Az AMX0035 könyörületes felhasználási protokollja amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegek kezelésére
2023. április 6. frissítette: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
AMX0035 amiotrófiás laterális szklerózis esetén – Kísérletteljes használat protokoll
A protokoll célja, hogy kiterjesztett kezelést biztosítson AMX0035-tel azoknak a betegeknek, akik korábban részt vettek az Amylyx által szponzorált AMX0035 ALS-vizsgálatban.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ebben a nyílt elrendezésű, meghosszabbított felhasználású kísérleti vizsgálatban azoknak a betegeknek, akik befejezték az Amylyx által szponzorált ALS-protokollban való részvételüket, felajánlhatják az AMX0035-ös kezelés kiterjesztett engedélyezési eljárást a jelen protokoll szerint.
A jelenleg AMX0035-tel kezelt beteg továbbra is a jelenlegi adagjával/kezelési rendjével fog részesülni.
Azok a betegek, akiknél az AMX0035 kezelést több mint 28 napra megszakították, az AMX0035 kezelést napi 1 tasakkal (szájon át [vagy etetőszondával]) kell folytatni, naponta egyszer, reggel, majd körülbelül 2 hét elteltével a kezelés napi kétszerire (reggel és este) emelkedik. a GI tolerancia.
A beiratkozott betegek körülbelül 16 hetente (± 2 hetente) rendszeres járóbeteg-látogatást végeznek.
Az ALS funkcionális besorolási skála (ALSFRS-R) kitöltése nem kötelező.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
28
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94114
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center - California Pacific Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- University of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Bármely beteg, aki az Amylyx által szponzorált AMX0035 ALS kezelésére végzett vizsgálatban végzett nyomon követést, jogosult beiratkozni ebbe a jegyzőkönyvbe.
- Képes tájékozott beleegyezést adni
- Képes és hajlandó követni a próbafolyamatokat
- Képes és hajlandó rendszeres időközönként a helyszínre utazni ideiglenes helyszíni látogatások céljából, valamint tanulmányi gyógyszer visszaküldésére és begyűjtésére, vagy távorvoslási távoli helyszíni látogatásokon való részvételre, ha ilyen jelenleg használatban van a helyszínen
- Azok a résztvevők, akik a vizsgálatban részt vevő speciális ALS-központban neurológussal gondoskodtak, és ezt a klinikai ellátást a protokoll teljes időtartama alatt fenntartják.
- Fogamzóképes nők (pl. nem posztmenopauzás legalább egy évig vagy műtétileg steril) bele kell egyeznie a megfelelő fogamzásgátlás alkalmazásába a vizsgálat időtartama alatt és a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 3 hónapig.
- A nők nem szoptathatnak, nem lehetnek terhesek vagy nem tervezhetnek terhességet a vizsgálat időtartama alatt és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 3 hónapig.
- A férfiaknak bele kell állniuk a fogamzásgátlás gyakorlásába a vizsgálat időtartama alatt és a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 3 hónapig. Férfiak nem tervezhetnek gyermeknemzést, és nem adhatnak spermát adományozásra a vizsgálat időtartama alatt és 3 hónappal a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után
Kizárási kritériumok:
- Folyamatos súlyos nemkívánatos események, amelyek a helyszíni kutató véleménye szerint ellenjavallatok a vizsgált gyógyszerre, beleértve a súlyos vese- vagy májelégtelenséget vagy a III/IV. osztályú szívelégtelenséget (New York Heart Association szerint)
- Folyamatban lévő súlyos nemkívánatos esemény, amelyet a helyszíni kutató szerint a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatosnak értékeltek
- Instabil pszichiátriai betegség, kognitív károsodás, demencia vagy kábítószerrel való visszaélés jelenléte, amely rontaná a beteg tájékozott beleegyezését a helyszíni kutató ítélete szerint;
- Jelenlegi súlyos epebetegség, amely a vizsgáló orvosi megítélését eredményezheti epeelzáródásban, beleértve például az aktív epehólyag-gyulladást, primer biliaris cirrhosisot, szklerotizáló cholangitist, epehólyagrákot, epehólyagpolipokat, epehólyag gangrénát, epehólyag-tályogot;
- Klinikailag jelentős instabil egészségügyi állapot (az ALS kivételével), amely kockázatot jelentene a páciensre, ha részt venne a vizsgálatban, a Site Investigator ítélete szerint;
- A jelenlegi vagy a szűrést követő 90 napon belüli kezelés bármilyen sejtterápiával vagy génterápiával;
- Membrános ingerlési rendszer (DPS) beültetése;
- szakaszban felsorolt tiltott gyógyszerekkel való jelenlegi vagy tervezett expozíció
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: AMX-0035 hosszú távú kezelés kiterjesztése
Az AMX0035 naponta kétszer p.o.
|
Tauruszodeoxikólsav és nátrium-fenil-butirát szájon át naponta kétszer
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kezeléssel járó nemkívánatos események
Időkeret: A tanulmányok elvégzése során átlagosan 1 év
|
A kezelésből adódó nemkívánatos események aránya az AMX0035 terápia során
|
A tanulmányok elvégzése során átlagosan 1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Machelle Manual, PhD, Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. november 22.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. december 30.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. január 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. augusztus 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 9.
Első közzététel (Tényleges)
2020. augusztus 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. április 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. április 6.
Utolsó ellenőrzés
2022. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- A35-003
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .