成人视网膜色素变性受试者重复玻璃体内注射人视网膜祖细胞 (jCell) 的安全性
2024年7月5日 更新者：jCyte, Inc
成人视网膜色素变性 (RP) 患者重复玻璃体内注射人视网膜祖细胞 (jCell) 的安全性的 2 期研究
该研究的主要目的是评估在先前接受过 jCell 治疗的患有 RP 的成年受试者中重复注射人视网膜祖细胞 (jCell) 的安全性。
研究概览
详细说明
这是一项前瞻性、多中心、单臂、2 期人类视网膜祖细胞 (jCell) 治疗色素性视网膜炎 (RP) 的研究。 该研究将仅包括以前接受过 jCell 治疗的受试者。
为了评估先前治疗过的眼睛的再注射，将招募先前接受过 jCell 治疗并希望对同一只眼睛进行第二次治疗的受试者。 自上一次注射 jCell 以来，受试者必须完成至少 12 个月的随访。 先前用 jCell 治疗过双眼的受试者将只接受一只眼睛的治疗；要接受再治疗的眼睛最好是视力较好的眼睛，但研究调查者可能会做出例外情况，同时考虑 BCVA、对治疗的先前反应以及可能表明哪只眼睛最适合接受再治疗的任何其他医疗状况。 受试者将被跟踪 12 个月的安全性和有效性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Irvine、California、美国、92697
- Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
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Los Angeles、California、美国、90074
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 愿意提供书面知情同意书，能够进行所需的研究访问并遵循研究方案说明。
- 在受试者最近的 jCell 研究中完成了 12 个月的随访，并且没有因任何原因退出研究。
足够的器官功能：
- 血细胞计数（血细胞比容、Hgb、WBC、血小板和分类）在正常范围内，或者如果在正常范围之外，根据研究者的判断没有临床意义
- 肝功能：丙氨酸转氨酶[ALT]和天冬氨酸转氨酶[AST]≤正常范围上限的2倍
- 总胆红素≤正常值上限的1.5倍
- 肾功能：血肌酐≤正常值上限的1.25倍
- 有生育能力的女性患者（未通过手术绝育且绝经后不到一年）在入组时（注射前）必须进行阴性妊娠试验（尿液人绒毛膜促性腺激素），并且必须在注射前至少使用医学上可接受的避孕措施一个月治疗。 必须建议有生育能力的女性和男性在治疗后至少 12 个月内使用医学上可接受的避孕方法。
排除标准：
- 恶性肿瘤、终末期主要器官疾病（心力衰竭、严重心律失常、中风或短暂性脑缺血发作、糖尿病、免疫抑制或自身免疫状态、主要精神疾病、癫痫、甲状腺疾病、慢性阻塞性肺病、肾功能衰竭或任何需要持续治疗的慢性全身性疾病全身性类固醇、抗凝剂或免疫抑制剂。
- 除 RP 以外的损害视觉功能的眼病史，包括视网膜血管疾病、眼内压升高/青光眼、严重的后葡萄膜炎、有临床意义的黄斑水肿、妨碍视力检查的介质混浊、弱视和/或长期持续性斜视，以及患者谁需要其他玻璃体内治疗
- 对青霉素或链霉素过敏。
- 对 DMSO 的不良反应。
- 无法或不愿接受瞳孔散大、局部麻醉或任何协议要求的程序。
- 在研究治疗后的 12 个月内正在哺乳或计划哺乳的女性。
- 研究者认为会干扰参与或遵守研究方案的任何情况
- 在计划的第二次注射后 90 天内，用皮质类固醇（全身性、眼周或玻璃体内）或任何其他未经批准的、实验性、研究性或神经保护疗法（全身性、局部、玻璃体内）治疗任何一只眼睛。
- 治疗前三个月内进行过白内障手术或预计在治疗后一年内需要进行白内障手术
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：撤退科目
接受过 jCell 的人视网膜祖细胞 (jCell) 的受试者是一项 jCyte 研究。
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单次玻璃体内注射 600 万个人类视网膜祖细胞 (hRPC)
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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玻璃体内注射 hRPC 的安全性
大体时间：12个月
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按出现治疗中出现的不良事件的受试者百分比进行评估
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最佳矫正视力 (BCVA)
大体时间：12个月
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通过 E-ETDRS 评估，研究眼睛的 BCVA 从基线到第 12 个月的平均变化。
字母分数用于比较随时间的变化，字母数量较多代表视觉功能较好，字母数量较少代表视觉功能较差。
例如，85个字母相当于20/20视力，5个字母相当于20/800视力。
通过获取 12 个月时的字母分数并减去基线时的字母分数，得出每个受试者的变化值。
然后计算所有变化值的平均值。
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12个月
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动态视野面积
大体时间：12个月
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从基线到 12 个月，所有视觉岛的总动态视野 (KVF) 面积（平方度）的平均变化。
Octopus 900 将用于 KVF 测试，对于视野受损较严重 (<10,000deg2) 的受试者使用指定的 V4e 目标，对于视力较好的受试者 (>10,000deg2) 使用 III4e 和 I4e 目标。
目标大小是根据基线访问选择的。
无论选择什么目标尺寸，在整个研究过程中都将针对该特定患者的特定眼睛使用相同的尺寸。
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12个月
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对比灵敏度（峰值）
大体时间：12个月
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对比度敏感度 (CS) 衡量受试者区分越来越精细的亮与暗增量（对比度）的能力，通过条纹宽度（每度周期数或 CPD）变化的垂直条纹图案进行测量； CS 阈值是通过对每个目标大小（即不同 CPD）进行多次试验的平均值来创建的。
CS 曲线是通过使用每个目标尺寸处的 CS 平均值的阈值创建的，其中最高或最敏感的值（无论 CPD 如何）代表曲线的峰值（即峰值对比敏感度）。
因此，无论用于执行测量的目标尺寸（即 CPD）如何，测量单位都是峰值对比敏感度。
值越高，检测对比度的能力越好。
此处显示的数据代表受试者 CS 曲线峰值从基线到 12 个月的平均变化。
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12个月
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低亮度迁移率测试 (LLMT)
大体时间：12个月
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LLMT 可识别患者在不同照明水平下沿着充满箭头和障碍物的室内路径行走时的表现。
临界照明水平 (CIL) 是指低于该水平的光照水平，与高于（更亮）该点的所有光照水平相比，患者的步速明显减慢且错误更多。
LLMT 使用从非常昏暗（0.12 勒克斯）到明亮室内房间（500 勒克斯）的光照级别，并通过均匀间隔的增量，通过将房间的亮度从之前的水平加倍来增加光照。
这些均匀分布的光照水平已转换为比例分数，以便更轻松地计算变化分数。
0 勒克斯（完全黑暗的房间）的最暗光照水平对应于 13 的量表分数，而 500 勒克斯的最亮光照水平对应于 0 的量表分数。从基线到 12 个月的正量表分数变化表示低水平的改善。光视力，而负量表分数变化代表弱光视力下降。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Mitul Mehta, MD、University of California, Irvine/Gavin Herbert Eye Institute
- 首席研究员：David Liao, MD、Retina-Vitreous Associates Medical Group, Los Angeles CA
- 首席研究员：Anthony Jospeh, MD、Ophthalmic Consultants of Boston
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年12月1日
初级完成 (实际的)
2022年3月22日
研究完成 (实际的)
2022年3月22日
研究注册日期
首次提交
2020年10月16日
首先提交符合 QC 标准的
2020年10月21日
首次发布 (实际的)
2020年10月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年7月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年7月5日
最后验证
2024年6月1日
更多信息
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