Protocolo de uso compasivo de AMX0035 para el tratamiento de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

Criterios de inclusión:

• Cualquier paciente que haya completado el seguimiento en un ensayo patrocinado por Amylyx de AMX0035 para el tratamiento de la ELA será elegible para inscribirse en este Protocolo.
• Capaz de proporcionar consentimiento informado
• Capaz y dispuesto a seguir los procedimientos del juicio
• Capaz y dispuesto a viajar al sitio a intervalos regulares para visitas provisionales al sitio y para regresar y recolectar el fármaco del estudio o capaz de asistir a visitas remotas de telemedicina si están actualmente en uso en el sitio
• Participantes que hayan establecido atención con un neurólogo en el centro especializado en ELA involucrado en el estudio y mantendrán esta atención clínica durante la duración del protocolo.
• Mujeres en edad fértil (p. ej., no posmenopáusica durante al menos un año o estéril quirúrgicamente) debe aceptar usar un método anticonceptivo adecuado durante la duración del estudio y 3 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.
• Las mujeres no deben estar amamantando, embarazadas o planeando quedar embarazadas durante la duración del estudio y 3 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.
• Los hombres deben estar de acuerdo en practicar la anticoncepción durante la duración del estudio y 3 meses después de la última dosis del fármaco del estudio. Los hombres no deben planear engendrar un hijo ni donar esperma durante la duración del estudio y 3 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.

Criterio de exclusión:

• Eventos adversos graves en curso que, en opinión del investigador del sitio, son una contraindicación para el fármaco del estudio, incluida la insuficiencia renal o hepática grave o la insuficiencia cardíaca de clase III/IV (según la Asociación del Corazón de Nueva York)
• Evento adverso grave en curso que se evaluó como relacionado con el fármaco del estudio según el investigador del sitio
• Presencia de enfermedad psiquiátrica inestable, deterioro cognitivo, demencia o abuso de sustancias que afectaría la capacidad del paciente para dar su consentimiento informado, de acuerdo con el juicio del Investigador del sitio;
• Enfermedad biliar grave actual que puede resultar en el juicio médico del investigador en obstrucción biliar, incluyendo, por ejemplo, colecistitis activa, cirrosis biliar primaria, colangitis esclerosante, cáncer de vesícula biliar, pólipos de vesícula biliar, gangrena de la vesícula biliar, absceso de la vesícula biliar;
• Condición médica inestable clínicamente significativa (que no sea ALS) que representaría un riesgo para el paciente si participara en el estudio, según el criterio del investigador del sitio;
• Tratamiento, actual o dentro de los 90 días posteriores a la selección con cualquier terapia celular o terapia génica;
• Implantación de Sistema de Marcapasos de Diafragma (DPS);
• Exposición actual o planificada a cualquiera de los medicamentos prohibidos enumerados en la Sección