chirurgisch steril) müssen zustimmen, für die Dauer der Studie und 3 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine angemessene Empfängnisverhütung anzuwenden.
• Frauen dürfen für die Dauer der Studie und 3 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments nicht stillen, schwanger sein oder eine Schwangerschaft planen
• Männer müssen zustimmen, für die Dauer der Studie und 3 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments Verhütungsmittel zu praktizieren. Männer dürfen für die Dauer der Studie und 3 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments nicht planen, ein Kind zu zeugen oder Sperma zur Spende bereitzustellen

Ausschlusskriterien:

• Andauernde schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, die nach Meinung des Standortprüfers eine Kontraindikation für das Studienmedikament darstellen, einschließlich schwerer Nieren- oder Leberinsuffizienz oder Herzinsuffizienz der Klasse III/IV (gemäß New York Heart Association)
• Andauerndes schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis, das vom Standortprüfer als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend bewertet wurde
• Vorhandensein einer instabilen psychiatrischen Erkrankung, kognitiven Beeinträchtigung, Demenz oder Drogenmissbrauch, die die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen würde, eine informierte Einwilligung zu erteilen, gemäß dem Urteil des Standortermittlers;
• Aktuelle schwere Gallenerkrankung, die nach medizinischer Beurteilung des Prüfarztes zu einer Gallenobstruktion führen kann, einschließlich beispielsweise aktiver Cholezystitis, primärer Gallenzirrhose, sklerosierender Cholangitis, Gallenblasenkrebs, Gallenblasenpolypen, Gangrän der Gallenblase, Abszess der Gallenblase;
• Klinisch signifikanter instabiler medizinischer Zustand (außer ALS), der ein Risiko für den Patienten darstellen würde, wenn er an der Studie teilnehmen würde, nach Einschätzung des Prüfarztes des Standorts;
• Behandlung, aktuell oder innerhalb von 90 Tagen nach dem Screening mit Zelltherapien oder Gentherapien;
• Implantation eines Zwerchfellstimulationssystems (DPS);
• Aktuelle oder geplante Exposition gegenüber verbotenen Medikamenten, die in Abschnitt aufgeführt sind