Um protocolo de uso compassivo de AMX0035 para tratamento de pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS)

Critério de inclusão:

• Qualquer paciente que tenha concluído o acompanhamento em um estudo patrocinado pela Amylyx de AMX0035 para o tratamento de ELA será elegível para se inscrever neste protocolo
• Capaz de fornecer consentimento informado
• Capaz e disposto a seguir os procedimentos de julgamento
• Capaz e disposto a viajar para o local em intervalos regulares para visitas temporárias ao local e para retornar e coletar o medicamento do estudo ou capaz de participar de visitas remotas por telemedicina, se estiverem em uso no local
• Participantes que estabeleceram atendimento com neurologista no centro especializado em ELA envolvido no estudo e manterão esse atendimento clínico durante toda a vigência do protocolo.
• Mulheres com potencial para engravidar (p. não pós-menopausa por pelo menos um ano ou cirurgicamente estéril) deve concordar em usar controle de natalidade adequado durante o estudo e 3 meses após a última dose do medicamento do estudo.
• As mulheres não devem estar amamentando, grávidas ou planejando engravidar durante o estudo e 3 meses após a última dose do medicamento do estudo
• Os homens devem concordar em praticar contracepção durante o estudo e 3 meses após a última dose do medicamento do estudo. Os homens não devem planejar ter um filho ou fornecer esperma para doação durante o estudo e 3 meses após a última dose do medicamento do estudo

Critério de exclusão:

• Eventos adversos graves contínuos que, na opinião do investigador do centro, são contraindicação para o medicamento do estudo, incluindo insuficiência renal ou hepática grave ou insuficiência cardíaca Classe III/IV (de acordo com a New York Heart Association)
• Evento adverso grave contínuo que foi avaliado como relacionado ao medicamento do estudo de acordo com o investigador do local
• Presença de doença psiquiátrica instável, comprometimento cognitivo, demência ou abuso de substâncias que prejudique a capacidade do paciente de fornecer consentimento informado, de acordo com o julgamento do Investigador do Centro;
• Doença biliar grave atual que pode resultar no julgamento médico do investigador em obstrução biliar incluindo, por exemplo, colecistite ativa, cirrose biliar primária, colangite esclerosante, câncer de vesícula biliar, pólipos de vesícula biliar, gangrena da vesícula biliar, abscesso da vesícula biliar;
• Condição médica instável clinicamente significativa (exceto ELA) que representaria um risco para o paciente se ele participasse do estudo, de acordo com o julgamento do Investigador do Centro;
• Tratamento, atual ou dentro de 90 dias a partir da triagem com quaisquer terapias celulares ou terapias genéticas;
• Implantação de Diafragma Pacing System (DPS);
• Exposição atual ou planejada a qualquer medicamento proibido listado na Seção