Un protocollo di uso compassionevole di AMX0035 per il trattamento di pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Criterio di inclusione:

• Qualsiasi paziente che ha completato il follow-up in uno studio sponsorizzato da Amylyx di AMX0035 per il trattamento della SLA sarà idoneo a iscriversi a questo protocollo
• In grado di fornire il consenso informato
• Capace e disposto a seguire le procedure processuali
• In grado e disponibile a recarsi presso la sede a intervalli regolari per visite intermedie in sede e a restituire e ritirare il farmaco oggetto dello studio o in grado di partecipare a visite presso la sede remota di telemedicina se tali sono attualmente in uso presso la sede
• - Partecipanti che hanno stabilito un'assistenza presso un neurologo presso il centro specializzato per la SLA coinvolto nello studio e manterranno questa assistenza clinica per tutta la durata del protocollo.
• Donne in età fertile (ad es. non in post-menopausa da almeno un anno o chirurgicamente sterile) deve accettare di utilizzare un adeguato controllo delle nascite per la durata dello studio e 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
• Le donne non devono allattare, essere incinte o pianificare una gravidanza per la durata dello studio e 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio
• Gli uomini devono accettare di praticare la contraccezione per la durata dello studio e 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Gli uomini non devono pianificare di concepire un figlio o fornire sperma per la donazione per la durata dello studio e 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio

Criteri di esclusione:

• Eventi avversi gravi in ​​corso che, a parere dello sperimentatore del centro, rappresentano una controindicazione al farmaco in studio, inclusa insufficienza renale o epatica grave o insufficienza cardiaca di classe III/IV (secondo la New York Heart Association)
• Evento avverso grave in corso che è stato valutato come correlato al farmaco oggetto dello studio secondo il Site Investigator
• Presenza di malattia psichiatrica instabile, deterioramento cognitivo, demenza o abuso di sostanze che comprometterebbero la capacità del paziente di fornire il consenso informato, secondo il giudizio del Site Investigator;
• Malattia biliare grave in corso che può comportare, secondo il giudizio medico dello sperimentatore, un'ostruzione biliare, tra cui ad esempio colecistite attiva, cirrosi biliare primitiva, colangite sclerosante, cancro della cistifellea, polipi della cistifellea, cancrena della cistifellea, ascesso della cistifellea;
• Condizione medica instabile clinicamente significativa (diversa dalla SLA) che rappresenterebbe un rischio per il paziente se dovesse partecipare allo studio, secondo il giudizio del Site Investigator;
• Trattamento, in corso o entro 90 giorni dallo screening con eventuali terapie cellulari o terapie geniche;
• Impianto di Diaphragm Pacing System (DPS);
• Esposizione attuale o pianificata a qualsiasi farmaco proibito elencato nella Sezione