Protokol AMX0035 ze soucitu pro léčbu pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

Kritéria pro zařazení:

• Každý pacient, který dokončil sledování ve studii AMX0035 sponzorované Amylyxem pro léčbu ALS, se bude moci zapsat do tohoto protokolu.
• Schopnost poskytnout informovaný souhlas
• Schopný a ochotný dodržovat zkušební postupy
• Schopní a ochotní cestovat na místo v pravidelných intervalech za účelem prozatímních návštěv na místě a vrátit se a vyzvednout si studovaný lék nebo schopni navštěvovat vzdálené návštěvy na místě v rámci telemedicíny, pokud se na místě aktuálně používají
• Účastníci, kteří navázali péči s neurologem ve specializovaném ALS centru zapojeném do studie a budou tuto klinickou péči udržovat po celou dobu trvání protokolu.
• Ženy ve fertilním věku (např. nejsou po menopauze alespoň jeden rok nebo jsou chirurgicky sterilní) musí souhlasit s použitím adekvátní antikoncepce po dobu trvání studie a 3 měsíce po poslední dávce studovaného léku.
• Ženy nesmějí kojit, být těhotné nebo plánovat těhotenství po dobu trvání studie a 3 měsíce po poslední dávce studovaného léku
• Muži musí souhlasit s používáním antikoncepce po dobu trvání studie a 3 měsíce po poslední dávce studovaného léku. Muži nesmí po dobu trvání studie a 3 měsíce po poslední dávce studovaného léku plánovat zplodit dítě nebo poskytovat sperma k darování

Kritéria vyloučení:

• Probíhající závažné nežádoucí příhody, které jsou podle názoru výzkumníka místa kontraindikací zkoumaného léku, včetně závažné renální nebo jaterní insuficience nebo srdečního selhání třídy III/IV (podle New York Heart Association)
• Probíhající závažná nežádoucí příhoda, která byla vyšetřovatelem místa vyhodnocena jako související se studovaným lékem
• Přítomnost nestabilního psychiatrického onemocnění, kognitivní poruchy, demence nebo zneužívání návykových látek, které by podle úsudku Site Investigator narušily schopnost pacienta poskytnout informovaný souhlas;
• Současné závažné onemocnění žlučových cest, které může vést k lékařskému posouzení zkoušejícího v biliární obstrukci, včetně například aktivní cholecystitidy, primární biliární cirhózy, sklerotizující cholangitidy, rakoviny žlučníku, polypů žlučníku, gangrény žlučníku, abscesu žlučníku;
• Klinicky významný nestabilní zdravotní stav (jiný než ALS), který by podle úsudku Site Investigator představoval riziko pro pacienta, pokud by se studie účastnil;
• Léčba, současná nebo do 90 dnů od screeningu pomocí jakýchkoli buněčných terapií nebo genových terapií;
• Implantace membránového stimulačního systému (DPS);
• Současná nebo plánovaná expozice jakýmkoli zakázaným lékům uvedeným v části