Un protocole d'utilisation compassionnelle de l'AMX0035 pour le traitement des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Critère d'intégration:

• Tout patient ayant terminé le suivi d'un essai sponsorisé par Amylyx sur AMX0035 pour le traitement de la SLA sera éligible pour s'inscrire à ce protocole
• Capable de fournir un consentement éclairé
• Capable et disposé à suivre les procédures d'essai
• Capable et désireux de se rendre sur le site à intervalles réguliers pour des visites intermédiaires sur le site et de retourner et de récupérer le médicament à l'étude ou capable d'assister à des visites de site à distance de télémédecine si celles-ci sont actuellement utilisées sur le site
• Les participants qui ont établi des soins avec un neurologue du centre spécialisé SLA impliqué dans l'étude et qui maintiendront ces soins cliniques pendant toute la durée du protocole.
• Femmes en âge de procréer (par ex. pas post-ménopausée depuis au moins un an ou chirurgicalement stérile) doit accepter d'utiliser un moyen de contraception adéquat pendant toute la durée de l'étude et 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude.
• Les femmes ne doivent pas allaiter, être enceintes ou prévoir de devenir enceintes pendant la durée de l'étude et 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude
• Les hommes doivent accepter de pratiquer la contraception pendant toute la durée de l'étude et 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude. Les hommes ne doivent pas prévoir de concevoir un enfant ou de fournir du sperme pour le don pendant la durée de l'étude et 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude

Critère d'exclusion:

• Événements indésirables graves en cours qui, de l'avis de l'investigateur du site, sont une contre-indication au médicament à l'étude, y compris une insuffisance rénale ou hépatique grave ou une insuffisance cardiaque de classe III/IV (selon la New York Heart Association)
• Événement indésirable grave en cours qui a été évalué comme étant lié au médicament à l'étude par l'investigateur du site
• Présence d'une maladie psychiatrique instable, d'un trouble cognitif, d'une démence ou d'une toxicomanie qui nuirait à la capacité du patient à donner son consentement éclairé, selon le jugement de l'enquêteur du site ;
• Maladie biliaire grave actuelle pouvant entraîner le jugement médical de l'investigateur en cas d'obstruction biliaire, y compris par exemple une cholécystite active, une cirrhose biliaire primitive, une cholangite sclérosante, un cancer de la vésicule biliaire, des polypes de la vésicule biliaire, une gangrène de la vésicule biliaire, un abcès de la vésicule biliaire ;
• Condition médicale instable cliniquement significative (autre que la SLA) qui présenterait un risque pour le patient s'il participait à l'étude, selon le jugement de l'investigateur du site ;
• Traitement, en cours ou dans les 90 jours suivant le dépistage avec toute thérapie cellulaire ou thérapie génique ;
• Implantation d'un système de stimulation du diaphragme (DPS);
• Exposition actuelle ou prévue à tout médicament interdit répertorié dans la section