Протокол сострадательного использования AMX0035 для лечения пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС)

Критерии включения:

• Любой пациент, завершивший последующее наблюдение в спонсируемом Amylyx испытании AMX0035 для лечения БАС, будет иметь право на участие в этом протоколе.
• Способен дать информированное согласие
• Способны и готовы следовать судебным процедурам
• Способность и желание посещать центр через регулярные промежутки времени для промежуточных посещений, а также возвращать и забирать исследуемый препарат или иметь возможность посещать удаленные визиты для телемедицины, если таковые в настоящее время используются в центре.
• Участники, которые наладили лечение у невролога в специализированном центре БАС, участвующем в исследовании, и будут поддерживать это клиническое лечение на протяжении всего протокола.
• Женщины детородного возраста (например, не находящиеся в постменопаузе в течение как минимум одного года или хирургически стерильные) должны согласиться на использование адекватного контроля над рождаемостью в течение всего периода исследования и в течение 3 месяцев после приема последней дозы исследуемого препарата.
• Женщины не должны кормить грудью, быть беременными или планировать беременность в течение всего периода исследования и в течение 3 месяцев после приема последней дозы исследуемого препарата.
• Мужчины должны дать согласие на использование противозачаточных средств в течение всего периода исследования и в течение 3 месяцев после приема последней дозы исследуемого препарата. Мужчины не должны планировать зачатие ребенка или сдавать донорскую сперму на время исследования и в течение 3 месяцев после последней дозы исследуемого препарата.

Критерий исключения:

• Продолжающиеся тяжелые нежелательные явления, которые, по мнению исследователя, являются противопоказанием к приему исследуемого препарата, включая тяжелую почечную или печеночную недостаточность или сердечную недостаточность класса III/IV (по данным Нью-Йоркской кардиологической ассоциации)
• Текущее серьезное нежелательное явление, которое было оценено как связанное с исследуемым препаратом в соответствии с исследовательским центром.
• Наличие нестабильного психического заболевания, когнитивных нарушений, деменции или злоупотребления психоактивными веществами, которые могут повлиять на способность пациента дать информированное согласие, согласно решению исследователя места;
• Текущее тяжелое заболевание желчевыводящих путей, которое может привести к обструкции желчевыводящих путей у исследователя, включая, например, активный холецистит, первичный билиарный цирроз, склерозирующий холангит, рак желчного пузыря, полипы желчного пузыря, гангрену желчного пузыря, абсцесс желчного пузыря;
• Клинически значимое нестабильное заболевание (кроме БАС), которое может представлять риск для пациента, если он будет участвовать в исследовании, по мнению исследователя участка;
• Лечение, текущее или в течение 90 дней после скрининга с использованием любой клеточной или генной терапии;
• Имплантация системы стимуляции диафрагмы (DPS);
• Текущее или планируемое воздействие любых запрещенных препаратов, перечисленных в Разделе