Veiligheid van herhaalde intravitreale injectie van menselijke retinale progenitorcellen (jCell) bij volwassen proefpersonen met retinitis pigmentosa
5 juli 2024 bijgewerkt door: jCyte, Inc
Een fase 2-onderzoek naar de veiligheid van herhaalde intravitreale injectie van menselijke retinale progenitorcellen (jCell) bij volwassen proefpersonen met retinitis pigmentosa (RP)
Het primaire doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid van herhaalde injectie van menselijke retinale progenitorcellen (jCell) bij volwassen proefpersonen met RP die eerder met jCell zijn behandeld.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een prospectieve, multicenter, eenarmige, fase 2-studie van menselijke retinale progenitorcellen (jCell) voor de behandeling van retinitis pigmentosa (RP). De studie omvat alleen proefpersonen die eerder met jCell zijn behandeld.
Om de herinjectie van een eerder behandeld oog te beoordelen, worden proefpersonen ingeschreven die eerder met jCell zijn behandeld en een tweede behandeling in hetzelfde oog wensen. Proefpersonen moeten ten minste 12 maanden follow-up hebben ondergaan sinds de eerdere injectie met jCell. Bij proefpersonen bij wie beide ogen eerder met jCell zijn behandeld, wordt slechts één oog teruggetrokken; het te behandelen oog is bij voorkeur het beter ziende oog, maar de onderzoeksonderzoeker kan uitzonderingen maken, rekening houdend met BCVA, eerdere reactie op de behandeling en eventuele andere medische aandoeningen die kunnen aangeven welk oog de beste kandidaat is voor herbehandeling. Onderwerpen zullen gedurende 12 maanden worden gevolgd voor veiligheid en werkzaamheid.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
30
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
- Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90074
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, in staat om de vereiste studiebezoeken af te leggen en de instructies van het studieprotocol op te volgen.
- De follow-up van 12 maanden in de meest recente jCell-studie van de proefpersoon voltooid en zich om welke reden dan ook niet teruggetrokken uit de studie.
Adequate orgaanfunctie:
- bloedtellingen (hematocriet, Hgb, WBC, bloedplaatjes en differentieel) binnen het normale bereik, of indien buiten het normale bereik, niet klinisch significant zoals beoordeeld door de onderzoeker
- leverfunctie: alaninetransaminase [ALT] en aspartaattransaminase [AST] ≤2 keer de bovengrens van het normale bereik
- totaal bilirubine ≤1,5 keer de bovengrens van het normale bereik
- nierfunctie: serumcreatinine ≤1,25 keer de bovengrens van het normale bereik
- Een vrouwelijke patiënt in de vruchtbare leeftijd (niet operatief gesteriliseerd en minder dan een jaar postmenopauzaal) moet een negatieve zwangerschapstest hebben (urine humaan choriongonadotrofine) bij binnenkomst (vóór injectie) en moet medisch aanvaarde anticonceptie hebben gebruikt gedurende ten minste één maand voorafgaand aan de behandeling. Vrouwen die zwanger kunnen worden en mannen moeten geadviseerd worden om gedurende ten minste 12 maanden na de behandeling een medisch aanvaarde anticonceptiemethode te gebruiken.
Uitsluitingscriteria:
- Maligniteit, ernstige orgaanziekte in het eindstadium (hartfalen, significante aritmieën, beroerte of voorbijgaande ischemische aanvallen, diabetes, immunosuppressieve of auto-immuuntoestand, ernstige psychiatrische stoornis, epilepsie, schildklierziekte, COPD, nierfalen of een chronische systemische ziekte die continue behandeling vereist) met systemische steroïden, anticoagulantia of immunosuppressiva.
- Voorgeschiedenis van andere oogaandoeningen dan RP die de visuele functie aantasten, waaronder vasculaire retinale aandoeningen, verhoogde intraoculaire druk/glaucoom, ernstige posterieure uveïtis, klinisch significant macula-oedeem, media-opaciteit die visueel onderzoek onmogelijk maakt, amblyopie en/of langdurig constant strabisme, evenals patiënten die andere intravitreale therapieën nodig hebben
- Allergie voor penicilline of streptomycine.
- Bijwerking op DMSO.
- Niet in staat of bereid om pupilverwijding, lokale anesthesie of een protocol-vereiste procedure te ondergaan.
- Vrouwen die borstvoeding geven of van plan zijn om borstvoeding te geven tijdens de 12 maanden die op de studiebehandeling zouden volgen.
- Elke omstandigheid die naar de mening van de onderzoeker deelname aan of naleving van het onderzoeksprotocol in de weg zou staan
- Behandeling met corticosteroïden (systemisch, perioculair of intravitreaal) of een andere niet-goedgekeurde, experimentele, onderzoeks- of neuroprotectieve therapie (systemisch, topisch, intravitreaal) in een van beide ogen binnen 90 dagen na de geplande tweede injectie.
- Cataractoperatie binnen drie maanden voorafgaand aan de behandeling of naar verwachting een cataractoperatie nodig hebben binnen een jaar na de behandeling
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Teruggetrokken onderwerpen
Proefpersonen die menselijke retinale voorlopercellen (jCell) krijgen die eerder jCell hebben gekregen, is een jCyte-onderzoek.
|
enkele intravitreale injectie van 6,0 miljoen menselijke retinale voorlopercellen (hRPC)
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid van intravitreale injectie van hRPC
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Beoordeeld op basis van het percentage proefpersonen met bijwerkingen die tijdens de behandeling optreden
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beste gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Gemiddelde verandering in BCVA in onderzoeksoog vanaf baseline tot maand 12, zoals beoordeeld met E-ETDRS.
Een letterscore wordt gebruikt om de veranderingen in de loop van de tijd te vergelijken, waarbij een groter aantal letters een betere visuele functie vertegenwoordigt, en een lager aantal letters een slechtere visuele functie.
85 letters komt bijvoorbeeld overeen met 20/20 gezichtsscherpte en 5 letters komt overeen met 20/800 gezichtsscherpte.
Voor elk onderwerp wordt een veranderingswaarde afgeleid door de letterscore na 12 maanden te nemen en de letterscore bij aanvang af te trekken.
Vervolgens wordt een gemiddelde van alle veranderingswaarden berekend.
|
12 maanden
|
|
Kinetisch gezichtsveldgebied
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Gemiddelde verandering in het totale kinetische gezichtsveld (KVF) gebied (in het kwadraat) van alle gezichtseilanden vanaf de uitgangswaarde tot 12 maanden.
De Octopus 900 zal worden gebruikt voor KVF-testen met een gespecificeerd doel van V4e voor proefpersonen met een ernstiger verminderd gezichtsveld (<10.000 graden2) en een doel van III4e en I4e voor proefpersonen met een beter gezichtsvermogen (>10.000 graden2).
De doelgrootte wordt geselecteerd op basis van het basisbezoek.
Welke doelmaat(en) er ook wordt/worden geselecteerd, dezelfde maat zal gedurende het hele onderzoek voor dat specifieke oog voor die specifieke patiënt worden gebruikt.
|
12 maanden
|
|
Contrastgevoeligheid (piek)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Contrastgevoeligheid (CS) meet het vermogen van een onderwerp om onderscheid te maken tussen fijnere en fijnere stappen van licht en donker (contrast), zoals gemeten met een verticaal gestreept patroon dat varieert in streepbreedte (cycli per graad of CPD); CS-drempels worden gecreëerd door het gemiddelde te nemen van meerdere onderzoeken bij elke grootte van het doel (dat wil zeggen bij verschillende CPD's).
Een CS-curve wordt gecreëerd door gebruik te maken van de drempelwaarde van CS-gemiddelden bij elke doelgrootte, waarbij de hoogste of meest gevoelige waarde (ongeacht de CPD) de piek van de curve vertegenwoordigt (dat wil zeggen de piekcontrastgevoeligheid).
De maateenheid is daarom de piekcontrastgevoeligheid, ongeacht de doelgrootte (d.w.z. CPD) die wordt gebruikt om de meting uit te voeren.
Hoe hoger de waarde, hoe beter het vermogen om contrast te detecteren.
De hier getoonde gegevens vertegenwoordigen de gemiddelde verandering vanaf de uitgangswaarde tot 12 maanden in de piek van de CS-curve van de proefpersonen.
|
12 maanden
|
|
Mobiliteitstest met lage luminantie (LLMT)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De LLMT identificeert de prestaties van patiënten terwijl ze langs een binnenpad vol pijlen en obstakels lopen bij verschillende verlichtingsniveaus.
Het kritische verlichtingsniveau (CIL) is het lichtniveau waaronder de patiënt een aanzienlijk langzamer tempo en meer fouten heeft dan alle lichtniveaus daarboven (helderder dan) dat punt.
De LLMT gebruikt lichtniveaus die gaan van zeer zwak (0,12 lux) tot een heldere binnenkamer (500 lux), met gelijkmatig verdeelde stappen die het licht vergroten door de helderheid van de kamer te verdubbelen ten opzichte van het voorgaande niveau.
Deze gelijkmatig verdeelde lichtniveaus zijn omgezet in een schaalscore om de veranderingsscores eenvoudiger te kunnen berekenen.
Het zwakste lichtniveau van 0 lux (volledig donkere kamer) komt overeen met een schaalscore van 13, terwijl het helderste lichtniveau van 500 lux overeenkomt met een schaalscore van 0. Een positieve verandering van de schaalscore ten opzichte van de basislijn naar 12 maanden vertegenwoordigt een verbetering in lage lichtzicht, terwijl een negatieve schaalscoreverandering een afname van het zicht bij weinig licht vertegenwoordigt.
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Mitul Mehta, MD, University of California, Irvine/Gavin Herbert Eye Institute
- Hoofdonderzoeker: David Liao, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group, Los Angeles CA
- Hoofdonderzoeker: Anthony Jospeh, MD, Ophthalmic Consultants of Boston
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 december 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
22 maart 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
22 maart 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 oktober 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 oktober 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
27 oktober 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 juli 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 juli 2024
Laatst geverifieerd
1 juni 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- JC02-2
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .