Sicurezza dell'iniezione intravitreale ripetuta di cellule progenitrici retiniche umane (jCell) in soggetti adulti con retinite pigmentosa
5 luglio 2024 aggiornato da: jCyte, Inc
Uno studio di fase 2 sulla sicurezza dell'iniezione intravitreale ripetuta di cellule progenitrici retiniche umane (jCell) in soggetti adulti con retinite pigmentosa (RP)
L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza dell'iniezione ripetuta di cellule progenitrici retiniche umane (jCell) in soggetti adulti con RP che sono stati precedentemente trattati con jCell.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio prospettico, multicentrico, a braccio singolo, di Fase 2 sulle cellule progenitrici retiniche umane (jCell) per il trattamento della retinite pigmentosa (RP). Lo studio includerà solo soggetti precedentemente trattati con jCell.
Per valutare la reiniezione di un occhio precedentemente trattato, verranno arruolati soggetti che sono stati precedentemente trattati con jCell e desiderano un secondo trattamento nello stesso occhio. I soggetti devono aver completato almeno 12 mesi di follow-up dalla precedente iniezione di jCell. I soggetti che hanno avuto entrambi gli occhi precedentemente trattati con jCell avranno un solo occhio ritirato; l'occhio da ritirare sarà preferibilmente l'occhio che vede meglio, ma lo sperimentatore dello studio può fare eccezioni, prendendo in considerazione BCVA, risposta precedente al trattamento e qualsiasi altra condizione medica che possa indicare quale occhio è il miglior candidato per il ritrattamento. I soggetti saranno seguiti per 12 mesi per sicurezza ed efficacia.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
30
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Irvine, California, Stati Uniti, 92697
- Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90074
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Disposto a fornire il consenso informato scritto, in grado di effettuare le visite di studio richieste e seguire le istruzioni del protocollo di studio.
- Completato i 12 mesi di follow-up nell'ultimo studio jCell del soggetto e non si è ritirato dallo studio per nessun motivo.
Adeguata funzione degli organi:
- conta ematica (ematocrito, Hgb, WBC, piastrine e differenziale) entro il range normale o, se al di fuori del range normale, non clinicamente significativa come giudicato dallo sperimentatore
- funzionalità epatica: alanina transaminasi [ALT] e aspartato transaminasi [AST] ≤2 volte il limite superiore del range normale
- bilirubina totale ≤1,5 volte il limite superiore del range normale
- funzione renale: creatinina sierica ≤1,25 volte il limite superiore del range normale
- Una paziente di sesso femminile in età fertile (non sterilizzata chirurgicamente e in postmenopausa da meno di un anno) deve avere un test di gravidanza negativo (gonadotropina corionica umana nelle urine) all'ingresso (prima dell'iniezione) e deve aver utilizzato un contraccettivo accettato dal punto di vista medico per almeno un mese prima trattamento. Le donne in età fertile e gli uomini devono essere avvisati di utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico per almeno 12 mesi dopo il trattamento.
Criteri di esclusione:
- Tumori maligni, malattie dei principali organi allo stadio terminale (insufficienza cardiaca, aritmie significative, ictus o attacchi ischemici transitori, diabete, stato immunosoppressivo o autoimmune, disturbo psichiatrico maggiore, epilessia, malattie della tiroide, BPCO, insufficienza renale o qualsiasi malattia sistemica cronica che richieda un trattamento continuo con steroidi sistemici, anticoagulanti o agenti immunosoppressori.
- Anamnesi di malattia oculare diversa da RP che compromette la funzione visiva, tra cui malattia vascolare retinica, pressione intraoculare elevata/glaucoma, uveite posteriore grave, edema maculare clinicamente significativo, opacità media che preclude l'esame visivo, ambliopia e/o strabismo costante di lunga data, nonché pazienti che richiedono altre terapie intravitreali
- Allergia alla penicillina o alla streptomicina.
- Reazione avversa al DMSO.
- Incapace o non disposto a sottoporsi a dilatazione della pupilla, anestesia topica o qualsiasi procedura richiesta dal protocollo.
- - Donne che allattano o che stanno pianificando di allattare durante i 12 mesi successivi al trattamento in studio.
- Qualsiasi circostanza che, a giudizio dello sperimentatore, interferirebbe con la partecipazione o il rispetto del protocollo dello studio
- Trattamento con corticosteroidi (sistemici, perioculari o intravitreali) o qualsiasi altra terapia non approvata, sperimentale, sperimentale o neuroprotettiva (sistemica, topica, intravitreale) in entrambi gli occhi entro 90 giorni dalla seconda iniezione pianificata.
- Chirurgia della cataratta entro tre mesi prima del trattamento o si prevede di necessitare di un intervento di cataratta entro un anno dal trattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Soggetti ritirati
I soggetti che ricevono cellule progenitrici della retina umana (jCell) che hanno precedentemente ricevuto jCell è uno studio jCyte.
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singola iniezione intravitreale di 6,0 milioni di cellule progenitrici retiniche umane (hRPC)
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza dell'iniezione intravitreale di hRPC
Lasso di tempo: 12 mesi
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Valutato in base alla percentuale di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Migliore acuità visiva corretta (BCVA)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Variazione media della BCVA nell'occhio dello studio dal basale al mese 12 valutata mediante E-ETDRS.
Un punteggio relativo alle lettere viene utilizzato per confrontare i cambiamenti nel tempo, con un numero maggiore di lettere che rappresentano una migliore funzione visiva e un numero inferiore di lettere che rappresentano una funzione visiva peggiore.
Ad esempio, 85 lettere equivalgono a 20/20 di acuità visiva e 5 lettere equivalgono a 20/800 di acuità visiva.
Viene derivato un valore di cambiamento per ciascun soggetto prendendo il punteggio delle lettere a 12 mesi e sottraendo il punteggio delle lettere al basale.
Viene quindi calcolata una media di tutti i valori di variazione.
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12 mesi
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Area del campo visivo cinetico
Lasso di tempo: 12 mesi
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Variazione media dell'area del campo visivo cinetico totale (KVF) (gradi quadrati) di tutte le isole visive dal basale a 12 mesi.
Octopus 900 verrà utilizzato per i test KVF utilizzando un target specifico di V4e per soggetti con un campo visivo compromesso più gravemente (<10.000°2) e un target di III4e e I4e per soggetti con una vista migliore (>10.000°2).
La dimensione target viene selezionata in base alla visita di riferimento.
Qualunque siano le dimensioni target selezionate, la stessa dimensione verrà utilizzata durante lo studio su quel particolare occhio per quel particolare paziente.
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12 mesi
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Sensibilità al contrasto (Picco)
Lasso di tempo: 12 mesi
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La sensibilità al contrasto (CS) misura la capacità di un soggetto di distinguere tra incrementi sempre più fini di luce e buio (contrasto), misurati con un motivo a strisce verticali che varia nella larghezza della striscia (cicli per grado o CPD); Le soglie CS vengono create prendendo la media di più prove per ciascuna dimensione del target (cioè a vari CPD).
Una curva CS viene creata utilizzando la soglia delle medie CS per ciascuna dimensione target, con il valore più alto o più sensibile (indipendentemente dal CPD) che rappresenta il picco della curva (ovvero, la sensibilità al contrasto di picco).
L'unità di misura è quindi la sensibilità di picco del contrasto, indipendentemente dalla dimensione del target (ad esempio, CPD) utilizzata per eseguire la misurazione.
Maggiore è il valore, migliore è la capacità di rilevare il contrasto.
I dati qui mostrati rappresentano la variazione media dal basale a 12 mesi nel picco della curva CS dei soggetti.
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12 mesi
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Test di mobilità a bassa luminanza (LLMT)
Lasso di tempo: 12 mesi
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L'LLMT identifica le prestazioni dei pazienti mentre camminano lungo un percorso interno di frecce e ostacoli a diversi livelli di illuminazione.
Il livello di illuminazione critica (CIL) è il livello di luce al di sotto del quale il paziente ha un ritmo notevolmente più lento e un numero maggiore di errori rispetto a tutti i livelli di luce al di sopra (più luminosi di) quel punto.
LLMT utilizza livelli di luce che vanno da molto fioco (0,12 lux) a una stanza interna luminosa (500 lux), con incrementi uniformemente distanziati che aumentano la luce raddoppiando la luminosità della stanza rispetto al livello precedente.
Questi livelli di luce equidistanti sono stati convertiti in un punteggio di scala per consentire un calcolo più semplice dei punteggi di modifica.
Il livello di luce più debole di 0 lux (stanza completamente buia) corrisponde a un punteggio di scala di 13, mentre il livello di luce più brillante di 500 lux corrisponde a un punteggio di scala di 0. Una variazione positiva del punteggio di scala dal basale a 12 mesi rappresenta un miglioramento dei livelli bassi visione chiara, mentre una variazione negativa del punteggio della scala rappresenta un declino della visione in condizioni di scarsa illuminazione.
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Mitul Mehta, MD, University of California, Irvine/Gavin Herbert Eye Institute
- Investigatore principale: David Liao, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group, Los Angeles CA
- Investigatore principale: Anthony Jospeh, MD, Ophthalmic Consultants of Boston
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 dicembre 2020
Completamento primario (Effettivo)
22 marzo 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
22 marzo 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 ottobre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 ottobre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
27 ottobre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 luglio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 luglio 2024
Ultimo verificato
1 giugno 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- JC02-2
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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