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筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者の治療のためのAMX0035の思いやりのある使用プロトコル

2023年4月6日 更新者：Amylyx Pharmaceuticals Inc.

筋萎縮性側索硬化症に対するAMX0035 - 思いやりのある使用プロトコル

このプロトコルは、以前にAmylyxがスポンサーとなったALSに対するAMX0035の研究に参加した患者に、AMX0035による長期治療を提供することを目的としています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この非盲検の思いやりのある長期使用研究では、Amylyx が後援する ALS のプロトコルへの参加を完了した患者は、このプロトコルの下で AMX0035 による治療の思いやりのある使用の延長を提供される場合があります。 現在AMX0035で治療されている患者は、現在の用量/レジメンで治療を受け続けます。 AMX0035 を 28 日以上中断した患者は、約 2 週間後に 1 日 1 回朝に 1 サシェ (経口 [または栄養チューブ]) で AMX0035 治療を再開し、1 日 2 回 (朝と夜) に段階的に増やします。 GI耐性の。 登録された患者は、約16週間（±2週間）ごとに定期的な外来受診を完了します。 ALS 機能評価スケール (ALSFRS-R) の完了は任意です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

28

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94114
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center - California Pacific Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • ALSの治療のためのAMX0035のAmylyxが後援する試験でフォローアップを完了した患者は、このプロトコルに登録する資格があります
  • -インフォームドコンセントを提供できる
  • 試験手順に従うことができ、喜んで従う
  • -中間サイト訪問のために定期的にサイトに移動し、治験薬に戻って収集することができるか、サイトで現在使用されている場合は遠隔医療のリモートサイト訪問に参加することができます
  • -研究に関与する専門のALSセンターで神経科医とのケアを確立し、プロトコルの期間を通じてこの臨床ケアを維持する参加者。
  • 出産の可能性のある女性（例： 少なくとも1年間閉経後または外科的に無菌ではない）は、研究期間中および研究薬の最後の投与から3か月間、適切な避妊を使用することに同意する必要があります。
  • -女性は、研究期間中、授乳中、妊娠中、または妊娠を計画していてはなりません 治験薬の最後の投与から3か月
  • 男性は、研究期間中および研究薬の最後の投与から3か月間、避妊を実践することに同意する必要があります。 -男性は、研究期間中および研究薬の最後の投与から3か月間、子供の父親になることを計画したり、寄付のために精子を提供したりしてはなりません

除外基準:

  • -サイト調査員の意見では、重度の腎または肝不全またはクラスIII / IV心不全を含む治験薬の禁忌である進行中の重篤な有害事象（ニューヨーク心臓協会による）
  • -治験責任医師による治験薬に関連すると評価された進行中の重篤な有害事象
  • -サイト調査員の判断によると、患者がインフォームドコンセントを提供する能力を損なう不安定な精神疾患、認知障害、認知症、または薬物乱用の存在;
  • -例えば、活動性胆嚢炎、原発性胆汁性肝硬変、硬化性胆管炎、胆嚢癌、胆嚢ポリープ、胆嚢の壊疽、胆嚢の膿瘍などを含む、胆道閉塞における研究者の医学的判断をもたらす可能性のある現在の重度の胆道疾患;
  • サイト調査員の判断によると、臨床的に重要な不安定な病状（ALS以外）で、研究に参加した場合に患者にリスクをもたらす可能性がある;
  • -細胞療法または遺伝子療法による現在またはスクリーニングから90日以内の治療;
  • ダイヤフラム ペーシング システム (DPS) の埋め込み;
  • -セクションに記載されている禁止薬物への現在または計画的な曝露

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AMX-0035 長期治療延長
AMX0035 を 1 日 2 回経口投与
薬：AMX0035
タウロウルソデオキシコール酸とフェニル酪酸ナトリウムを 1 日 2 回経口投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療緊急有害事象
時間枠：研究完了まで平均1年
AMX0035治療中の治療緊急有害事象の割合
研究完了まで平均1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Machelle Manual, PhD、Amylyx Pharmaceuticals Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年11月22日

一次修了 (実際)

2022年12月30日

研究の完了 (実際)

2023年1月31日

試験登録日

最初に提出

2020年8月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年8月9日

最初の投稿 (実際)

2020年8月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年4月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年4月6日

最終確認日

2022年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • A35-003

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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