En Compassionate Use Protocol av AMX0035 for behandling av pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Inklusjonskriterier:

• Enhver pasient som har fullført oppfølging i en Amylyx-sponset studie av AMX0035 for behandling av ALS vil være kvalifisert til å registrere seg i denne protokollen
• Kan gi informert samtykke
• Evne og villig til å følge prøveprosedyrer
• Er i stand til og villig til å reise til stedet med jevne mellomrom for midlertidige besøk på stedet og for å returnere og hente studiemedisin eller være i stand til å delta på fjernmedisinske besøk på stedet hvis slike for tiden er i bruk på stedet
• Deltakere som har etablert behandling hos en nevrolog ved det spesialiserte ALS-senteret som er involvert i studien og vil opprettholde denne kliniske behandlingen gjennom hele protokollen.
• Kvinner i fertil alder (f.eks. ikke postmenopausal i minst ett år eller kirurgisk steril) må godta å bruke adekvat prevensjon under studiens varighet og 3 måneder etter siste dose av studiemedikamentet.
• Kvinner må ikke være ammende, være gravide eller planlegge å bli gravide i løpet av studien og 3 måneder etter siste dose av studiemedikamentet
• Menn må godta å praktisere prevensjon under studiens varighet og 3 måneder etter siste dose av studiemedikamentet. Menn må ikke planlegge å bli far til barn eller gi sæd for donasjon i løpet av studien og 3 måneder etter siste dose av studiemedikamentet

Ekskluderingskriterier:

• Pågående alvorlige uønskede hendelser som etter stedsforskerens mening er kontraindikasjoner for studiemedikamentet, inkludert alvorlig nyre- eller leversvikt eller klasse III/IV hjertesvikt (i henhold til New York Heart Association)
• Pågående alvorlig uønsket hendelse som ble vurdert til å være relatert til studiemedikamentet i henhold til stedsundersøkeren
• Tilstedeværelse av ustabil psykiatrisk sykdom, kognitiv svikt, demens eller rusmisbruk som vil svekke pasientens evne til å gi informert samtykke, ifølge Site Investigator-dommen;
• Nåværende alvorlig gallesykdom som kan resultere i etterforskerens medisinske vurdering i biliær obstruksjon inkludert for eksempel aktiv kolecystitt, primær biliær cirrhose, skleroserende kolangitt, galleblærekreft, galleblæren polypper, koldbrann i galleblæren, abscess av galleblæren;
• Klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand (annet enn ALS) som ville utgjøre en risiko for pasienten hvis de skulle delta i studien, ifølge Site Investigator-dommen;
• Behandling, gjeldende eller innen 90 dager fra screening med celleterapi eller genterapi;
• Implantasjon av diafragmastimuleringssystem (DPS);
• Gjeldende eller planlagt eksponering for forbudte medisiner oppført i avsnitt