Ett Compassionate Use Protocol av AMX0035 för behandling av patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Inklusionskriterier:

• Varje patient som har slutfört uppföljning i en Amylyx-sponsrad studie av AMX0035 för behandling av ALS kommer att vara berättigad att registrera sig i detta protokoll
• Kan ge informerat samtycke
• Kapabel och villig att följa testprocedurer
• Kan och vill resa till platsen med jämna mellanrum för interimistiska platsbesök och för att lämna tillbaka och hämta studieläkemedel eller kunna delta i telemedicinska fjärrbesök om sådana för närvarande används på platsen
• Deltagare som har etablerat vård hos en neurolog vid det specialiserade ALS-center som är involverat i studien och kommer att upprätthålla denna kliniska vård under hela protokollet.
• Kvinnor i fertil ålder (t.ex. inte postmenopausalt i minst ett år eller kirurgiskt sterila) måste gå med på att använda adekvat preventivmedel under studiens varaktighet och 3 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet.
• Kvinnor får inte vara ammande, vara gravida eller planerar att bli gravida under hela studien och 3 månader efter sista dosen av studieläkemedlet
• Män måste gå med på att använda preventivmedel under hela studien och 3 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet. Män får inte planera att skaffa barn eller ge spermier för donation under hela studien och 3 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet

Exklusions kriterier:

• Pågående allvarliga biverkningar som enligt platsutredaren är kontraindikationer för studieläkemedlet, inklusive allvarlig njur- eller leverinsufficiens eller klass III/IV hjärtsvikt (enligt New York Heart Association)
• Pågående allvarlig biverkning som bedömdes som relaterad till studieläkemedlet enligt platsutredaren
• Närvaro av instabil psykiatrisk sjukdom, kognitiv funktionsnedsättning, demens eller drogmissbruk som skulle försämra patientens förmåga att ge informerat samtycke, enligt Site Investigators dom;
• Aktuell allvarlig gallsjukdom som kan resultera i utredarens medicinska bedömning av gallvägsobstruktion inklusive till exempel aktiv kolecystit, primär gallcirros, skleroserande kolangit, gallblåscancer, gallblåspolyper, gangren i gallblåsan, abscess i gallblåsan;
• Kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd (annat än ALS) som skulle utgöra en risk för patienten om de skulle delta i studien, enligt Site Investigators dom;
• Behandling, pågående eller inom 90 dagar från screening med någon cellterapi eller genterapi;
• Implantation av diafragmastimuleringssystem (DPS);
• Aktuell eller planerad exponering för eventuella förbjudna läkemedel som anges i avsnitt