Protokół współczującego stosowania AMX0035 w leczeniu pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Kryteria przyjęcia:

• Każdy pacjent, który przeszedł obserwację w sponsorowanym przez firmę Amylyx badaniu AMX0035 dotyczącym leczenia ALS, będzie uprawniony do zapisania się do tego protokołu
• Zdolne do wyrażenia świadomej zgody
• Zdolny i chętny do przestrzegania procedur próbnych
• Zdolny i chętny do podróżowania do ośrodka w regularnych odstępach czasu w celu tymczasowych wizyt w ośrodku oraz powrotu i odbioru badanego leku lub w stanie uczestniczyć w telemedycznych zdalnych wizytach w ośrodku, jeśli takie są obecnie używane w ośrodku
• Uczestnicy, którzy mają zapewnioną opiekę neurologa w wyspecjalizowanym ośrodku ALS biorącym udział w badaniu i będą utrzymywać tę opiekę kliniczną przez cały czas trwania protokołu.
• Kobiety w wieku rozrodczym (np. nie po menopauzie przez co najmniej rok lub bez sterylności chirurgicznej) muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji podczas trwania badania i 3 miesiące po ostatniej dawce badanego leku.
• Kobiety nie mogą karmić piersią, być w ciąży ani planować zajścia w ciążę w czasie trwania badania i 3 miesiące po ostatniej dawce badanego leku
• Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji przez cały czas trwania badania i 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Mężczyźni nie mogą planować spłodzenia dziecka ani dostarczać nasienia do dawstwa przez czas trwania badania i 3 miesiące po ostatniej dawce badanego leku

Kryteria wyłączenia:

• Trwające ciężkie zdarzenia niepożądane, które w opinii badacza ośrodka stanowią przeciwwskazanie do badanego leku, w tym ciężka niewydolność nerek lub wątroby lub niewydolność serca klasy III/IV (według New York Heart Association)
• Trwające poważne zdarzenie niepożądane, które zostało ocenione przez badacza ośrodka jako związane z badanym lekiem
• Obecność niestabilnej choroby psychicznej, upośledzenia funkcji poznawczych, demencji lub nadużywania substancji, które mogłyby upośledzać zdolność pacjenta do wyrażenia świadomej zgody, zgodnie z orzeczeniem badacza terenu;
• Obecna ciężka choroba dróg żółciowych, która może prowadzić do orzeczenia lekarza prowadzącego o niedrożności dróg żółciowych, w tym na przykład czynne zapalenie pęcherzyka żółciowego, pierwotna marskość żółciowa, stwardniające zapalenie dróg żółciowych, rak pęcherzyka żółciowego, polipy pęcherzyka żółciowego, zgorzel pęcherzyka żółciowego, ropień pęcherzyka żółciowego;
• Klinicznie istotny niestabilny stan medyczny (inny niż ALS), który stanowiłby zagrożenie dla pacjenta, gdyby miał on uczestniczyć w badaniu, zgodnie z oceną badacza ośrodka;
• Leczenie, obecne lub w ciągu 90 dni od badania przesiewowego jakąkolwiek terapią komórkową lub terapią genową;
• Implantacja układu stymulującego przeponę (DPS);
• Obecna lub planowana ekspozycja na jakiekolwiek zabronione leki wymienione w sekcji