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근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자 치료를 위한 AMX0035의 자비로운 사용 프로토콜

2023년 4월 6일 업데이트: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

근위축성 측삭 경화증에 대한 AMX0035 - 자비로운 사용 프로토콜

이 프로토콜은 ALS에 대한 AMX0035의 Amylyx 후원 연구에 이전에 참여한 환자에게 AMX0035로 확장된 치료를 제공하기 위한 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 오픈 라벨 동정적 확장 사용 연구에서 ALS에 대한 Amylyx 후원 프로토콜 참여를 완료한 환자는 이 프로토콜에 따라 AMX0035로 치료의 동정적 사용 연장을 제안받을 수 있습니다. 현재 AMX0035로 치료 중인 환자는 현재 용량/요법으로 치료를 계속 받게 됩니다. AMX0035를 28일 이상 중단한 환자는 아침에 1회 1포(경구[또는 영양관])로 AMX0035 치료를 재개하고 약 2주 후에는 1일 2회(아침 저녁)로 증량합니다. GI 내성. 등록된 환자는 약 16주(±2주)마다 정기적인 외래 방문을 완료합니다. ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R)의 완성은 선택 사항입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

28

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94114
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center - California Pacific Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • ALS 치료를 위한 AMX0035의 Amylyx 후원 시험에서 후속 조치를 완료한 모든 환자는 이 프로토콜에 등록할 수 있습니다.
  • 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있음
  • 재판 절차를 따를 능력과 의지
  • 중간 현장 방문을 위해 정기적으로 현장을 방문하고 연구 약물을 반환 및 수집하거나 현재 현장에서 사용 중인 경우 원격 의료 원격 현장 방문에 참석할 수 있는 능력 및 의지
  • 연구에 참여하는 전문 ALS 센터에서 신경과 전문의와 치료를 확립하고 프로토콜 기간 동안 이 임상 치료를 유지할 참가자.
  • 가임 여성(예: 적어도 1년 동안 폐경 후가 아니거나 외과적으로 불임임) 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 여성은 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 수유 중이거나 임신 중이거나 임신할 계획이 없어야 합니다.
  • 남성은 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 피임 실시에 동의해야 합니다. 남성은 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 아이를 낳거나 기증을 위해 정자를 제공할 계획을 세워서는 안 됩니다.

제외 기준:

  • 중증 신부전 또는 간 기능 부전 또는 클래스 III/IV 심부전(뉴욕 심장 협회에 따름)을 포함하여 현장 조사관의 의견에 연구 약물에 대한 금기인 진행 중인 심각한 이상 반응
  • 사이트 조사자에 따라 연구 약물과 관련된 것으로 평가된 진행 중인 심각한 부작용
  • 현장 조사관의 판단에 따라 정보에 입각한 동의를 제공하는 환자의 능력을 손상시킬 불안정한 정신 질환, 인지 장애, 치매 또는 약물 남용의 존재;
  • 예를 들어 활동성 담낭염, 원발성 담즙성 간경변증, 경화성 담관염, 담낭암, 담낭 용종, 담낭 괴저, 담낭 농양을 포함하는 담도 폐쇄에서 연구자의 의학적 판단을 초래할 수 있는 현재 중증 담도 질환;
  • 현장 조사관의 판단에 따라 환자가 연구에 참여하는 경우 환자에게 위험을 초래할 수 있는 임상적으로 유의미한 불안정한 의학적 상태(ALS 제외)
  • 임의의 세포 요법 또는 유전자 요법에 의한 스크리닝으로부터 현재 또는 90일 이내의 치료;
  • 다이어프램 페이싱 시스템(DPS) 이식;
  • 섹션에 나열된 금지 약물에 대한 현재 또는 계획된 노출

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AMX-0035 장기 치료 연장
AMX0035 1일 2회 p.o.
의약품: AMX0035
타우루르소데옥시콜산 및 페닐부티르산나트륨을 하루에 두 번 경구 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 응급 부작용
기간: 학업 수료까지 평균 1년
AMX0035 치료 중 발생한 치료 부작용 발생률
학업 수료까지 평균 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Machelle Manual, PhD, Amylyx Pharmaceuticals Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 11월 22일

기본 완료 (실제)

2022년 12월 30일

연구 완료 (실제)

2023년 1월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 8월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 8월 9일

처음 게시됨 (실제)

2020년 8월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 4월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 4월 6일

마지막으로 확인됨

2022년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • A35-003

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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