Een Compassionate Use Protocol van AMX0035 voor de behandeling van patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Inclusiecriteria:

• Elke patiënt die de follow-up in een door Amylyx gesponsord onderzoek van AMX0035 voor de behandeling van ALS heeft voltooid, komt in aanmerking om zich in te schrijven voor dit protocol
• In staat om geïnformeerde toestemming te geven
• In staat en bereid om proefprocedures te volgen
• In staat en bereid om met regelmatige tussenpozen naar de locatie te reizen voor tussentijdse bezoeken aan de locatie en om het onderzoeksgeneesmiddel terug te brengen en op te halen, of in staat om telegeneeskundebezoeken op afstand bij te wonen als deze momenteel op de locatie worden gebruikt
• Deelnemers die zorg hebben geregeld bij een neuroloog in het gespecialiseerde ALS-centrum dat betrokken is bij de studie en deze klinische zorg behouden gedurende de looptijd van het protocol.
• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (bijv. niet postmenopauzaal gedurende ten minste één jaar of chirurgisch steriel) moeten ermee instemmen om adequate anticonceptie te gebruiken voor de duur van het onderzoek en 3 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
• Vrouwen mogen geen borstvoeding geven, zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden voor de duur van het onderzoek en 3 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
• Mannen moeten ermee instemmen anticonceptie toe te passen voor de duur van het onderzoek en 3 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Mannen mogen niet van plan zijn een kind te verwekken of sperma te doneren voor de duur van het onderzoek en 3 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel

Uitsluitingscriteria:

• Aanhoudende ernstige bijwerkingen die naar de mening van de Site Investigator een contra-indicatie vormen voor het onderzoeksgeneesmiddel, waaronder ernstige nier- of leverinsufficiëntie of klasse III/IV hartfalen (volgens de New York Heart Association)
• Aanhoudende ernstige bijwerking die werd beoordeeld als gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel volgens de Site Investigator
• Aanwezigheid van een onstabiele psychiatrische aandoening, cognitieve stoornissen, dementie of middelenmisbruik die het vermogen van de patiënt om geïnformeerde toestemming te geven, volgens het oordeel van de Site Investigator zou aantasten;
• Huidige ernstige galziekte die volgens het medische oordeel van de onderzoeker kan leiden tot galwegobstructie, waaronder bijvoorbeeld actieve cholecystitis, primaire galcirrose, scleroserende cholangitis, galblaaskanker, galblaaspoliepen, gangreen van de galblaas, abces van de galblaas;
• Klinisch significante onstabiele medische aandoening (anders dan ALS) die een risico zou vormen voor de patiënt als deze zou deelnemen aan de studie, volgens het oordeel van de Site Investigator;
• Behandeling, actueel of binnen 90 dagen na screening met celtherapieën of gentherapieën;
• Implantatie van diafragmastimulatiesysteem (DPS);
• Huidige of geplande blootstelling aan verboden medicijnen vermeld in Sectie